<b>Bijsluiter</b>. De hyperlink naar het originele document werkt niet meer. Daarom laat Woogle de tekst zien die in dat document stond. Deze tekst kan vreemde foutieve woorden of zinnen bevatten en de opmaak kan verdwenen of veranderd zijn. Dit komt door het zwartlakken van vertrouwelijke informatie of doordat de tekst niet digitaal beschikbaar was en dus ingescand en vervolgens via OCR weer ingelezen is. Voor het originele document, neem contact op met de Woo-contactpersoon van het bestuursorgaan.<br><br>====================================================================== Pagina 1 ======================================================================

<pre>Kostenutiliteitsanalyse
dr JND de Neeling
</pre>

====================================================================== Einde pagina 1 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 2 ======================================================================

<pre></pre>

====================================================================== Einde pagina 2 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 3 ======================================================================

<pre>Kostenutiliteitsanalyse
dr JND de Neeling
Nr A03/01, Den Haag, 3 februari 2003
</pre>

====================================================================== Einde pagina 3 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 4 ======================================================================

<pre>De Gezondheidsraad, ingesteld in 1902, is een adviesorgaan met als taak de regering en
het parlement “voor te lichten over de stand der wetenschap ten aanzien van
vraagstukken op het gebied van de volksgezondheid” (art. 21 Gezondheidswet).
     De Gezondheidsraad ontvangt de meeste adviesvragen van de bewindslieden van
Volksgezondheid, Welzijn & Sport, Volkshuisvesting, Ruimtelijke Ordening &
Milieubeheer, Sociale Zaken & Werkgelegenheid, en Landbouw, Natuurbeheer & Vis-
serij. De Raad kan ook eigener beweging adviezen uitbrengen. Het gaat dan als regel om
het signaleren van ontwikkelingen of trends die van belang kunnen zijn voor het over-
heidsbeleid.
     De adviezen van de Gezondheidsraad zijn openbaar en worden in bijna alle gevallen
opgesteld door multidisciplinair samengestelde commissies van—op persoonlijke titel
benoemde—Nederlandse en soms buitenlandse deskundigen.
             De Gezondheidsraad is lid van het International Network of Agencies for Health
             Technology Assessment (INAHTA). INAHTA bevordert de uitwisseling en samenwerking
             tussen de leden van het netwerk.
U kunt het rapport downloaden van www.gr.nl.
Deze publicatie kan als volgt worden aangehaald:
JND de Neeling. Kostenutiliteitsanalyse. Den Haag: Gezondheidsraad, 2003; publicatie
nr A03/01.
auteursrecht voorbehouden
ISBN: 90-5549-463-1
</pre>

====================================================================== Einde pagina 4 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 5 ======================================================================

<pre>      Inhoud
      Ten geleide 7
      Samenvatting 9
1     Inleiding 11
1.1   Achtergrond 11
1.2   Het rapport Volksgezondheidszorg 12
1.3   Het advies Grenzen van de gezondheidszorg 13
1.4   Dit rapport 14
2     Doelmatigheid 17
3     Utiliteit 21
3.1   Het begrip ‘gezondheidswinst’ 21
3.2   Beschrijving van gezondheidstoestanden 28
3.3   Waarderen van de kwaliteit van leven 34
3.3.1 Aard van de waardeoordelen 34
3.3.2 Keuze van de beoordelaars 37
3.3.3 Keuze van een meetprocedure 41
4     Kosten 45
4.1   Productiviteitskosten 46
      Inhoud                                       5
</pre>

====================================================================== Einde pagina 5 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 6 ======================================================================

<pre>4.2 Kosten in gewonnen levensjaren 48
4.3 Marginale versus gemiddelde kosten 49
5   Disconteren 53
6   Verdelingseffecten 57
7   Tot besluit 61
    Literatuur 71
    Bijlage 85
A   Verantwoording 87
6   Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 6 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 7 ======================================================================

<pre>Ten geleide
Voor u ligt een achtergrondstudie bij het advies Contouren van het basispakket. De
studie is op persoonlijke titel geschreven door dr JND de Neeling, secretaris bij de
Gezondheidsraad, ten behoeve van de Commissie Contouren van het Basispakket. De
conclusies die de commissie eraan verbindt zijn opgenomen in het advies zelf.
     Het is een doorwrocht en boeiend rapport geworden. Het schetst de mogelijkheden
en beperkingen van de kostenutiliteitsanalyse bij het in kaart brengen van de
doelmatigheid van de gezondheidszorg. Het rapport maakt duidelijk dat de
methodologie van de kostenutiliteitsanalyse nog veel problemen in zich draagt,
waardoor haar bruikbaarheid voor de vergelijking van de kostenutiliteit van
verschillende voorzieningen over de volle breedte van de gezondheidszorg bescheiden
is. De gepresenteerde analyse bevat daarmee enerzijds uitdagingen voor het
wetenschappelijk veld op het gebied van het doelmatigheidsonderzoek. Anderzijds biedt
zij een nuchtere plaatsbepaling van de kostenutiliteitsanalyse in het kader van het beleid.
Prof.dr JA Knottnerus
voorzitter Gezondheidsraad
Ten geleide                                                                                 7
</pre>

====================================================================== Einde pagina 7 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 8 ======================================================================

<pre>8 Kostenutiliteitsanalyse</pre>

====================================================================== Einde pagina 8 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 9 ======================================================================

<pre>Samenvatting
Kan bij het afbakenen van een collectief te financieren basispakket de
kostenutiliteitsanalyse (KUA) dienen als instrument om de doelmatigheid van alle
preventieve en curatieve gezondheidszorgvoorzieningen op één uniforme wijze in maat
en getal uit te drukken? Deze vraag, in 1997 door de WRR in het rapport
Volksgezondheidszorg bevestigend beantwoord, staat centraal in deze achtergrondstudie,
die is geschreven ter ondersteuning van de discussie in de Gezondheidsraadcommissie
Contouren van het Basispakket. De studie inventariseert de aannamen en keuzen in de
methodologie van de KUA en geeft een overzicht van wat daarover geschreven is in de
gezondheidseconomische, medische en medisch-ethische literatuur.
     Allereerst wordt nagegaan hoe in de KUA de algemene richtinggevende notie van
de doelmatigheid getransformeerd wordt tot een op de gehele gezondheidszorg
toepasbare verhouding tussen input (‘kosten’) en output (‘gezondheidswinst’) van
gezondheidszorgvoorzieningen: de kostenutiliteitsverhouding.
     Het daarop volgende, meest uitvoerige hoofdstuk is gewijd aan de algemeen
toepasbare maat voor gezondheidswinst die de KUA onderscheidt van andere vormen
van doelmatigheidsanalyse: het Quality Adjusted Life Year (QALY). De weg die leidt
naar de QALY blijkt geplaveid met een reeks voetangels en klemmen waarover nog
volop discussie is: problemen bij het integreren van ‘kwaliteit’ en ‘kwantiteit’ van leven,
bij het optellen van QALY’s van verschillende personen, bij het op een
gestandaardiseerde wijze beschrijven van gezondheidstoestanden, bij het formuleren
van een theorie over voorkeuren voor gezondheidstoestanden, bij het ontwerpen van
procedures voor het meten van die voorkeuren en bij de keuze van de beoordelaars.
Samenvatting                                                                                9
</pre>

====================================================================== Einde pagina 9 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 10 ======================================================================

<pre>        De volgende twee hoofdstukken gaan in op onderdelen van de KUA die inherent
   zijn aan élke vorm van kwantitatieve doelmatigheidsanalyse: het kwantificeren van de
   kosten en het terugrekenen van toekomstige gezondheidswinst naar het heden
   (‘disconteren’). In de wetenschappelijke literatuur blijkt sprake van verschillende
   benaderingswijzen van diverse kostenposten – bijvoorbeeld van de directe
   gezondheidszorgkosten, de productiviteitskosten en de kosten in gewonnen levensjaren
   – die tot belangrijke verschillen in de schatting van de kosten kunnen leiden. Over de
   vraag of en, zo ja, hoe toekomstige gezondheidswinst gedisconteerd moet worden
   bestaat evenmin consensus.
        Vervolgens wordt vastgesteld dat de KUA, toegepast als hulpmiddel om te komen
   tot een maximaal aantal gewonnen QALY’s bij een gegeven gezondheidszorgbudget, tal
   van implicaties heeft voor de verdeling van de behaalde gezondheidswinst.
        In het laatste hoofdstuk wordt geconcludeerd dat de QALY en de KUA, ruim 25 jaar
   na hun introductie, nog steeds in allerlei opzichten ter discussie staan. Bij het beoordelen
   van de doelmatigheid van zorgvoorzieningen biedt de KUA slechts beperkt houvast.
   Alternatieven voor de QALY, zoals het saved young life equivalent en de willingness to
   pay-benadering, verdienen nadere exploratie. Maar om een collectief gefinancierd
   basispakket af te bakenen, zal het vooral zaak zijn een transparante
   besluitvormingsprocedure te ontwerpen, waarin – binnen deelgebieden van de
   gezondheidszorg – de partijen die de gezondheidszorg van binnenuit kennen,
   zorgverleners en patiënten voorop, actief participeren. De KUA kan in dat
   besluitvormingsproces een hulpmiddel zijn om overzicht en overeenstemming te
   bereiken.
10 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 10 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 11 ======================================================================

<pre>Hoofdstuk 1
          Inleiding
1.1       Achtergrond
          In de gehele westerse wereld worstelen regeringen met het probleem hoe tegemoet te
          komen aan de groeiende vraag naar gezondheidszorg, zonder de collectieve uitgaven
          aan gezondheidszorg te sterk te laten stijgen (Kle93). Zo ook in Nederland.
              In februari 2001 vroeg de minister van VWS, in het kader van de voorbereiding van
          de politieke discussie over de hervorming van het zorgverzekeringsstelsel, de
          Gezondheidsraad zijn visie te geven op de “op wetenschappelijke inzichten gebaseerde,
          operationaliseerbare criteria voor de in een basispakket op te nemen
          zorgvoorzieningen”. De minister vestigde de aandacht speciaal op het criterium van de
          doelmatigheid en gaf te kennen de mening van de Raad te willen vernemen over “de
          mogelijkheid het doelmatigheidscriterium te gebruiken voor het bepalen van de
          samenstelling van een basispakket”.
              De voorzitter van de Gezondheidsraad heeft de beantwoording van de advies-
          aanvraag van de minister opgedragen aan de door hem ingestelde Commissie Contouren
          van het Basispakket. Dit rapport is een achtergrondstudie ter ondersteuning van de
          discussie in die commissie over de bruikbaarheid van het doelmatigheidscriterium.
          Inleiding                                                                             11
</pre>

====================================================================== Einde pagina 11 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 12 ======================================================================

<pre>1.2 Het rapport Volksgezondheidszorg
    In 1997 publiceerde de Wetenschappelijke Raad voor het Regeringsbeleid (WRR) het
    rapport Volksgezondheidszorg (WRR97). De minister van VWS vroeg de
    Gezondheidsraad expliciet dit rapport in zijn beschouwing te betrekken.
         De centrale probleemstelling van het WRR-rapport is hoe de algemene
    toegankelijkheid en een voor iedereen gelijke kwaliteit van de gezondheidszorg in
    Nederland op de langere termijn gewaarborgd kunnen blijven. De WRR stelde vast dat
    het noodzakelijk is een collectief te financieren basispakket van zorg te definiëren. In de
    besluitvorming over de afbakening van het preventieve en curatieve zorgpakket kende
    de raad een centrale rol toe aan een specifieke operationalisatie van het
    doelmatigheidscriterium: de kostenutiliteitsverhouding (K/U-verhouding).* De K/U-
    verhouding of, kortweg, de kostenutiliteit, is gedefinieerd als de meerkosten gedeeld
    door de meeropbrengst, gemeten met een op de gehele gezondheidszorg toepasbare
    maat voor gezondheidswinst, van de op zijn kostenutiliteit te beoordelen voorziening, in
    vergelijking met een relevant alternatief.** Het alternatief kan de gebruikelijke zorg
    zijn, een concurrerende voorziening of géén voorziening. Het instrument om de
    kostenutiliteit te bepalen is de kostenutiliteitsanalyse (KUA).
         Als het gaat om de afbakening van het pakket preventieve voorzieningen, moet
    volgens de WRR het maximaliseren van gezondheidswinst, gegeven een bepaald
    budget, de primaire leidraad zijn. Dit vereist een ordening van alle preventieve
    programma’s naar mate van kostenutiliteit. De WRR stelt voor daarbij als eenheid van
    gezondheidswinst de DALY te hanteren, het Disability Adjusted Life Year, ontleend aan
    de Global Burden of Diseases Study van de WHO (Mur96, Mur97). De DALY is een
    maat die in veel opzichten lijkt op het in de medische en gezondheidseconomische
    literatuur bekendere Quality Adjusted Life Year, de QALY. Maximalisatie van
*   De WRR gebruikte in zijn rapport de algemenere term kosten-effectiviteitsverhouding. Volgens het gangbare
    gezondheidseconomisch spraakgebruik kan bij het berekenen van een kosteneffectiviteitsverhouding de opbrengst van de
    zorgvoorziening in uiteenlopende effectiviteitsmaten worden uitgedrukt: gewonnen levensjaren, klachtenvrije dagen,
    millimeters Hg bloeddrukverlaging etc. Bij het berekenen van een kostenutiliteitsverhouding worden specifieke eisen
    gesteld aan de uitkomstmaat: hij moet toepasbaar zijn op de gehele gezondheidszorg en de waarde representeren die aan
    het totaal van alle gezondheidseffecten van een voorziening wordt toegekend (Dru97).
**  Een doelmatigheidsanalyse kan ook leiden tot de bevinding dat de kosten en/of de gezondheidsopbrengst van de te
    onderzoeken voorziening V lager is dan die van het alternatief A. Wanneer de kosten van V lager zijn en de opbrengst
    hoger is dan die van A, dan heet het in de gezondheidseconomie dat A door V gedomineerd wordt. Is het omgekeerde het
    geval, dan wordt V gedomineerd door A. In beide gevallen is berekening van een kostenutiliteitsverhouding niet zinvol.
    Zijn zowel kosten als opbrengst van V lager dan die van A, dan ligt het voor de hand de vergelijking om te draaien en te
    spreken van de kostenutiliteitsverhouding van A ten opzichte van V. In de meeste gevallen zal echter van sprake zijn van
    meerkosten en meeropbrengst van V in vergelijking met A.
12  Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 12 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 13 ======================================================================

<pre>    gezondheidswinst is volgens de WRR te realiseren door de verschillende programma’s
    in volgorde van afnemende kostenutiliteit te financieren, tot het beschikbare budget is
    uitgeput (p. 148-50).
           In de curatieve gezondheidszorg zou volgens de WRR gestreefd moeten worden
    naar een “egalisering van K/U-verhoudingen”, over alle categorieën curatieve
    voorzieningen heen (p. 150-2). De gedachte is dat de besluitvorming over het al of niet
    collectief financieren van vooral nieuwe curatieve voorzieningen zich moet laten leiden
    door het principe dat in alle categorieën voorzieningen voor het realiseren van één
    DALY eenzelfde maximumbedrag moet gelden. Toepassen van de “methodiek” van het
    egaliseren van de kostenutiliteitsverhouding kan volgens de WRR leiden tot een
    “objectivering” van de besluitvorming over het wel of niet collectief beschikbaar stellen
    van curatieve voorzieningen (p. 155). Dat neemt niet weg, aldus de Raad,
    “[...] dat ook in de voorgestelde methodiek lastige keuzes overblijven. Zo moet bij gebruik van de DALY-
    maat gekozen worden wat wel en wat niet als kosten wordt geteld (indirecte kosten, directe kosten enz.) en
    op welke wijze de baten moeten worden gewaardeerd. Deze moeilijke punten zijn echter geen reden een
    dergelijke methodiek niet te gebruiken. In zeker opzicht gaat het om technische vragen van uitwerking. Niet
    alleen kunnen deze keuzes expliciet bediscussieerd worden, bovendien blijft het voordeel behouden dat alle
    voorzieningen op dezelfde wijze worden gewogen” (p. 155).
    De WRR laat in het midden in welk opzicht de “lastige” vragen technisch zijn. De
    suggestie is dat ze niet alleen technisch zijn in zoverre dat specifieke deskundigheid
    nodig is om ze te doorgronden, maar ook in die zin dat ze verschillend beantwoord
    kunnen worden – zodat de ‘machinerie’ van de KUA op onderdelen een verschillende
    aanblik kan vertonen – zónder dat dit van wezenlijke invloed is op het uiteindelijke
    resultaat, immers: “[...] het voordeel [blijft] behouden dat alle voorzieningen op
    dezelfde wijze worden gewogen”. De WRR beargumenteert niet waarom een bepaalde
    verzameling van methodologische opties, toegepast op verschillende voorzieningen,
    met uiteenlopende gezondheidseffecten bij divers samengestelde patiëntengroepen, zou
    leiden tot dezelfde rangordening naar mate van kostenutiliteit als een andere, op
    “technische” punten anders ingerichte KUA-methodologie.
1.3 Het advies Grenzen van de gezondheidszorg
    Ruim tien jaar vóór het rapport Volksgezondheidszorg verscheen het advies Grenzen van
    de gezondheidszorg (GR86). De Gezondheidsraad kende daarin aan de KUA een veel
    bescheidener rol toe dan later de WRR. De resultaten van KUA’s zouden volgens de
    Gezondheidsraad niet doorslaggevend moeten zijn bij het rangordenen van aspirant-
    verstrekkingen, en derhalve bij de besluitvorming. Ze zouden “behulpzaam kunnen zijn
    Inleiding                                                                                                   13
</pre>

====================================================================== Einde pagina 13 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 14 ======================================================================

<pre>    bij het verhogen van de kwaliteit van de besluitvorming, maar meer niet” (p. 89). Een
    rangordening naar mate van kostenutiliteit zou kunnen leiden tot willekeur. Zo’n
    ordening zou immers afhankelijk zijn van het aanbod van zorg dat zich op enig moment
    voordoet en van de beperkte mogelijkheden om KUA’s uit te voeren. Bovendien zou
    over het hoofd gezien kunnen worden dat in de loop der tijd, bij toenemende ervaring en
    ruimere toepassing, de kostenutiliteit van elementen van zorg kan verbeteren. Tenslotte
    zijn naast kostenutiliteit nog andere maatstaven van belang voor het al of niet opnemen
    van verstrekkingen in het pakket. Is de (aspirant-) verstrekking van levensbelang of
    anderszins essentieel? Is de zorg voor een ieder die ervoor in aanmerking komt,
    bereikbaar? Draagt de zorg bij aan de gewenste verdeling van de gezondheidszorg,
    binnen de bevolking en tussen groepen patiënten (p. 90)? Aldus de Gezondheidsraad in
    1986.
1.4 Dit rapport
    Sinds het verschijnen van het Gezondheidsraadadvies Grenzen van de gezondheidszorg
    is vijftien jaar verstreken. Talloze artikelen zijn gepubliceerd waarin uitgangspunten en
    methodologie van kostenutiliteitsanalyses zijn bediscussieerd en nieuwe voorstellen zijn
    gedaan om knelpunten weg te nemen. Het aantal beschikbare KUA’s is verveelvoudigd.
    In het licht van deze wetenschappelijke ontwikkelingen ligt het voor de hand het oude
    Gezondheidsraadstandpunt ten aanzien van de bruikbaarheid van
    kostenutiliteitsanalyses opnieuw te overwegen, temeer daar de minister in haar
    adviesaanvraag expliciet verwijst naar het WRR-rapport, dat met het oude standpunt van
    de Gezondheidsraad op gespannen voet staat.
         Dit rapport is bedoeld als aanzet tot zo’n nieuwe standpuntbepaling van de
    Gezondheidsraad. De primaire doelstelling ervan is beperkt: het inventariseren van
    aannamen en methodologische problemen en daaruit voortvloeiende beperkingen van de
    bruikbaarheid van de KUA als instrument ter ondersteuning van de besluitvorming over
    de afbakening van het basispakket. Het rapport is daarmee grotendeels gewijd aan de
    “lastige keuzes” in de methodologie van de KUA, waarvan de WRR al gewag maakte.
    Het geeft een overzicht van feiten, meningen en overwegingen die dienaangaande in de
    gezondheidseconomische, medische en medisch-ethische literatuur naar voren zijn
    gebracht. In het verlengde hiervan wordt in het slothoofdstuk verkend welke lering
    hieruit te trekken is ten aanzien van de algemenere vraag naar de toepasbaarheid van het
    doelmatigheidscriterium bij de afbakening van het collectief te financieren basispakket.
         De KUA wordt in dit rapport, overeenkomstig het gangbaar
    gezondheidseconomisch spraakgebruik, primair opgevat als een doelmatigheidsanalyse
    met de QALY als maat voor gezondheidswinst (CVZ99, Dru97, Hur00, Joh96, Ric94,
    Tor86, Uyl00). Daarbij wordt ervan uitgegaan dat de KUA wordt uitgevoerd vanuit een
14  Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 14 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 15 ======================================================================

<pre>algemeen maatschappelijk perspectief, zodat alle effecten en kosten relevant zijn,
ongeacht wie ze ten deel vallen of wanneer ze zich voordoen.
    De QALY wordt in de wetenschappelijke literatuur vrij algemeen beschouwd als de
theoretisch best onderbouwde en in praktische, methodologische zin verst ontwikkelde
uitkomstmaat voor KUA’s. Mogelijke alternatieven, zoals de DALY, het Healthy Year
Equivalent (HYE) en het saved young life equivalent (SAVE), komen in het rapport
slechts summier ter sprake. Geheel niet aan de orde zullen komen de talrijke
methodologische keuzen die niet alleen in KUA’s, maar in het algemeen van belang zijn
voor de kwaliteit van onderzoeksgegevens over de effectiviteit van gezondheidszorg-
voorzieningen, hoewel duidelijk is dat ze de kwaliteit en bruikbaarheid van KUA’s in
belangrijke mate kunnen beïnvloeden. Te denken valt aan keuzen bij het ontwerpen van
effectiviteitsonderzoek, de uitvoering ervan en de wijze waarop de resultaten van
verschillende onderzoeken in meta-analyses zijn samengevat. Het rapport gaat ook
voorbij aan de modellering van gezondheidsuitkomsten op de lange termijn: een terrein
van onderzoek vol uitdagingen, voetangels en klemmen, dat niet alleen, maar zeker óók
voor KUA’s van essentieel belang is (Bar98, Bon91, Maa95, Man96a). Randomized
clinical trials en andere vormen van effectiviteitsonderzoek hebben meestal een looptijd
van ten hoogste enkele jaren; vanuit een algemeen maatschappelijk perspectief
uitgevoerde KUA’s beogen de integrale effecten van gezondheidszorgvoorzieningen in
beeld te krijgen, wat vaak uitspraken over de invloed op de totale levensloop
noodzakelijk maakt. Modellering van levenslange behandelingseffecten – op basis van
empirisch effectiviteitsonderzoek met een beperkte tijdshorizon, aangevuld met andere
gegevens – introduceert in de KUA aanzienlijke onzekerheden. Hetzelfde geldt voor de
daaraan gerelateerde voorspelling van de kosten op langere termijn.
    De opzet van het rapport is als volgt. Om te beginnen wordt in hoofdstuk 2
nagegaan hoe in de KUA de algemene richtinggevende notie van de doelmatigheid
getransformeerd wordt tot een over de gehele gezondheidszorg toepasbaar,
kwantificeerbaar begrip dat verwijst naar de verhouding tussen input (‘kosten’) en
output (‘gezondheidswinst’) van gezondheidszorgvoorzieningen. Hoofdstuk 3, het
meest uitvoerige, is gewijd aan de uitkomstmaat die de KUA onderscheidt van andere
vormen van doelmatigheidsanalyse: de QALY. De weg die moet leiden naar een
algemeen toepasbare maat voor gezondheidswinst blijkt geplaveid met een reeks van
aannamen en keuzen waarover het laatste woord niet is gezegd. De hoofdstukken 4 en 5
gaan vervolgens kort in op twee onderdelen van de KUA die niet specifiek zijn voor
deze, maar inherent aan elke vorm van kwantitatieve doelmatigheidsanalyse: het
kwantificeren van de kosten en het terugrekenen van toekomstige gezondheidswinst
naar het heden (‘disconteren’). Hoofdstuk 6 stelt aan de orde, eveneens in kort bestek,
wat de effecten zijn van allocatiebeslissingen op basis van KUA’s op de verdeling van
de behaalde gezondheidswinst. In hoofdstuk 7, ten slotte, worden de implicaties van de
Inleiding                                                                                15
</pre>

====================================================================== Einde pagina 15 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 16 ======================================================================

<pre>   voorafgaande hoofdstukken verkend voor de toepasbaarheid van het
   doelmatigheidscriterium.
16 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 16 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 17 ======================================================================

<pre>Hoofdstuk 2
          Doelmatigheid
          Een kostenutiliteitsanalyse geeft op een specifieke manier invulling aan het begrip
          doelmatigheid. De econoom Hurley constateert in een recent gezondheidseconomisch
          handboek dat de term efficiency in de economie een bepaalde, technische betekenis heeft
          die niet overeenkomt met het algemene gebruik ervan. In het dagelijkse – dat wil in zijn
          geval zeggen, Canadese – spraakgebruik heeft het woord, zo stelt hij vast, een sterk
          normatieve lading: het verwijst naar “not wasting resources” – iets waar men
          bezwaarlijk tegen kan zijn (Hur00).
              Die wervende betekenis lijkt vaak ook aan de orde in het dagelijks gebruik van de
          Nederlandse woorden ‘doelmatigheid’ en ‘efficiëntie’. Als het gaat om de
          gezondheidszorg, komt de notie dat middelen niet verspild mogen worden niets tekort
          aan aantrekkingskracht en relevantie, maar het is duidelijk dat deze algemene,
          richtinggevende gedachte ver afstaat van een strak gedefinieerd, laat staan één
          kwantificeerbaar, over de volle breedte van de gezondheidszorg toepasbaar
          doelmatigheidsbegrip. Ook de betekenis die de Gezondheidsraad in Medisch handelen
          op een tweesprong (GR91) aan het begrip doelmatigheid toekent – “de baten van een
          verrichting afgezet tegen de kosten in geld, mankracht, middelen en tijd” – is van een
          dergelijk algemeen en kwantitatief begrip nog ver verwijderd. Hetzelfde geldt voor de
          definitie die de minister van VWS hanteert in de beleidsbrief MTA en doelmatigheid van
          zorg (Bor95): “doelmatige zorg is doeltreffende zorg, tegen zo laag mogelijke kosten”.
          Uit geen van deze beide omschrijvingen spreekt de ambitie om vormen van zorg met
          verschillende doeleinden onderling op doelmatigheid te kunnen vergelijken.
          Doelmatigheid                                                                            17
</pre>

====================================================================== Einde pagina 17 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 18 ======================================================================

<pre>       Van de gebruikelijke betekenis van het woord doelmatigheid naar de betekenis in
   KUA’s is, kortom, een lange weg te gaan. De kostenutiliteitsverhouding van de KUA is
   een speciale transformatie van het informele doelmatigheidsbegrip. Hij komt voort uit
   een kwantitatief model van de relatie tussen input en output bij
   gezondheidszorgvoorzieningen en vertegenwoordigt daarmee een vereenvoudiging van
   de werkelijkheid.
       In dat model wordt de output afgebakend als: gezondheidswinst, meer bepaald: als
   de waarde die die gezondheidswinst vertegenwoordigt voor patiënten of potentiële
   patiënten. Verschillende auteurs hebben gewezen op aspecten van de opbrengst van
   gezondheidszorg die op die manier uit zicht blijven (Ger93, Goo96, Moo94a, Moo94b,
   Moo00, Nee00, RGO01): de waarde van informatie per se, in de vorm van de overdracht
   van diagnostische, etiologische, pathofysiologische en prognostische inzichten; de
   waarde van geruststelling; de waarde van respect, zorg en aandacht die patiënten
   ondervinden en van wat meer in het algemeen wel de process utility van
   gezondheidszorg is genoemd (Don97); het herstel of de bevestiging van hun autonomie;
   de waarde van de continuïteit in de zorg (Shi97); de positieve effecten die van
   gezondheidszorg uitgaan op de naasten van patiënten (Bar99, Bro01, Har01, Kor99,
   Loo89, Wei97a); de waarde die voor mensen persoonlijk en voor de maatschappij als
   geheel schuilt in de wetenschap dat werkzame zorgvoorzieningen voor iedereen
   beschikbaar zijn (Hur00, Moo00); meer specifiek: de waarde van het voorkómen van
   ongerustheid bij ouders, en van maatschappelijke onrust, als het gaat om bijvoorbeeld
   het al of niet invoeren van een vaccinatie tegen meningokokken bij kinderen; de waarde
   van herstel of verbetering van iemands uiterlijk (Bon01a); de waarde van nieuw
   menselijk leven (Bro93). Voor een deel zijn deze aspecten inherent aan gezondheidszorg
   in het algemeen en aan een goede bejegening van patiënten en hun naasten. Maar voor
   een niet onaanzienlijk deel zijn het ook ingrediënten en voortbrengselen van
   gezondheidszorg die bewezen effectief is, die voldoet aan de eisen van de tijd, zorg waar
   patiënten en zorgverleners vertrouwen in kunnen hebben, kortom: het zijn voor een
   belangrijk deel aspecten waarin specifieke voorzieningen wel degelijk van elkaar
   kunnen verschillen.
       Ook de input van gezondheidszorg wordt in KUA’s op een specifieke wijze
   gedefinieerd. Uitgangspunt is dat middelen die aan de ene vorm van zorg onttrokken
   worden zonder meer naar een andere, meer doelmatige vorm zijn over te hevelen
   (Dru97). Veronachtzaamd wordt dat de kosten op zichzelf ook opbrengsten impliceren,
   in de vorm van arbeidssatisfactie en inkomen van zorgverleners. De afbakening van
   kosten die wel en die niet in de analyse betrokken worden – zoals
   productiviteitsverliezen, kosten van gezondheidszorg in door medische behandeling
   gewonnen levensjaren – is aan discussie onderhevig (Bro01, Hur00, Koo98, Luc96). Er
   wordt veelal aan voorbijgegaan dat de reële kosten afhankelijk kunnen zijn van de
18 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 18 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 19 ======================================================================

<pre>schaal waarop een voorziening wordt toegepast, van de ervaring die ermee is opgedaan
en, meer in het algemeen, van allerlei tijd- en plaatsgebonden factoren (Ash00, Ger93).
Voor zowel input als output van voorzieningen geldt dat ze in de regel door middel van
discontering naar één bepaald moment worden toegerekend, zonder rekening te houden
met de ongewisse, maar niettemin tot op zekere hoogte – onder meer door politieke
beslissingen – beïnvloedbare dynamiek van maatschappelijke en wetenschappelijke
ontwikkelingen.
     De K/U-verhouding, zo stelden we vast, vloeit voort uit een model en is dus een
vereenvoudiging van de werkelijkheid. Dat is, zoals bekend, tegelijk de kracht en de
zwakte van een model. Een model biedt overzicht en inzicht dat anders door de
complexiteit van de werkelijkheid moeilijk te verwerven zou zijn. Het biedt de
mogelijkheid om de overwegingen die bij een bepaald besluit relevant zijn, in kaart te
brengen. Het kan helpen om de discussie met diverse partijen die bij dat besluit
betrokken zijn, ordelijk te voeren, punten van consensus en meningsverschil te
identificeren en zo stapsgewijs te komen tot een overeenstemming die anders moeilijk te
bereiken zou zijn, gegeven de complexiteit van het probleem en de vele tegenstrijdige
opinies en belangen (Vle90). Maar het gevaar bestaat dat de ontwerpers en de gebruikers
van het model, al of niet bewust, vergeten dat zij met een model te maken hebben en
overwegingen die niet of onvoldoende in het model tot uitdrukking komen, buiten de
orde verklaren of niet goed op waarde weten te schatten. Bovendien is het van belang
om in te zien dat bij de modellering tal van normatief geladen keuzen in het spel komen
(Ber98).
     Hurley, eerder genoemd, wijst op het feit dat technische economische begrippen als
‘efficiëntie’ en een ‘optimale’ verdeling van middelen in de publieke arena
onvermijdelijk een normatieve betekenis krijgen. De zogenaamde welvaartseconomie,
de economische traditie waarin veel economisch georiënteerde KU-onderzoekers hun
werk plaatsen, is onder meer daardoor, zo stelt hij, hoezeer veel economen er ook een
‘objectieve wetenschap’ in willen zien, onvermijdelijk een vorm van sociale ethiek en
dient als zodanig behandeld te worden (Hur00). Deze vaststelling is van belang voor de
interpretatie van op KUA’s gebaseerde uitspraken over de doelmatigheid van
gezondheidszorgvoorzieningen. Zij impliceert dat een kostenutiliteitsverhouding niet op
te vatten is als de weergave van een objectieve stand van zaken in de werkelijkheid,
maar als een normatief geladen stellingname in het debat over de verdeling van schaarse
middelen in de gezondheidszorg.
Doelmatigheid                                                                           19
</pre>

====================================================================== Einde pagina 19 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 20 ======================================================================

<pre>20 Kostenutiliteitsanalyse</pre>

====================================================================== Einde pagina 20 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 21 ======================================================================

<pre>Hoofdstuk 3
          Utiliteit
          Het woord ‘utiliteit’ in de kostenutiliteitsverhouding kán, maar hoeft niet te verwijzen
          naar een van de betekenissen die in de loop der tijd door filosofen en economen aan die
          term zijn toegekend (Sen91). De term ‘kostenutiliteitsanalyse’ staat in het gangbare
          gezondheidseconomisch spraakgebruik voor die doelmatigheidsanalyse die voor het
          kwantificeren van de opbrengst van een gezondheidszorgvoorziening een maat hanteert
          die, ten eerste, toepasbaar is op de gehele gezondheidszorg en, ten tweede, de waarde
          representeert die aan het totaal van alle gezondheidseffecten van die voorziening wordt
          toegekend (Dru97). In dit hoofdstuk passeren achtereenvolgens de verschillende
          methodische stappen die bij het meten van de waarde van gezondheidswinst in KUA’s in
          het geding zijn, de revue.
3.1       Het begrip ‘gezondheidswinst’
          Hoe is de opbrengst van een medische behandeling te kwantificeren? De meest
          gangbare benadering bij het schatten van de gezondheidswinst in
          kostenutiliteitsanalyses gaat uit van de gedachte dat de opbrengst van een
          gezondheidszorgvoorzienig te ontleden is in twee dimensies: levensduur en
          gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit. Een medische behandeling kan het leven
          verlengen, de kwaliteit van het leven bevorderen, of allebei. In deze gedachtegang is het
          mogelijk te spreken over de ‘kwaliteitsgecorrigeerde levensduur’ van een persoon, die
          te berekenen is door voor elke levensperiode die in een bepaalde gezondheidstoestand
          wordt doorgebracht, de duur te vermenigvuldigen met de bij die gezondheidstoestand
          Utiliteit                                                                                 21
</pre>

====================================================================== Einde pagina 21 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 22 ======================================================================

<pre>   behorende kwaliteitsfactor, variërend van 0 (dood) tot 1 (volmaakt gezond), en
   vervolgens deze rekenkundige producten te sommeren.* De opbrengst van een
   behandeling, in vergelijking met geen behandeling, bij één persoon is dan te
   kwantificeren als het verschil tussen de kwaliteitsgecorrigeerde levensduur mét en
   zonder behandeling.
        Dit is de gedachtegang die ten grondslag ligt aan de QALY als eenheid van
   gezondheidswinst. Een QALY, één kwaliteitsgecorrigeerd levensjaar, staat voor één
   levensjaar doorgebracht in een toestand van volmaakte gezondheid, of voor twee jaren
   doorgebracht in een gezondheidstoestand die ‘half zo wenselijk’ is, enzovoort. Een
   behandeling die het leven met tien jaar verlengt, terwijl de gezondheidstoestand ‘half
   zoveel waard is’ als een toestand van volmaakte gezondheid, en een behandeling die het
   leven niet verlengt, maar voor de duur van 10 jaar de gezondheidsgerelateerde kwaliteit
   van het leven van 0,5 tot 1 doet toenemen, leveren beide 5 QALY’s op.
        Hoe aantrekkelijk ook in zijn eenvoud, het QALY-concept heeft van meet af aan
   kritische vragen opgeroepen, bij kostenutiliteitsonderzoekers en bij minder ingewijden.
   Is het reëel om ervan uit te gaan dat aan een bepaalde gezondheidstoestand één
   kwaliteitswaarde kan worden toegekend, onafhankelijk van de duur van die toestand,
   van de toestanden die eraan vooraf gaan en die er mogelijk op volgen en van de
   eventuele alternatieve toestanden, die bij (een andere) behandeling bereikt kunnen
   worden? Is het reëel om elk gezond levensjaar even zwaar te wegen, onafhankelijk van
   de vraag of het het laatste levensjaar is of het eerste in een lange reeks? Zijn QALY’s
   van verschillende personen zodanig vergelijkbaar, dat ze bij elkaar kunnen worden
   opgeteld als het erom gaat de opbrengst van een medische voorziening te bepalen bij een
   groep personen? En als deze veronderstellingen niet, niet in alle omstandigheden, of niet
   volledig opgaan, wat zijn daarvan dan de consequenties voor de interpretatie van
   gezondheidswinst gemeten in QALY’s?
        Met deze vragen is in de gezondheidseconomische en daarmee samenhangende
   besliskundige en ethische literatuur, vanaf de introductie van de term QALY in de jaren
   zeventig (Ber73, p 196, Wei77, Zec76) tot op de dag van vandaag, onafgebroken
   geworsteld. Onder de gezondheidseconomische auteurs die zich ermee ingelaten
   hebben, zijn globaal twee stromingen te onderscheiden, gekenmerkt door twee
   verschillende benaderingen van het QALY-concept: de welvaartseconomische
   (welfarist) en de extra-welvaartseconomische of besluitvormersbenadering (extra-
   welfarist of decision maker’s approach) (Ble97a, Bro00a, Bus00, Cul98, Hur98, Joh96,
   Wei97b). De welvaartseconomische benadering streeft naar een zo goed mogelijke
   inbedding van het QALY-concept in de economische welvaartstheorie en probeert op die
*  Het feit dat althans sommige mensen sommige gezondheidstoestanden ervaren als erger dan de dood heeft in de QALY-
   methodologie tot nu toe weinig aandacht gekregen (Hou01, Mac01).
22 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 22 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 23 ======================================================================

<pre>  manier duidelijkheid te scheppen over de interpretatie van de QALY onder verschillende
  omstandigheden. In deze visie dienen QALY’s een valide afspiegeling te zijn van de
  waardeoordelen van de individuele personen waar het in de gezondheidszorg
  uiteindelijk om gaat. De besluitvormersbenadering daarentegen gaat ervan uit dat
  degenen die moeten beslissen over de verdeling van een beperkt gezondheidszorgbudget
  zelf moeten bepalen welke ‘doelstellingsfunctie’ zij met deze verdeling trachten te
  maximaliseren. In de regel wordt aangenomen dat de doelstellingsfunctie van de
  besluitvormers een operationalisatie van het criterium ‘gezondheid’ zal zijn en dat ‘de
  som van de geproduceerde QALY’s’ daar de op dit moment best denkbare invulling van
  is.
       Beide benaderingen hebben hun problemen. De welvaartseconomische benadering
  stelt zichzelf tot taak om aan te tonen dat de QALY, onder bepaalde voorwaarden, op te
  vatten is als een maat voor gezondheidsgerelateerd ‘nut’ of ‘utiliteit’. De gedachte is dat
  mensen erop uit zijn hun individuele ‘utiliteit’ te maximaliseren, dat de
  maatschappelijke utiliteitsfunctie een aggregaat dient te zijn van de individuele
  utiliteiten en dat het doel van de verdeling van schaarse middelen zou moeten zijn die
  maatschappelijke utiliteitsfunctie te maximaliseren (Gar96). Het begrip ‘utiliteit’,
  waaraan in de filosofische en economische literatuur uiteenlopende betekenissen
  worden toegekend (Sen91), wordt in de welvaartseconomisch georiënteerde
  gezondheidseconomische literatuur in het algemeen gebruikt in de zin van de expected
  utility theory, waarvoor de fundamenten in 1944 gelegd werden door Von Neumann en
  Morgenstern (Neu44). De aan deze theorie ontleende standard gamble-methode* gold
  lange tijd onder gezondheidseconomen als de theoretisch meest zuivere manier om
  individuele gezondheidsgerelateerde utiliteit te meten. De laatste jaren wordt echter het
  belang van de expected utility theory als theoretische basis van de QALY door sommige
  gezondheidseconomische onderzoekers bestreden. Zij erkennen de waarde ervan als
  normatieve theorie, maar betogen dat de uit het werk van onder meer Kahneman en
  Tversky bekende descriptieve tekorten (Kah79), de expected utility theory
  diskwalificeren als theoretisch fundament voor de descriptieve activiteit die het afleiden
  van voorkeuren voor gezondheidstoestanden uit het keuzegedrag van mensen huns
  inziens is. Een nonexpected utility theory als de rank-dependent utility theory is volgens
  hen meer in overeenstemming met de voorkeuren die mensen ten aanzien van
  gezondheidstoestanden tentoonspreiden en biedt een beter uitgangspunt voor de
  ontwikkeling van instrumenten om die voorkeuren te meten (Ble97b, Ble02).
* Zie de eerste voetnoot bij paragraaf 3.3.3.
  Utiliteit                                                                                   23
</pre>

====================================================================== Einde pagina 23 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 24 ======================================================================

<pre>          In 1980 formuleerden Pliskin en collega’s drie voorwaarden waaraan voldaan moet
    zijn om de QALY als eenheid van utiliteit te kunnen interpreteren (Pli80, Wei80): *
    • de waardering van de kwaliteit en die van de duur van het leven moeten wederzijds
          onafhankelijk zijn (utility independence)
    • de proportie van de resterende levensduur die men bereid is op te geven ten behoeve
          van een bepaalde verhoging van de kwaliteit moet onafhankelijk zijn van de lengte
          van die resterende levensduur (constant proportional trade-off)
    • er moet sprake zijn van een risiconeutraliteit ten aanzien van levensduur (risk
          neutrality on life years)**: verondersteld wordt dat bijvoorbeeld de keuze tussen,
          enerzijds, de zekerheid van vijf levensjaren met een utiliteit van 0,5 en, anderzijds,
          deelname aan een loterij met 50% kans op onmiddellijk overlijden en 50% kans op
          vijf geheel gezonde levensjaren, iemand om het even is (Boe98).***
    Nadien wordt vastgesteld dat bovendien, in het in de praktijk veel voorkomende geval
    van een gezondheidstoestand die varieert in de tijd, de waarde die aan de
    gezondheidstoestand in een bepaalde periode wordt toegekend, onafhankelijk moet zijn
    van de gezondheidstoestanden in alle andere perioden (additive utility independence,
    ook wel additive separability genoemd) (Ble95, Joh96, Dol00). Dolan onderscheidt
    daarnaast nog de voorwaarden dat waarderingen van gezondheidstoestanden stabiel
    dienen te zijn gedurende iemands hele leven (stability of lifetime preferences) en
    onafhankelijk van het moment, dichtbij of verder weg in de toekomst, waarop ze zich
    voordoen (zero rate of time preference) (Dol00).
          Dit zijn geen geringe voorwaarden. Uiteenlopende auteurs beargumenteren dat er in
    de praktijk in het algemeen niet aan voldaan zal worden (Ble95, Boe98, Bro93, Car89,
    Dru97, Gaf95, Gar97, Goo96, Gui99, Hey90, Loo89, Nor94, Tor89). Uit empirisch
    onderzoek komen ook tal van aanwijzingen voort die daarop wijzen. De waardering van
*   Eveneens in 1980 onderscheidde Alan Williams op het World Congress on Health Economics een zevental, tot op zekere
    hoogte vergelijkbare, aannamen: "very stringent conditions, which make empirical work to elicit such valuations rather
    difficult. They are needed in order to avoid the logistically impossible alternative, which is to present subjects with all
    possible future time profiles of health states, and then to get them to value each profile as a whole relatively to each other
    profile as a whole." Williams' 'logistiek onmogelijke alternatief' wordt later, ietwat gemodificeerd, gepropageerd door
    Mehrez en Gafni, in de vorm van het verderop in deze paragraaf beschreven Healthy Year Equivalent.
**  Bleichrodt en collega's toonden later aan dat de derde voorwaarde, die van de risk neutrality, de andere twee voorwaarden
    impliceert onder de - alleszins aannemelijke - voorwaarde dat voor een duur van nul levensjaren alle
    gezondheidstoestanden equivalent zijn. Zij benadrukten dat deze conclusie niet als verdediging van het QALY-concept
    moet worden opgevat. En inderdaad: of utility independence en constant proportional trade-off nu als zelfstandige
    voorwaarden worden gezien, of als inbegrepen in de aanname van risk neutrality, voor de plausibiliteit van de drie
    condities tezamen lijkt dat weinig uit te maken.
*** In theorie is het mogelijk om de berekening van QALY's aan te passen aan niet-neutrale risico-attitudes, maar dat vergt
    een – lastige – schatting van de relevante risico-attitudeparameter (Kra98b, Miy85). In de praktijk wordt die weg
    nauwelijks bewandeld (Joh96).
24  Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 24 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 25 ======================================================================

<pre>een gezondheidstoestand blijkt afhankelijk van de tijdsduur die iemand in die toestand
doorbrengt (Kir00, Sac78), van iemands vooruitzicht op verbetering of juist
verslechtering van zijn of haar toestand (Kra98a, Ric96), van de prognose op de lange
termijn en de doodsoorzaak (Hal92). Dolan geeft een overzicht van een groot aantal
onderzoeken die één of meer van de zes genoemde voorwaarden op hun houdbaarheid
hebben onderzocht en stelt vast dat voor geen ervan duidelijke empirische
ondersteuning te vinden is (Dol00). Vooral de aanname van de additive separability lijkt
door de beschikbare informatie op overtuigende wijze te worden weersproken, in
overeenstemming met het betoog van Broome, die temidden van diverse “heroic
assumptions” precies deze voorwaarde kwalificeert als “the most dubious condition”
(Bro93). De voorlopige slotsom van de welvaartseconomische discussie over de QALY
lijkt een adequate samenvatting te vinden in het boek van Drummond en collega’s, waar
zij hun vraag “Is a QALY a utility” beantwoorden met een kernachtig “In general, it is
not” (Dru97).
     Om dit fundamentele probleem het hoofd te bieden, introduceerden Mehrez en
Gafni in 1989 het Healthy Year Equivalent (HYE) (Meh89). Anders dan bij de QALY,
die gebaseerd is op een waardering van gezondheidstoestanden zonder gespecificeerde
duur, wordt bij de meting van gezondheidsgerelateerde utiliteit in HYE’s aan
respondenten gevraagd de mate van wenselijkheid te bepalen van een totaal lifetime
health profile, dat wil zeggen: van een specifieke volgorde van gezondheidstoestanden,
elk met een bepaalde duur, tot aan het overlijden. Ook de bepaling van de utiliteit in
termen van HYE’s kan niet zonder de aanname van risiconeutraliteit ten aanzien van
(gezonde) levensduur (Dol00, Rie98). Voor het overige zijn echter de onderliggende
aannames van de HYE veel minder restrictief dan die van de QALY. De theoretische
superioriteit van het waarderen van lifetime health profiles in plaats van geïsoleerde
gezondheidstoestanden wordt in de literatuur dan ook vrij algemeen erkend (Ble95,
Bon92, Bra99, Bus00, Dol00, Dru97, Gol96a, Rie98). Even algemeen echter is de
vaststelling dat de praktische uitvoerbaarheid van de HYE-benadering twijfelachtig is.
Het waarderen van één opeenvolging van diverse gezondheidstoestanden is al lastig, het
waarderen van een uitkomstscenario dat een groot aantal verschillende lifetime health
profiles omvat, is een immense opgaaf. Het noopt tot uitgebreide interviews en stelt
hoge cognitieve eisen aan de respondenten, met alle problemen van dien op het vlak van
de kosten, het aantrekken van beoogde respondenten en de betrouwbaarheid en validiteit
van de verkregen uitkomsten (Bon92, Dru97, Joh96, Ric96). De HYE-benadering is in
empirisch onderzoek dan ook weinig toegepast (Lle02).
     Sommige welvaartseconomisch georiënteerde gezondheidseconomen suggereren
dat de aannamen die aan de opvatting van de QALY als eenheid van utiliteit ten
grondslag liggen in de praktijk misschien niet helemaal opgaan, maar wel bij benadering
en voldoende om het gebruik van QALY’s in KUA’s te rechtvaardigen (Gar96). De
Utiliteit                                                                                25
</pre>

====================================================================== Einde pagina 25 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 26 ======================================================================

<pre>   (gedeeltelijke) empirische toetsing van deze claim die in principe mogelijk is door een
   vergelijking van de QALY en de HYE-benadering is echter tot op heden achterwege
   gebleven. Studies naar de vraag in welke mate de resultaten van de beter uitvoerbare
   kwantificering van gezondheidswinst in QALY’s in de praktijk afwijken van die van de
   theoretisch gezien superieure kwantificering in HYE’s, zijn nauwelijks voorhanden
   (Bra99).
        Stuit aldus de interpretatie van de QALY als eenheid van individuele utiliteit op
   ernstige problemen, ook de aggregatie van individuele gezondheidgerelateerde
   utiliteiten tot een waardebepaling op maatschappelijk niveau, die het sluitstuk vormt van
   de welvaartseconomische benadering van de QALY, is niet onproblematisch. Of en
   onder welke condities het aggregeren van individuele utiliteiten in een sociale
   utiliteitsfunctie mogelijk is, is de inzet van een intensief debat in de welvaartseconomie,
   dat ook zijn weerslag heeft in de gezondheidseconomie (Fro89c, Gar96, Sas01, Tor86,
   Wag91). Sommige auteurs stellen dat aggregatie van QALY’s onder niet al te
   beperkende voorwaarden mogelijk is (Ble97a), anderen menen dat de noodzakelijke
   interpersoonlijke vergelijkbaarheid van QALY’s onvoldoende is te waarborgen (Bro00a,
   Ube00c). Dat een niet te verwaarlozen aantal mensen de toestand ‘dood’ hoger
   waardeert dan sommige gezondheidstoestanden is een gegeven dat de aggregatie van
   waarderingen van gezondheidstoestanden verder compliceert (Bon01a, Mac01). Het
   debat duurt voort.
        Gezien de hardnekkige theoretische en empirische problemen waarmee de
   welvaartseconomische benadering van de QALY worstelt, is het niet verbazingwekkend
   dat de extra-welvaartseconomische of besluitvormersbenadering, die geen fundering in
   individuele utiliteiten nastreeft en, althans in de ogen van sommige auteurs, een meer
   pragmatische, common sense aanpak toestaat (Bro00a), de laatste jaren een groeiende
   populariteit geniet (Bus00). De extra-welvaartseconomische zienswijze veronderstelt
   dat besluitvormers bij de verdeling van middelen in de gezondheidszorg streven naar
   ‘maximalisatie van gezondheid’ en dat ‘maximalisatie van de som van de
   geproduceerde QALY’s’ een voor hen aanvaardbare invulling van die doelstelling is
   (Bus00, Dru97, Wag91). Tegelijkertijd zien de aanhangers van deze benadering onder
   ogen dat ‘maximalisatie van QALY’s’ heel goed slechts één van de doelstellingen van
   de besluitvormers kan zijn en dat die besluitvormers vaak ook andere overwegingen in
   hun besluitvorming betrekken, zoals verdelende rechtvaardigheid, mate van
   afhankelijkheid, recht op privacy (Bus00, Rus96, Wei97b). Zij benadrukken – en
   claimen daarmee “the prevailing view of cost-effectiveness analysis” tot uitdrukking te
   brengen – dat de KUA beschouwd moet worden als “an aid to decision making, not a
   complete prescription for social choice” (Rus96, Wei97b).
        Is de extra-welvaartseconomische opvatting van de QALY een alternatief voor de
   welvaartseconomische? Waarom zou de QALY als maat voor gezondheid slagen waar
26 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 26 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 27 ======================================================================

<pre>de QALY als maat voor utiliteit faalt? Men hoeft zich slechts af te vragen wat men zich
voor moet stellen bij de vermenigvuldiging van levensduur met gezondheid, om in te
zien dat een kritische bevraging van de QALY als eenheid voor het meten van de
‘hoeveelheid gezondheid’ onvermijdelijk terugvoert naar alle complexiteit die het
begrip van de QALY als utiliteit omgeeft. Het kan dan ook nauwelijks verbazing
wekken dat het in de praktijk van het KU-onderzoek niet blijkt uit te maken of men
welvaartseconomische of extra-welvaartseconomische QALY’s kwantificeert. “[...]
there is nothing observable about the methods themselves to indicate whether the
analysis is intended to be welfarist of extra-welfarist”, constateert Hurley. “Nothing
observable distinguishes which approach is being invoked” (Hur00). In de praktijk
blijken alle onderzoekers te werk te gaan alsof hun interpretatie van de QALY een
welvaartseconomische is. Zij trachten de voorkeuren die individuele patiënten en
mensen uit de algemene bevolking hechten aan gezondheidstoestanden, zo goed
mogelijk te meten en gebruiken de gevonden waarden als factoren voor de weging van
de levensduur. Een groot deel van het methodologisch onderzoek is erop gericht
technieken te ontwikkelen om die individuele voorkeuren adequaat te kwantificeren.
Impliciet lijkt de meerderheid van KU-onderzoekers de welvaartseconomische
interpretatie van de QALY te ondersteunen (Ble96). Diezelfde meerderheid legt echter
tegelijkertijd, conform “the prevailing view of cost-effectiveness analysis”, de
verantwoordelijkheid voor de weging van de aldus geïnterpreteerde QALY’s in het
besluitvormingsproces bij de besluitvormers.
       En wat moeten die daarvan vinden? Hurley merkt op dat, ironisch genoeg, de
pogingen van welvaartseconomisch en extra-welvaartseconomisch georiënteerde KU-
onderzoekers om helderheid te scheppen over aannamen en betekenis van QALY’s, de
verwarring bij de gemiddelde potentiële gebruiker van KUA-uitkomsten alleen maar
hebben doen groeien. Hij concludeert, met een parafrase op een bekend
gezondheidseconomisch adagium (Wei88, Wil92): “It turns out that a QALY is not just a
QALY”. Soms blijkt de QALY een maat voor ‘utiliteit’, dan weer een maat voor
‘gezondheid’ te zijn: “the interpretation is in the eyes of the beholder, depending on
what assumptions one is willing to make” (Hur00).
       De KU-onderzoekers lijken zich intussen te laten leiden door de door Williams
welsprekend verwoorde overtuiging dat voor de QALY nu eenmaal geen beter
alternatief voorhanden is:
“[...] there is no perfect system on offer, and we can’t wait. As with a well-conducted clinical trial, the new
has to be compared systematically, according to preselected criteria, with what already exists. This is what
needs to happen in the field of priority setting. If the same criteria as are used to criticise the QALY
approach, were used in an even handed way (cursivering Williams, NdN) to criticise current practice, or any
feasible alternative to it, how would these alternatives make out?” (Wil96, p 1801)
Utiliteit                                                                                                       27
</pre>

====================================================================== Einde pagina 27 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 28 ======================================================================

<pre>    Interessant genoeg demonstreert dit citaat niet alleen hoe althans deze prominente
    gezondheidseconoom denkt over de huidige praktijk van het stellen van prioriteiten in
    de gezondheidszorg, maar ook hoe hij, zijn extra-welvaartseconomische betogen ten
    spijt (Sug78, Wil93), de QALY approach opvat: wel degelijk als een alternatief voor de
    huidige praktijk van priority setting, en niet als een bescheiden ondersteuning daarvan.
         Het woord is aan de decision makers. Zij zullen primair moeten varen op hun eigen
    inzicht en intuïtie. Empirisch onderzoek dat licht zou kunnen werpen op het belang van
    schendingen van aannamen van QALY’s in verschillende omstandigheden, is niet of
    nauwelijks voorhanden (Bra99). Eén van de vragen die zij voor zichzelf moeten
    beantwoorden is of het wel verstandig is om het verschil tussen leven en dood én
    verschillen in waarde van gezondheidstoestanden in één uitkomstmaat te willen vangen.
    Anand en Hanson schrijven, in een kritische analyse van de DALY, die grotendeels ook
    op de QALY van toepassing is:
    “While having an indicator that combines states of imperfect health with death is clearly convenient, there is
    an obvious information loss in reducing death to simply another health state. Some will argue that the events
    are incommensurable, and that a lexical priority attaches to life over death. At any rate, this suggests that
    information about mortality and morbidity should be presented separately – even if trade-offs were
    conceded between the two events.” (Ana97)
3.2 Beschrijving van gezondheidstoestanden
    Om de opbrengst van een medische behandeling in QALY’s te kunnen meten, moet de
    gezondheidgerelateerde kwaliteit van leven gekwantificeerd worden. Dat gebeurt in het
    algemeen in twee fasen. Ten eerste wordt patiëntgebonden onderzoek uitgevoerd, dat
    uitmondt in een beschrijving van de gezondheidstoestanden van de personen die de
    behandeling in kwestie hebben ondergaan. Ten tweede worden de beschrijvingen van de
    gezondheidstoestanden die bij de behandeling in het geding zijn, gewaardeerd op een
    intervalschaal* van 0 tot 1. Het is in principe mogelijk om de kwaliteitscorrectie-factor
    die nodig is voor het berekenen van QALY’s, in het patiëntgebonden onderzoek direct te
    bepalen, dus zonder de tussenstap van de beschrijving van gezondheidstoestanden. Aan
    de in het onderzoek betrokken patiënten wordt in dat geval gevraagd een waardeoordeel
    uit te spreken over hun eigen gezondheidstoestand(en). Men spreekt van een directe
    utiliteitsbepaling (direct utility assessment). Deze benadering wordt echter in de praktijk
    bijzonder weinig toegepast, omdat de meeste onderzoekers ervan uitgaan dat in KUA’s
*   Een intervalschaal is een schaal die zodanig geconstrueerd is dat aan de intervallen tussen de waarden op die schaal een
    kwantitatieve betekenis kan worden gehecht (bijv. ''het verschil tussen A en B is twee keer zo groot als het verschil tussen
    A en C"). Omdat geen absoluut nulpunt is gedefinieerd, hebben de onderlinge verhoudingen van de meetwaarden zelf
    echter geen betekenis ("A is twee keer zo groot als B" is een betekenisloze uitspraak).
28  Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 28 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 29 ======================================================================

<pre>niet de patiënt zelf, maar (een steekproef uit) de algemene bevolking de meest geëigende
bron van waarderingen van gezondheidstoestanden vormt (zie 2.4.2), en ook omdat
clinici een directe utiliteitsbepaling vaak als een ontoelaatbare belasting van patiënten
ervaren (Bra99).
     De wijze waarop de effecten van medische behandelingen op de
gezondheidstoestand van patiënten onderzocht moeten worden, is het onderwerp van
een intensieve discussie in de medisch-wetenschappelijke literatuur, waarvoor de eerste
aanzetten werden gegeven aan het eind van de jaren veertig van de vorige eeuw (Fei87,
Kar48, Kar49, Nee91). Sindsdien zijn, vooral gedurende de afgelopen twintig jaar, vele
honderden instrumenten ontwikkeld voor de meting van de ‘gezondheidstoestand’, de
‘gezondheidgerelateerde kwaliteit van leven’ of aspecten daarvan (Spi90, Spi96). Die
meetinstrumenten hebben meestal de vorm van een lijst van vragen over aspecten van
‘gezondheid’ of ‘gezondheidgerelateerde kwaliteit van leven’. De vragenlijst kan door
een patiënt zelf of door een interviewer worden ingevuld.
     Globaal zijn vier types van meetinstrumenten te onderscheiden. Allereerst zijn er de
domeinspecifieke instrumenten (Ess00). Dit zijn instrumenten die één domein van de
gezondheidstoestand bestrijken. Ze kunnen bij verschillende ziekten worden toegepast.
Voorbeelden zijn de index of independence in Activities of Daily Living (ADL-index;
Kat63) en de McGill Pain Questionnaire (Mel75).
     Dan zijn er de ziektespecifieke instrumenten. In een overzicht van 154
gezondheidseconomische evaluatie-onderzoeken was dit type meetinstrument het meest
gebruikte (Bra99). Deze instrumenten zijn in het algemeen ontwikkeld voor medisch
onderzoek ter evaluatie van behandelingen voor één bepaalde ziekte. Ze richten zich op
die dimensies van het begrip gezondheid die door die specifieke ziekte worden
aangedaan. Voorbeelden zijn de Health Assessment Questionnaire, ontwikkeld voor
onderzoek bij mensen met reumatische aandoeningen (Fri80), en de EORTC QLQ-C30,
de core questionnaire van de European Organization for Research and Treatment of
Cancer, die voor specifieke vormen van kanker met aparte modulen kan worden
aangevuld (Aar00).
     De derde categorie omvat de instrumenten die beogen het begrip gezondheid in het
algemeen te operationaliseren: de algemene gezondheidstoestand-instrumenten. Ook
deze op psychometrische leest geschoeide instrumenten worden in economisch
evaluatie-onderzoek veelvuldig toegepast (Bra99). Ze bestaan uit een groot aantal
vragen (‘items’), die ieder een bepaald aspect van het complexe begrip gezondheid
vertegenwoordigen. De scores op de afzonderlijke items kunnen bij elkaar worden
opgeteld tot scores voor de belangrijkste ‘dimensies’ van gezondheid (bijvoorbeeld de
fysieke, de psychische en de sociale dimensie). Die laatste kunnen op hun beurt, althans
bij sommige instrumenten, weer opgeteld worden tot een totaalscore voor de gezondheid
als geheel. De item- en dimensiescores kunnen bij de optelling verschillend gewogen
Utiliteit                                                                                 29
</pre>

====================================================================== Einde pagina 29 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 30 ======================================================================

<pre>   worden. Voor het bepalen van de weegfactoren worden verschillende methoden
   toegepast, bijvoorbeeld: empirisch onderzoek naar de statistische correlatie tussen de
   scores op bij elkaar behorende items bij de SF-36 (War96); waardering van elk item op
   een 15-puntsschaal van minimaal tot maximaal ‘disfunctioneel’ door een panel van
   beoordelaars bij de Sickness Impact Profile (Ber76); panelbeoordeling van de ‘ernst’
   van de items bij de Nottingham Health Profile (Hun80). Hoewel bij de presentatie van
   de meetresultaten dus onvermijdelijk een vorm van weging van afzonderlijke itemscores
   in het geding is, worden de algemene gezondheidstoestand-instrumenten in het
   algemeen opgevat als beschrijvende instrumenten (Ess95).
        In dat opzicht onderscheiden ze zich van de vierde en laatste categorie instrumenten,
   die van de gezondheidstoestand-classificatiesystemen (preference classification systems
   (Gol96a), multi-attribute health status classification systems (Dru97), multi-attribute
   utility scales (Bra99)). Deze instrumenten belichamen zowel de beschrijvende als de
   waarderende fase van het onderzoek dat nodig is voor een schatting van de
   kwaliteitscorrectiefactor van de QALY. Het waarderende element komt aan de orde in de
   volgende paragraaf. Hier volstaat de vaststelling dat de meeste gezondheidstoestand-
   classificatiesystemen gebaseerd zijn op een classificatie van gezondheid in een, in
   vergelijking met de algemene gezondheidstoestand-instrumenten, relatief klein aantal
   discrete toestanden. Voorbeelden zijn de Health Utilities Index, die in zijn derde en
   meest uitgebreide versie 972 000 verschillende toestanden onderscheidt (Fee96) en de
   EuroQuol (Eur90), die in de EQ-5D versie 243 toestanden omvat (Kin96). Ter
   vergelijking: de SF-36, één van de meest toegepaste algemene gezondheidstoestand-
   instrumenten, beschrijft meer dan 10 miljoen mogelijke gezondheidstoestanden
   (Dol00). Hoewel gezondheidstoestand-classificatiesystemen al zo’n vijfentwintig jaar
   beschikbaar zijn, worden ze, getuige onder meer een overzicht van tot en met 1997
   gepubliceerde KUA’s, in economisch evaluatie-onderzoek relatief weinig toegepast
   (Bra99, Neu97, Neu00a).
        In de literatuur bestaat in grote lijnen overeenstemming over de voor- en nadelen
   van deze verschillende types meetinstrumenten als het gaat om toepassing in KUA’s. De
   ziekte- en domeinspecifieke vragenlijsten zijn gevoelige instrumenten voor het meten
   van de verschijnselen waarop ze zijn toegesneden (Ess00, Gol96a, Guy96, Pat89). Een
   evident nadeel bij gebruik in economisch evaluatie-onderzoek is dat ze geen
   vergelijking toestaan van de effecten van behandelingen voor ziekten die verschillende
   dimensies van de gezondheid beïnvloeden. De algemene gezondheidstoestand-
   instrumenten daarentegen maken een beschrijving van gezondheidseffecten mogelijk in
   termen die toepasbaar zijn op veel verschillende ziekten, zij het ten koste van een
   geringere gevoeligheid voor sommige subtiele of ziektespecifieke effecten en
   veranderingen (Ber89, Edg98, Guy96, Pat89, Ver01). Voor zowel de ziekte- en
   domeinspecifieke als de algemene gezondheidstoestand-instrumenten geldt dat nog
30 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 30 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 31 ======================================================================

<pre>onduidelijk is hoe de waardering van de resulterende gezondheidstoestand-
beschrijvingen, die noodzakelijk is om tot de berekening van QALY’s te kunnen komen,
tot een goed einde kan worden gebracht (Bra99, Dru97). De gezondheidstoestand-
classificatiesystemen zijn precies ontwikkeld om voor dat laatste probleem een
oplossing te bieden, maar schieten, meer nog dan de algemene gezondheidstoestand-
instrumenten, tekort waar het gaat om het detecteren van subtiele en ziektespecifieke
verschijnselen en veranderingen daarin (Bra99, Bus00, Don88, Gol96a, Guy96, Hol95,
McK98, Neu00a, Tor99, Ver01).
     Het ideale type meetinstrument dat breed zou kunnen worden ingezet om over alle
ziektecategorieën heen de vergelijkbaarheid van de gemeten gezondheidswinst te
kunnen garanderen, is nog niet voorhanden: daarover zijn alle auteurs het eens. Er
worden verschillende oplossingen aangedragen. De gezondheidstoestand-
classificatiesystemen vormen daarvan een vast onderdeel, maar ook voor de
ziektespecifieke en de algemene gezondheidstoestand-instrumenten lijkt nog een rol te
zijn weggelegd. Het is vooral de wijze waarop de uitkomsten van deze verschillende
instrumenten in één maat moeten worden samengevat, waarover in de literatuur
onduidelijkheid blijft bestaan.
     De auteurs van de Canadese richtlijnen voor farmaco-economisch onderzoek uit
1997 (CCO97) – door het College voor zorgverzekeringen tot uitgangspunt gekozen bij
de ontwikkeling van de Nederlandse richtlijnen (CVZ99) – stellen dat het
onwaarschijnlijk is dat ooit één instrument de status van ‘gouden standaard’ voor de
meting van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zal bereiken. Zij bevelen
farmaco-economische onderzoekers aan om zo mogelijk uit elk van de categorieën
instrumenten – de ziekte- en domeinspecifieke, de algemene gezondheidstoestand-
instrumenten en de classificatiesystemen – één instrument te selecteren, op grond van de
diverse onderzoek-specifieke overwegingen die bij zo’n keuze in het geding kunnen
zijn. Ze laten daarbij in het midden hoe de resultaten van deze metingen kunnen worden
omgezet in wegingsfactoren voor het berekenen van QALY’s die voor verschillende
onderzoeken vergelijkbaar zijn (CCO97).
     Rotterdamse onderzoekers bevelen aan om voor het berekenen van QALY’s een
beroep te doen op een van de gezondheidstoestand-classificatiesystemen, maar om
daarnaast in economisch evaluatie-onderzoek steeds ook een specifiek en een algemeen
gezondheidstoestand-instrument op te nemen. Zij gaan, net als de Canadese richtlijnen,
niet in op de vraag of en, zo ja, hoe de met die laatste instrumenten te verkrijgen
meetresultaten verdisconteerd zouden kunnen worden in de berekening van over
verschillende onderzoeken heen vergelijkbare QALY’s (Bus00, Ess00).
     Het Amerikaanse Panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine, het
zogenaamde Washington Panel, constateert dat “the field of measurement and valuation
of outcomes is still a developing one”. Het bepleit de ontwikkeling van één algemeen
Utiliteit                                                                                31
</pre>

====================================================================== Einde pagina 31 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 32 ======================================================================

<pre>   toepasbaar gezondheidstoestand-classificatiesysteem dat beter is dan de al bestaande.
   Tegelijk stelt het panel vast dat ook een ideaal instrument de ziektespecifieke
   instrumenten waarschijnlijk niet overbodig zal maken. Het beschrijft in algemene
   termen hoe de resultaten van een kleine subcategorie van de ziektespecifieke
   instrumenten, de ziektespecifieke classificatiesystemen, geprojecteerd zouden kunnen
   worden op de dimensies van een algemeen classificatiesysteem, om berekening van
   QALY’s mogelijk te maken (Gol96a).
        De opstellers van een uitgebreid literatuuroverzicht dat drie jaar na het boek van het
   Washington Panel verschijnt, laten zien dat de methoden om de resultaten van
   ziektespecifieke en algemene gezondheidstoestand-instrumenten op een economisch
   valide wijze te waarderen, nog in de kinderschoenen staan. Ze tonen zich weinig
   optimistisch over de vraag of ze in de praktijk ooit werkbaar zullen blijken (Bra99). De
   schrijver van het hoofdstuk over de meting van de gezondheidgerelateerde kwaliteit van
   leven in een gezondheidseconomisch handboek is resoluut in zijn conclusie: noch de
   ziektespecifieke, noch de algemene gezondheidstoestand-instrumenten zijn geschikt
   voor toepassing in KUA’s. Wanneer het erom gaat de uitkomsten voor uiteenlopende
   ziekten en behandelingen met elkaar te kunnen vergelijken, dan zijn alleen de
   gezondheidstoestand-classificatiesystemen bruikbaar (Dol00).
        Het is duidelijk dat hierover het laatste woord niet is gezegd. Voorlopig zit de
   discussie over de in KUA’s te gebruiken instrumenten voor het meten van
   gezondheidstoestanden echter in een lastig parket. Enerzijds bestaat brede
   overeenstemming over het feit dat ziektespecifieke instrumenten onmisbaar zijn om
   relevante behandelingseffecten niet te missen en op waarde te kunnen schatten.
   Anderzijds wordt juist groot belang gehecht aan de algemeen toepasbare, maar voor
   specifieke effecten betrekkelijk ongevoelige gezondheidstoestand-classificatiesystemen,
   omdat het genereren van waarderingen van gezondheidstoestanden die breed
   vergelijkbaar zijn, alleen daarmee uitvoerbaar lijkt.
        De praktijk van de KUA’s lijkt zich intussen aan de groeiende overeenstemming
   over het belang van de gezondheidstoestand-classificatiesystemen nog weinig gelegen
   te laten liggen. De meeste tussen 1975 en 1995 gepubliceerde onderzoeken maken
   gebruik van ziektespecifieke instrumenten en ontlenen de waarden die aan
   gezondheidstoestanden worden toegekend aan het oordeel van de onderzoekers
   (Neu97). Ook in tot en met 1997 gepubliceerde KUA’s blijken de gezondheidstoestand-
   classificatiesystemen nog weinig te worden toegepast (Neu00a).
        Hoe belangrijk is de discussie over de keuze van meetinstrumenten voor de
   besluitvormer die overweegt verdelingsbeslissingen – mede – op KUA’s te baseren? De
   besluitvormer kan aan de literatuur weinig houvast ontlenen als het erom gaat de
   mogelijke kwantitatieve invloed op doelmatigheidsschattingen te bepalen van de keuze
   tussen een algemeen classificatiesysteem of een ziektespecifiek instrument. Eén
32 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 32 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 33 ======================================================================

<pre>onderzoek, naar de kostenutiliteit van mammografische screening op borstkanker, wijst
erop dat de keuze tussen ziektespecifieke instrumenten en een algemeen
classificatiesysteem in elk geval van groot praktisch belang kan zijn. De kosten per
gewonnen kwaliteitsgecorrigeerd levensjaar bleken in dat onderzoek, waarin gebruik
gemaakt werd van ziektespecifieke beschrijvingen van gezondheidstoestanden, ruim
twee keer zo hoog als die per niet-gecorrigeerd gewonnen levensjaar. Het feit dat in een
ander onderzoek een dergelijk verschil niet werd gevonden, schrijven de onderzoekers
toe aan het feit dat in dat onderzoek een meetinstrument werd toegepast dat ongevoelig
was voor specifieke aantastingen van de gezondheid die geassocieerd zijn met de
diagnose en behandeling van borstkanker, zoals bezorgdheid over de diagnose,
pijnlijkheid, stijfheid en zwelling die het gevolg kunnen zijn van borstamputatie, angst
voor terugkeer van de kanker en zorgen over het uiterlijk (Hal92).
     Ook bij de keuze tussen de beschikbare classificatiesystemen biedt de literatuur
weinig houvast. De schrijvers van een al eerder aangehaald literatuuroverzicht wijzen op
de duidelijke verschillen in descriptieve inhoud tussen de classificatiesystemen
onderling en stellen dat deze de keuze voor een bepaald systeem mede afhankelijk
maken van de ziekte en de leeftijd van patiënten. Vergelijkend onderzoek naar de
meetresultaten van de verschillende classificatiesystemen bij dezelfde
patiëntenpopulaties is nog bijzonder schaars en lastig te interpreteren (Bra99). Zo
vonden twee onderzoeksgroepen die de Health Utilities Index en het EuroQol-
instrument vergeleken, verschillende overeenkomsten en verschillen (Bos00, Gli99).
     De complexiteit waarvoor de besluitvormer zich gesteld ziet, wordt verder verhoogd
door het probleem van de interculturele vergelijkbaarheid van de meetresultaten. Bijna
alle vragenlijsten voor het meten van gezondheidstoestanden zijn ontwikkeld op basis
van onderzoek waarin vrijwel uitsluitend vertegenwoordigers van de relatief goed
opgeleide, blanke meerderheid van een westers land betrokken waren. Het ligt voor de
hand om te veronderstellen dat die vragenlijsten – met hun specifieke selectie van
gezondheidsaspecten en hun specifieke weging van de itemscores – bij toepassing in
uiteenlopende andere (sub)culturen, nationaal en internationaal, niet zonder meer
vergelijkbare onderzoeksresultaten zullen opleveren. Uit onderzoek blijkt dat ook
(Hut96, Hun98a, Ste00). In verschillende culturen kunnen bijvoorbeeld verschillende
gedachten gangbaar zijn over wat het betekent om zich goed, gezond of juist ziek te
voelen en deze ideeën geven mede vorm aan de ervaring van pijn, ongemakken en
beperkingen en aan het relatieve gewicht van verschillende symptomen. Belangrijk zijn
verder de verschillen in vocabulaire als het gaat om persoonlijke ervaringen en de
conventies die de communicatie over die gevoelens met andere mensen bepalen
(Hun98a). Organisatoren van grote internationale clinical trials hebben het probleem
van de interculturele (on)vergelijkbaarheid van gezondheidstoestandmetingen al jaren
geleden gesignaleerd (Spi96). In de discussie over de methodologie van KUA’s heeft het
Utiliteit                                                                                33
</pre>

====================================================================== Einde pagina 33 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 34 ======================================================================

<pre>      echter nog weinig aandacht gekregen. Het Washington Panel, bijvoorbeeld, stelt wel
      vast dat de voorkeuren voor gezondheidstoestanden uitgesproken door de ene
      bevolkingsgroep niet zonder meer geldig zijn voor anders samengestelde groepen, maar
      gaat voorbij aan het vergelijkbare probleem bij de meting van de gezondheid (Gol96a).
      Ook in het literatuuroverzicht van Dolan komt het niet ter sprake (Dol00).
3.3   Waarderen van de kwaliteit van leven
3.3.1 Aard van de waardeoordelen
      Koesteren mensen waardeoordelen over gezondheidstoestanden en, zo ja, wat is de aard
      van die oordelen? Het is een vraag die in de gezondheidseconomische literatuur slechts
      zelden wordt gesteld. Een leerzame uitzondering vormt het betoog van Dolan (Dol00).
      Dolan maakt in navolging van de psycholoog Fischoff onderscheid tussen de philosophy
      of articulated values en de philosophy of basic values (Fis91). Gezondheidseconomen
      gaan ervan uit dat de voorkeuren voor gezondheidstoestanden die zij bij hun
      respondenten meten ook de werkelijke voorkeuren van deze mensen zijn. Hun
      vooronderstelling is dat de respondenten uitgesproken waardeoordelen hebben over de
      meest uiteenlopende gezondheidstoestanden. De gezondheidseconoom hoeft ze hun
      slechts te ontlokken door de juiste vragen te stellen.
           Deze philosophy of articulated values staat op gespannen voet met de uitkomsten
      van tal van onderzoeken die erop wijzen dat subtiele veranderingen in de
      meetprocedure, die logisch gezien niets toe of af zouden moeten doen aan de waarde van
      de te beoordelen gezondheidstoestanden – bijvoorbeeld veranderingen in de aard van
      het keuzeprobleem dat de proefpersonen wordt voorgelegd, in de verwoording van de
      vragen en in de volgorde waarin goede en slechte gezondheidstoestanden de revue
      passeren – wel degelijk van invloed zijn op de voorkeuren van de respondenten.
           Dit type bevindingen ondersteunt de philosophy of basic values, die stelt dat
      voorkeuren, in het leven van alledag, zo goed als in gezondheidseconomisch onderzoek,
      niet simpelweg van een inwendige moederlijst worden afgelezen, maar ad hoc
      geconstrueerd worden door de respondent, die daarbij optreedt als adaptive decision
      maker (Slo95). In die opvatting is de meetprocedure een belangrijke factor in de
      vorming van de voorkeuren die respondenten tot uitdrukking brengen. Los van de
      meting koesteren zij ten aanzien van gezondheidstoestanden slechts ongearticuleerde,
      ‘basale’ waarden.
           Een tussenpositie tussen de philosophy of articulated values en de philosophy of
      basic values is denkbaar. Mensen zouden, in plaats van over voorgevormde, direct
      toegankelijke waardeoordelen over gezondheidstoestanden, kunnen beschikken over
      “stable values of moderate complexity” (Fis91). Deze waarden zouden nader
34    Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 34 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 35 ======================================================================

<pre>   vormgegeven en aan het licht gebracht kunnen worden in een meetprocedure die een
   beroep doet op de reflexieve vermogens van de proefpersoon. Dolan spreekt zich uit
   vóór een dergelijke tussenpositie, die het mogelijk maakt er wel van uit te gaan dat de
   gemeten voorkeuren voor gezondheidstoestanden de ‘ware’ voorkeuren van de
   respondenten in kwestie weerspiegelen, maar die tegelijk noopt tot het ontwikkelen van
   complexere meetprocedures. Dat zullen in de meeste gevallen meer interactieve
   procedures zijn dan de nu gebruikelijke: meetprocedures die niet bestaan uit het
   simpelweg ‘aftappen’ van reeds aanwezige voorkeuren, maar die recht doen aan het feit
   dat de waardeoordelen van de respondenten tijdens de meting hun uiteindelijke vorm
   moeten krijgen (Shi97). Deze tussenpositie maakt een breed spectrum aan benaderingen
   mogelijk. Maar, benadrukt Dolan, aangezien de meeste mensen slechts weinig
   verschillende gezondheidstoestanden uit eigen ervaring kennen en over veel toestanden
   geen uitgekristalliseerde waardeoordelen hebben, zou het gezondheidseconomische
   onderzoek er goed aan doen een uitgangspunt te kiezen dat dichter bij de philosophy of
   basic values dan bij de philosophy of articulated values ligt (Dol00).
        Tegen de achtergrond van Dolan’s uiteenzetting over de invloed van de
   meetprocedure op de gemeten voorkeuren, is het opmerkelijk hoe weinig gewicht er in
   de gezondheidseconomische literatuur gehecht is aan het onrealistische karakter van de
   keuzesituaties waarin respondenten geacht worden zich te verplaatsen bij de
   belangrijkste gezondheidseconomische procedures* voor het meten van de waarde van
   gezondheidstoestanden (Joh96). In sociaal-wetenschappelijke en medische literatuur is
   gewezen op het abstracte en artificiële karakter van de keuzesituatie waarin de
   respondenten zich moeten inleven. Om die reden zijn vraagtekens geplaatst bij de
   gedachte dat de kwantitatief gemeten voorkeuren er ook maar enige aanspraak op
   zouden kunnen maken valide afspiegelingen te zijn van de ongearticuleerde,
   veranderlijke en contextafhankelijke ideeën over de waarde van gezondheidstoestanden
   die mensen er in werkelijkheid op nahouden (Ash89, Car89, Lep97, Nee92). De
   gemeten waarderingen van gezondheidstoestanden, zo luidt de kritiek, zijn artefacten.
   Willen het relevante artefacten zijn, die de rol die hun bij de berekening van QALY’s is
   toegedacht geloofwaardig kunnen vervullen, dan zal op zijn minst uit de vragen aan de
   respondenten duidelijk moeten zijn voor welk doel hun antwoorden gebruikt zullen
   worden. “Without some such explicit link between the questions used to establish
   quality indices and the allocations generated by QALYs, QALYs will remain
   persistently suspicious” (Men90).**
*  Zie voor een beschrijving van deze procedures de eerste voetnoot bij paragraaf 3.3.3.
** Over een vergelijkbaar probleem – de weging van gezondheidstoestanden door deskundigen, ten behoeve van de
   berekening van DALY’s – merken Anand en Hanson op (Ana97): "[...] the meaning attached to the different weighting of
   health states depends in an important way on the precise question that was asked of these experts. Their responses would
   also depend on understanding the use to which such estimates would be put."
   Utiliteit                                                                                                            35
</pre>

====================================================================== Einde pagina 35 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 36 ======================================================================

<pre>        In de gezondheidseconomische literatuur heeft deze kritiek weinig gehoor
   gevonden. Iemand die zich er wel ontvankelijk voor betoont is de Noorse onderzoeker
   Nord. Hij lanceert in 1992 het saved young life equivalent (de SAVE) als alternatief voor
   de QALY (Nor92a). Zijn voorstel, in Nederland met waardering begroet (Leu93) en in
   recente gezondheidseconomische overzichtsteksten vaak genoemd als veelbelovend,
   maar nog niet ver genoeg uitgewerkt en onvoldoende in de praktijk beproefd (Bus00,
   CCO97, Dru97, Gol96a), is voor een deel ingegeven door de vaststelling dat de
   meetprocedures die gebruikt worden om de Q van de QALY te kwantificeren op geen
   enkele wijze beantwoorden aan de aard van de keuzesituaties die de bestaansreden
   vormen voor KUA’s (Nor92a, Nor94). Nord poneert het saved young life equivalent als
   meeteenheid voor de opbrengst van gezondheidszorg: men produceert één SAVE als
   men één jeugdig persoon van een wisse dood redt en diens gezondheid volledig weet te
   herstellen. Hij stelt voor om aan respondenten in gezondheidseconomisch onderzoek de
   vraag te stellen hoeveel uitkomsten x van een gegeven medische interventie equivalent
   zijn met één SAVE, waarbij x de opbrengst van die interventie voor één patiënt
   representeert, gedefinieerd in termen van de gezondheidstoestand voorafgaand aan de
   interventie, de verbetering van die gezondheidstoestand, de risico’s van de interventie,
   de leeftijd van de patiënt en andere relevante variabelen. Als het antwoord tien is, dan is
   dus de waarde van uitkomst x gelijk aan ééntiende SAVE.
        Nord’s SAVE-procedure vat het gezondheidseconomisch waarderingsprobleem
   expliciet op als een probleem van de relatieve waardering van de gezondheidsbaten die
   mensen ondervinden van uiteenlopende gezondheidszorgvoorzieningen (Nor93, Nor94,
   Nor95, Pin97). Een hiermee samenhangend voordeel is dat de SAVE gebaseerd is op een
   directe waardering van specifieke veranderingen in de gezondheid, in plaats van, zoals
   de QALY, op waarderingen van gezondheidstoestanden, waaruit vervolgens de waarde
   van de overgang van de ene toestand naar de andere wordt afgeleid (Nor99, Ube00a).
   Bovendien ontsnapt de SAVE aan de in 3.1 besproken beperkende aannames die aan de
   QALY ten grondslag liggen én worden, althans in principe, een aantal
   verdelingsproblemen die de kosten/QALY-verhouding aankleven (zie hoofdstuk 6), tot
   een oplossing gebracht: de vraag hoe gezondheidsopbrengsten die toevallen aan
   jongeren en aan ouderen, aan ernstig zieken en aan bijna gezonden, aan enkelingen en
   aan velen, ten opzichte van elkaar gewaardeerd dienen te worden, maakt deel uit van het
   waarderingsprobleem dat aan de respondenten wordt voorgelegd.
        Deze voordelen hebben hun prijs op het praktische vlak. De waarderingstaak waar
   de SAVE-procedure de respondenten voor plaatst is nog aanzienlijk complexer dan de
   opgaaf die voor het schatten van Healthy Year Equivalents (zie 3.1) moet worden
   volbracht. De voordelen in vergelijking met de QALY zijn echter van dien aard, dat het
   te betreuren is dat het idee van de SAVE tot op heden nauwelijks ingang heeft gevonden
   in het gezondheidseconomisch onderzoek – afgezien van enkele recente theoretische en
36 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 36 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 37 ======================================================================

<pre>      methodologische bijdragen gewijd aan de person trade-off benadering, die de
      procedurele kern vormt van het SAVE-voorstel (Gre01, Nor99, Ube99, Ube00b,
      Ube00c). Als het erom gaat de doelmatigheid van voorzieningen over de volle breedte
      van de gezondheidszorg op één dimensie te kwantificeren, lijkt het ontwikkelen van
      complexe, interactieve procedures – in overeenstemming met het betoog van Dolan en
      met het pleidooi van Edgar en collega’s voor een discursief-ethische benadering van het
      waarderingsprobleem (Edg98) – waarin een relevant panel zich gaandeweg een oordeel
      vormt over de waarde van de opbrengst van gezondheidszorgvoorzieningen in termen
      van SAVE’s, een benadering die grondige exploratie verdient.
            De QALY’s zoals die nu figureren in kostenutiliteitsonderzoek zijn, anders dan de
      SAVE’s, gebaseerd op abstracte waarderingsexercities die geen relatie hebben met het
      beoogde gebruiksdoel van de ontlokte waardeoordelen. Dit werpt een schaduw over de
      toepasbaarheid van de resultaten van dit onderzoek.
3.3.2 Keuze van de beoordelaars
      Zo weinig in de literatuur te doen is over de aard van de waardeoordelen over
      gezondheidstoestanden, zo veel wordt er gediscussieerd over de vraag aan wie ze
      ontlokt moeten worden. De twee meest besproken opties zijn: de patiënten die de ziekte
      en behandeling in kwestie zelf (hebben) ondergaan en de algemene bevolking. Andere
      mogelijke bronnen van gezondheidstoestand-waarderingen worden incidenteel
      genoemd, maar over het algemeen snel afgedaan. Dat geldt voor de onderzoekers die de
      KUA uitvoeren: in de ogen van gezaghebbende auteurs een nauwelijks serieus te nemen
      optie (Joh96), maar wel in een reeks tussen 1975 en 1995 gepubliceerde KUA’s
      verreweg de meest frequente bron van kwaliteitscorrectiefactoren (Neu97). Het geldt
      ook voor de beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg. In een tijd waarin artsen vooral
      gewaardeerd worden als dragers van medisch-wetenschappelijke kennis en niet zozeer
      als morele autoriteiten, kan de gedachte dat zij waardeoordelen over de kwaliteit van
      leven van hun patiënten zouden moeten uitspreken, op weinig bijval rekenen.* Artsen,
      verpleegkundigen en andere hulpverleners beschikken weliswaar over inzicht in en
      ervaring met uiteenlopende ziekten en behandelingen, maar uit onderzoek blijkt dat hun
      oordeel over de (on)wenselijkheid van een toestand dikwijls niet spoort met dat van
*     In strijd met de heersende opvattingen in de gezondseconomische en ethische literatuur over KUA's maakten Murray en
      collega's, bij het bepalen van de disability weights voor het berekenen van disability-adjusted life years, gebruik van
      panels van beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg. Murray verdedigt dit op praktische gronden: "To speed up the
      already demanding process, the protocol [voor het wegen van gezondheidstoestanden, NdN] has been designed to be used
      with health-care providers so that less time needs to be invested to describe each of the conditions. Health care providers
      are selected because of their knowledge, not because they have 'better' judgment" (Mur97). Ook de Dutch Disability
      Weights groep deed een beroep op medische deskundigen, vooral huisartsen (Sto00a).
      Utiliteit                                                                                                               37
</pre>

====================================================================== Einde pagina 37 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 38 ======================================================================

<pre>   patiënten (Fro89c). Zij kunnen bovendien om verschillende redenen, bewust of
   onbewust, geneigd zijn tot een overschatting van de ernst van ziektetoestanden waar zij
   zelf professioneel bij betrokken zijn (Tor86, McK98).
        Blijven over de patiënten en de algemene bevolking. Dolan heeft er terecht op
   gewezen dat dit geen elkaar uitsluitende categorieën zijn: onder de ‘gezonde’ bevolking
   zijn er velen die verschillende ziekten uit eigen ervaring kennen; onder het label
   ‘patiënten’ gaan mensen schuil die pas net ziek geworden zijn of al lang geleden (Dol99,
   Dol00). Waar het uiteindelijk om gaat, is een beslissing over hoe de voorkeuren van
   verschillende bevolkingsgroepen gewogen moeten worden (Loo89) – indien er al
   systematische verschillen in beoordeling van gezondheidstoestanden tussen die groepen
   aan de dag zouden treden. Zijn er zulke verschillen? Sommige onderzoeken laten zien
   dat mensen die zelf in een slechte gezondheidstoestand verkeren, hun eigen toestand
   hoger waarderen dan anderen (Boy90, Len99, Sac78); in andere onderzoeken is geen
   verschil gevonden. In 1989 is in een overzichtsartikel vastgesteld dat de beschikbare
   onderzoeksresultaten geen duidelijke conclusie toelaten, maar dat reële verschillen, door
   de geringe omvang van de meeste onderzoeken en de grote interindividuele variabiliteit,
   heel goed onopgemerkt kunnen zijn gebleven (Fro89c). Later is in een relatief groot
   onderzoek weer wel een duidelijk verschil gevonden: patiënten waarderen
   uiteenlopende gezondheidstoestanden hoger dan niet-patiënten (Dol96). Een recent
   overzicht van 38 onderzoeken bevestigt die observatie (Wit00). Verreweg de meeste
   auteurs gaan er dan ook van uit dat serieus rekening gehouden moet worden met de
   mogelijkheid dat patiënten hun eigen toestand hoger aanslaan dan mensen die er geen
   ervaring mee hebben. Vooral bij mensen met een chronische ziekte zou dit het geval
   kunnen zijn. Onbekendheid van gezonde personen met ziektetoestanden, maar zeker
   ook succesvolle aanpassing van patiënten aan hun toestand zou dit verschil in
   waardering kunnen verklaren (Dol00, Gol96a, McK98, Men99).
        Welke waardeoordelen moeten het zwaarst wegen, die van de patiënten of die van
   de algemene bevolking? Niemand bestrijdt dat alleen de patiënten zelf weten hoe het is
   om in een bepaalde ziektetoestand te verkeren. Zij beschikken over een door niemand te
   evenaren direct inzicht in de gevoelens en beperkingen die met hun toestand gepaard
   gaan. Niet-patiënten hebben in vergelijking met patiënten een immense
   ‘informatieachterstand’, die ook met de meest subtiele beschrijvingen niet te
   overbruggen is. Maar hoe belangrijk dit, zeker praktisch gezien (Tor86), ook is, de
   cruciale principiële vraag is toch of het de waarden van patiënten zijn, of die van de
   algemene bevolking, die er toe doen bij de verdelingsbeslissingen waar het in KUA’s om
   draait.
        Vóór de patiënten, of meer algemeen: de doelgroepen van
   gezondheidszorgvoorzieningen, pleit dat zij degenen zijn om wier welzijn het in de
   gezondheidszorg begonnen is. Het lijkt dan moeilijk verdedigbaar om juist aan hun
38 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 38 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 39 ======================================================================

<pre>waarden voorbij te gaan. Dit antwoord stemt volgens sommige
gezondheidseconomische auteurs het best overeen met de principes van de
welvaartseconomie, die stelt dat verdelingsbeslissingen gebaseerd moeten zijn op de
utiliteitsfuncties van degenen die van die beslissingen zouden kunnen profiteren (Bra99,
Joh96).
     Tegen deze benadering is ingebracht dat patiënten tot strategisch antwoordgedrag
geneigd zouden kunnen zijn. Zij zouden in de verleiding kunnen komen de
onwenselijkheid van hun toestand te overschatten, om zo de doelmatigheid van
voorzieningen gericht op preventie of genezing van hun toestand hoger te doen lijken
dan hij is (Loo89, Tor86). Anderen betwijfelen of respondenten in de praktijk in staat
zijn om te doorzien hoe hun antwoorden de verdeling van middelen zou kunnen
beïnvloeden. Bovendien suggereert het beschikbare empirisch onderzoek dat patiënten
hun eigen gezondheidstoestand eerder over- dan onderwaarderen (Joh96, Gol96a).
Belangrijker is dan ook de tegenwerping dat patiënten, voor zover zij zich succesvol aan
hun toestand hebben aangepast, ook wanneer zij geheel oprecht zijn, in hun antwoorden
hun aangepaste waarden tot uiting zullen brengen. En het is de vraag of het juist deze
aangepaste waarden zijn waarop de waardering van gezondheidstoestanden in KUA’s
gebaseerd zou moeten worden (Bro95, Dol00, Men02).
     Degenen die pleiten voor de algemene bevolking als bron van gezondheidstoestand-
waarderingen beantwoorden deze laatste vraag ontkennend. Zij stellen dat de verdeling
van collectieve middelen in de gezondheidszorg een zaak is van de gehele maatschappij,
waarin patiënten met een bepaalde ziekte maar een kleine minderheid vormen. In de
verdelingsbeslissingen zullen vooral de waarden tot uitdrukking moeten komen van de
grote meerderheid gezonde mensen die volledig bevoegd en in staat zijn om hier en nu,
zonder te weten welke ziekten zich in de toekomst bij hen zullen voordoen, te bepalen in
welke voorzieningen hun verzekeringspremies geïnvesteerd moeten worden (Bus00,
CCO97, Gol96a, Rut98). Dat zij slechts gebrekkig op de hoogte zijn van de werkelijke
aard van gezondheidstoestanden, doet in deze redenering niets af aan de geldigheid van
hun waardeoordelen: onvolledige en onvolmaakte informatie is nu eenmaal een
onontkoombaar fact of life (Loo89).
     Tegen deze argumentatie kan worden ingebracht dat, al zou het volstrekt legitiem
zijn dat de algemene bevolking de gezondheidstoestanden waardeert, dit nog niet
betekent dat zij de waarden toekent die ethisch gezien de juiste zijn. Dolan stelt de vraag
of het wel verdedigbaar is om aan het oordeel van iemand die aan een bepaalde
ziektetoestand nooit enige gedachte heeft besteed evenveel waarde te hechten als aan dat
van iemand die de ziekte kent van nabij (Dol99). Gezonde mensen zonder ervaring met
bepaalde ziekten of beperkingen kunnen zich mede laten leiden door stereotypen of
anderszins misplaatste vooroordelen (Gol96a). Zo geven Froberg en Kane een paar
voorbeelden van onderzoeksresultaten die erop wijzen dat de waarden die respondenten
Utiliteit                                                                                   39
</pre>

====================================================================== Einde pagina 39 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 40 ======================================================================

<pre>   aan gezondheidstoestanden toekennen afhangen van de vraag of die toestanden henzelf
   of hypothetische patiënten betreffen; in het laatste geval blijken ze afhankelijk van
   verschillende patiëntenkenmerken die met de gezondheidstoestand op zichzelf niets te
   maken hebben. Zij stellen vast dat “the results of these studies highlight the serious
   ethical considerations that arise when social preferences are used to make public policy
   decisions” (Fro89c).
        Een ander tegenargument is dat het onverstandig zou zijn om géén rekening te
   houden met hoe mensen in het algemeen hun toestand beoordelen wanneer zich eenmaal
   een bepaalde ziekte of beperking bij hen heeft geopenbaard – ook wanneer men zonder
   voorbehoud de logica dat de verzekerde nu eenmaal het recht heeft te bepalen waarvoor
   hij zich verzekert, van toepassing acht op de verdeling van collectieve middelen in de
   gezondheidszorg (Bro95, Men02). Men wil zich immers nú verzekeren van
   gezondheidszorg waarmee men zich dán zo goed mogelijk geholpen weet.
        De opstellers van gezaghebbende buitenlandse richtlijnen voor
   gezondheidseconomisch onderzoek, zoals die van het Washington Panel en de Canadese
   richtlijnen voor farmaco-economisch onderzoek, en ook die van de richtlijnen van het
   College voor zorgverzekeringen en het instituut voor Medical Technology Assessment,
   nemen in deze discussie een duidelijk standpunt in. Zij stellen onomwonden dat
   waarderingen van gezondheidstoestanden afkomstig moeten zijn van steekproeven uit
   de algemene bevolking (Bus00, CCO97, CVZ99, Gol96a). Bij de ontwikkeling van de
   in 2.3 besproken gezondheidstoestand-classificatiesystemen is deze richtlijn ook in
   praktijk gebracht (Bra99). De schrijvers van recente literatuuroverzichten die zich niet
   ten doel stellen om richtlijnen te formuleren, afkomstig uit zowel ethiek (Edg98,
   McK98) als gezondheidseconomie (Bra99, Dol00, Joh96), beschouwen de kwestie van
   de keuze van de relevante beoordelaars echter geenszins als afgedaan. De recente
   literatuur lijkt hun gelijk te geven: het debat gaat voort.
        Interessant is het voorstel van Nord en collega’s om onderscheid te maken tussen de
   utiliteit van gezondheidstoestanden, die het best door de patiënten zelf beoordeeld zou
   kunnen worden, en de sociale waarde van door medische voorzieningen
   teweeggebrachte veranderingen in gezondheidstoestanden, die het best door een
   steekproef uit de algemene bevolking bepaald zou kunnen worden. De utiliteit die
   patiënten zelf toekennen aan hun eigen gezondheidstoestanden zou, aldus deze auteurs,
   door de vertegenwoordigers van de algemene bevolking meegewogen moeten worden
   bij hun beoordeling van de sociale waarde van gezondheidsopbrengsten (Men99, Nor99,
   Ube00b, Ube00c, Men02). Het is niet te verwachten dat dit voorstel – dat voor de
   bepaling van de sociale waarde een beroep doet op de onder gezondheidseconomen
   vooralsnog weinig populaire person trade-off benadering – op korte termijn veel gehoor
   zal vinden. Het werpt echter een verhelderend licht op de discussie over de keuze van
   beoordelaars, al biedt het géén oplossing voor de inhoudelijke ethische vraag welk
40 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 40 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 41 ======================================================================

<pre>      gewicht moet worden toegekend aan de door succesvolle aanpassing beïnvloede
      utiliteitsschattingen van patiënten (Men02).
            In hoeverre is deze discussie van praktisch belang? Kan de mate waarin de
      waardeoordelen van algemene bevolking en patiënten worden meegewogen
      consequenties hebben voor de ordening van voorzieningen naar mate van
      kostenutiliteit? Een onderzoek naar de waardering van de kwaliteit van leven bij
      interventies ter voorkoming van osteoporose laat zien dat de invloed aanzienlijk kan
      zijn. De waarden die door vrouwen met en zonder ervaring met heupfracturen werden
      toegekend aan osteoporose-gerelateerde gezondheidstoestanden bleken aanmerkelijk te
      verschillen. De geschatte kostenutiliteit van osteoporose-preventie liep daardoor uiteen
      van $25.000 tot $100.000 per gewonnen QALY, al naar gelang de waarden van de
      vrouwen zonder of met fractuur gebruikt werden (Gab99).
            Net als bij het meten van gezondheidstoestanden, lijkt ook bij de keuze van de
      beoordelaars van die toestanden het gegeven van de culturele diversiteit een factor van
      belang te kunnen zijn. In de literatuur is hieraan nog weinig aandacht besteed (Bad01,
      Gol96a).
3.3.3 Keuze van een meetprocedure
      Meer nog dan de keuze van de beoordelaars is de keuze van de juiste procedure voor het
      meten van voorkeuren voor gezondheidstoestanden een onderwerp uit de methodologie
      van de kostenutiliteitsanalyse dat gezondheidseconomen intensief heeft beziggehouden.
      Bijna dertig jaar van theoretisch debat en empirisch onderzoek heeft geen
      overeenstemming opgeleverd. De vaststelling dát die overeenstemming ontbreekt, is
      echter een opmerkelijk eensgezinde (Dol00, Dru97, Fro89b, Fro89d, Gol96a, Joh96,
      Len00, Nor92b).
            Vele verschillende meetprocedures zijn voorhanden. Ze vallen in twee categorieën
      uiteen. Ten eerste zijn er de op keuzes gebaseerde procedures: de standard gamble*
*     Bij de SG wordt respondenten de keuze voorgelegd tussen twee alternatieven: een bepaalde chornische toestand of een
      loterij met als mogelijke uitkomsten ‘volmaakte gezondheid’ en ‘dood’. De vraag is bij welke kans op ‘volmaakte
      gezondheid’ de keuze tussen beide alternatieven hun om het even is. Ook bij de TTO worden respondenten voor een keus
      geplaatst: de rest van het leven doorbrengen in een bepaalde chronische toestand of voor een kortere periode in volmaakte
      gezondheid voortleven. Hier is de vraag welk deel van hun levensverwachting zij bereid zijn op te geven om de toestand
      van volmaakte gezondheid te bereiken. De PTO wordt toegepast bij de SAVE (zie 3.3.1). Een andere mogelijke
      formulering is: van hoeveel mensen in een bepaalde chronische toestand zou het leven met 1 jaar verlengd moeten worden
      om deze optie gelijkwaardig te maken aan de de verlenging van het leven van 100 gezonde mensen met eveneens 1 jaar?
      Bij de paired comparison moeten respondenten van een reeks paren van gezondheidstoestanden bepalen welke van de
      twee zij prefereren. Bij de rating scaling, de visual analogue scale en de magnitude estimation moeten ze aangeven welke
      waarde ze toekennen aan gezondheidstoestanden door respectievelijk een cijfer toe te kennen, een streepje op een lijn te
      zetten of door te zeggen ‘hoeveel keer zo goed’ (of slecht) een toestand is in vergelijking met een andere (Dru97, Gol96).
      Utiliteit                                                                                                             41
</pre>

====================================================================== Einde pagina 41 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 42 ======================================================================

<pre>   (SG), de time trade-off (TTO) en de person trade-off (PTO). Ten tweede zijn er de
   psychometrische, zoals de paired comparison, de rating scaling, de visual analogue
   scale en de magnitude estimation. De verschillende procedures zijn op hun beurt
   families van gelijksoortige technieken, die bij nadere inspectie blijken te verschillen in
   aspecten als de keuze van de tijdsduur van de te waarderen gezondheidstoestanden bij
   de SG, de duur van de resterende levensverwachting bij de TTO, de definitie van de
   ankerpunten van de intervalschaal, de wijze waarop de gezondheidstoestanden
   beschreven worden en de precieze verwoording van de vragen: aspecten die ieder voor
   zich hun invloed kunnen hebben op de meetresultaten (Len00, Nor92b, Smi93).
        Het Washington Panel (Gol96a), de opstellers van de Canadese richtlijnen (CCO97)
   en Froberg en Kane, schrijvers van een viertal wat oudere overzichtsartikelen waarnaar
   nog steeds veel wordt verwezen (Fro89a t/m d), beschouwen zowel de psychometrische
   als de op keuzes gebaseerde procedures als geschikt voor toepassing in KUA’s.
        Anderen spreken om theoretische redenen een duidelijke voorkeur uit voor de op
   keuzes gebaseerde procedures, omdat die, anders dan de psychometrische, uitgaan van
   situaties waarin de keuze voor het ene de opoffering van het andere impliceert, waarmee
   ze aansluiten bij het economische gedachtegoed (Bra99, Bus00, Dol00, Joh96). In hun
   ogen zijn de SG en de TTO de meest serieuze kandidaten. Maar welke van de twee is te
   verkiezen? Het debat hierover onder gezondheidseconomen is volop gaande (Dol00).
        Beide procedures hebben hun problemen. Voor zowel SG als TTO geldt dat de
   hypothetische keuzes die aan respondenten worden voorgelegd, niet realistisch zijn
   (Joh96; vergelijk 3.3.1). Bovendien kunnen de meetresultaten van beide procedures, zij
   het niet op dezelfde manier, worden beïnvloed door een, van persoon tot persoon
   wisselende, reluctance to give up life, die in werkelijkheid niets te maken hoeft te
   hebben met de relatieve waardering van gezondheidstoestanden (Bra99, Fow95). Tegen
   de SG pleit voorts dat er sterke aanwijzingen zijn dat mensen in de praktijk de axioma’s
   van de expected utility theory waarop de SG gebaseerd is, systematisch geweld aandoen
   (Ble02). Een belangrijk bezwaar van de TTO is dat de meetresultaten onderhevig zijn
   aan de tijdsvoorkeur van de respondenten (Bra99, Dol00, Fro89b, Joh96). Bleichrodt
   identificeert vier vormen van vertekening die zowel SG als TTO parten spelen; bij de
   SG resulteren ze in het algemeen in een overschatting, bij de TTO lijken ze elkaar op te
   kunnen heffen, maar een garantie is er niet (Ble02). De derde keuze-gebaseerde
   procedure, de PTO, is – daarover zijn vrijwel alle auteurs het eens – nog onvoldoende
   onderbouwd en uitgewerkt. Als methode voor het meten van de waarde van
   gezondheidstoestanden voor individuen heeft hij bovendien het nadeel dat voorkeuren
   ten aanzien van de verdeling van gezondheidswinst er onvermijdelijk een rol in spelen.*
*  Bij het bepalen van disability weights voor het berekenen van DALY's wordt gebruik gemaakt van een specifiek voor de
   Global Burden of Dsease Study ontwikkelde versie van de PTO (Mur97, Sto00a).
42 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 42 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 43 ======================================================================

<pre>Als methode voor het bepalen van de sociale waarde van de opbrengst van
gezondheidszorgvoorzieningen lijkt de PTO zich echter in een toenemende
belangstelling te mogen verheugen (Gre01, Men99, Nor99, Ube00b, Ube00c).
      Voor zover nagegaan in onderzoek, blijken de meetresultaten van de
psychometrische procedures slechts matig te correleren met die van SG en TTO
(Bra99). De met de SG en de TTO gemeten waarden vertonen onderling een hogere
correlatie, maar de SG-waarden neigen ertoe wat hoger te zijn dan de TTO-waarden
(Ble97d, Bra99), in overeenstemming met de verwachtingen op theoretische gronden
(Dol00). Niemand waagt zich in de literatuur aan algemene uitspraken over de mate
waarin de meetwaarden van de verschillende procedures van elkaar verschillen. Het
Washington Panel concludeert in 1996 dat nog veel meer onderzoek noodzakelijk is naar
de wijze waarop de meetresultaten van de verschillende procedures zich onder
verschillende omstandigheden tot elkaar verhouden (Gol96a).
      Zes later staat die conclusie nog recht overeind. Onder gezondheidseconomen lijkt
de TTO, nadat lange tijd de SG als de – zeker theoretisch gezien – superieure methode
werd beschouwd, steeds meer de wind in de zeilen te krijgen (Ble02). Maar van een
algemene consensus is geen sprake en er blijft onzekerheid over de validiteit van de
waarderingen van gezondheidstoestanden, ook als die voortkomen uit een TTO-
procedure (Gre01, Len00). Bleichrodt, zelf een verklaard pleitbezorger van de TTO,
stelt in een recent artikel vast:
“the existence of biases in SG and TTO utilities, the direction of which cannot always be predicted,
highlights that the major challenge for health utility measurement is to develop utility measures and/or
utility elicitation procedures that avoid or minimize the impact of biases on health utilities.” (Ble02)
De onzekerheid over de juiste procedure voor het meten van voorkeuren voor
gezondheidstoestanden treft ook de door gezondheidseconomen aanbevolen
gezondheidstoestand-classificatiesystemen (zie 3.2). De waarden die in de verschillende
classificatiesystemen aan gezondheidstoestanden worden toegekend, zijn verkregen met
uiteenlopende meetprocedures, zowel psychometrische als op keuzen gebaseerde, en
zijn alleen daarom al niet zonder meer vergelijkbaar (Bra99). Ze zijn bovendien
afhankelijk van de houdbaarheid van de multi-attribute utility models die eraan ten
grondslag liggen: de wiskundige modellen die beschrijven hoe de utiliteit van de
gezondheidstoestanden die door het classificatiesysteem gedefinieerd worden,
samenhangen met de utiliteit van de verschillende aspecten of dimensies van die
toestanden (Dru97). Dankzij het gebruik van deze modellen is het niet nodig om een
groot aantal multidimensionale gezondheidstoestanden op hun utiliteit te beoordelen,
maar kan volstaan worden met het waarderen van de verschillende niveaus op de
afzonderlijke dimensies van die gezondheidstoestanden, terwijl de overige dimensies
Utiliteit                                                                                                43
</pre>

====================================================================== Einde pagina 43 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 44 ======================================================================

<pre>   constant worden gehouden (Fro89a). Deze vereenvoudiging van de waarderingstaak
   heeft haar prijs in de vorm van een of meer stringente voorwaarden van utility
   independence. De minst restrictieve voorwaarde, behorend bij het meest complexe
   model, eist dat de utiliteit van de verschillende niveaus op elke dimensie (bijvoorbeeld
   de mate van mobiliteit) onafhankelijk is van het niveau waarop de overige dimensies
   (bijvoorbeeld pijn of emotionele gesteldheid) gefixeerd zijn (Fro89a). Er is nog
   discussie over de vraag of deze zogenaamde decomposed benadering van het
   waarderingsprobleem, waarop de gezondheidstoestand-classificatiesystemen in de regel
   gebaseerd zijn, de voorkeur verdient boven de composite of holistic benadering, die de
   waardering van een groot aantal complete gezondheidstoestanden vereist (Dol00).
   Duidelijk is wel dat zonder de vereenvoudigende aannamen van de multi-attribute utility
   models het waarderen van een compleet universum van mogelijke
   gezondheidstoestanden een complexe en tijdrovende aangelegenheid is (Bra99, Dru97).
   Vergelijkend empirisch onderzoek naar de validiteit van de decomposed en de composite
   benaderingen is nog niet gedaan (Dol00).
44 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 44 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 45 ======================================================================

<pre>Hoofdstuk 4
          Kosten
          Als een KUA erop gericht is een maatschappelijke beslissing te ondersteunen over,
          bijvoorbeeld, het al of niet uit collectieve middelen vergoeden van een
          gezondheidszorgvoorziening, dan moet die KUA in principe alle kosten verdisconteren
          die bij die voorziening in het geding zijn. Het gaat dan niet alleen om de kosten die
          gemoeid zijn met de toepassing ervan (de directe gezondheidszorgkosten: kosten van
          gebouwen en apparatuur, materiaalkosten, personeelskosten), maar ook om de kosten
          die patiënten moeten maken om de behandeling te kunnen ondergaan, zoals reiskosten,
          kosten van kinderopvang en van speciale diëten, om de tijd die patiënten en mensen uit
          hun omgeving besteden aan verzorging en behandeling (de directe niet-
          gezondheidszorgkosten), en om de verminderde ‘productiviteit’ in werk en vrije tijd ten
          gevolge van ziekte en overlijden (de indirecte of productiviteitskosten).
               Tot zover bestaat in de literatuur over KUA’s een grote mate van overeenstemming,
          zij het dat de precieze terminologie en de categorisering van de kostenposten nog
          onderwerp van discussie zijn (Oos00). Minder duidelijk is hoe deze kostenposten
          geschat moeten worden. De schatting van de directe gezondheidszorgkosten
          bijvoorbeeld is verre van eenvoudig. Soms zal het mogelijk zijn af te gaan op geldende
          prijzen en tarieven. Vaak zullen die echter geen goede afspiegeling vormen van de
          werkelijke kosten, omdat de gezondheidszorg een niet-competitieve, in hoge mate
          gereguleerde maatschappelijke sector is. In dat geval is het nodig die kosten te schatten.
          De beoordeling of zo’n kostenschatting inderdaad noodzakelijk is en, zo ja, welke mate
          van grondigheid en precisie daarbij betracht moeten worden, is van vele factoren
          afhankelijk, onder meer van de mate waarin in een sensitiviteitsanalyse de uitkomsten
          Kosten                                                                                     45
</pre>

====================================================================== Einde pagina 45 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 46 ======================================================================

<pre>    van de KUA door deze kosten beïnvloed blijken te worden. Ondubbelzinnige
    beslisregels zijn hiervoor niet te formuleren (Luc96).
         Vooral de productiviteitskosten en de kosten die zich voordoen tijdens door
    medische behandeling gewonnen levensjaren zijn het onderwerp van al lang bestaande
    controverses (Gar96, Hur00, Sto00b).
4.1 Productiviteitskosten
    Waar het gaat om de productiviteit van zieken is er vrijwel algemene overeenstemming
    over het feit dat de productiviteitswinst ten gevolge van het uitstel van het overlijden
    geacht moet worden verdisconteerd te zijn in de noemer van de K/U-verhouding, dat wil
    zeggen: in de gezondheidswinst gemeten in QALY’s. Productiviteit maakt deel uit van
    de waarde die levensverlenging voor ons vertegenwoordigt. Er zou sprake zijn van
    dubbeltelling wanneer de productiviteitswinst door levensduurverlenging daarnaast ook,
    als negatieve kosten, in de teller van de kosten/QALY-verhouding verrekend zou
    worden (Gar96, Luc96, Wei97a). Weinstein wijst erop dat door de verrekening in
    QALY’s niet alle kosten van het overlijden van een productief lid van de maatschappij in
    beeld komen. Afgezien van de effecten op familie en vrienden, waaraan in KUA’s
    gewoonlijk voorbij wordt gegaan – “perhaps an important limitation of the current
    practice” –, onderscheidt hij twee kostenposten die in de teller, de kostencomponent van
    de kosten/QALY-verhouding, verrekend zouden moeten worden: ten eerste de
    frictiekosten, dat wil zeggen: de kosten die gemoeid zijn met de vervanging van de
    overleden persoon op zijn of haar arbeidsplaats, en, ten tweede, dat deel van het
    inkomen van de overledene waarvan niet hij- of zijzelf, maar anderen profiteren:
    “external consumption by others in society, financed by taxes and other transfers”
    (Wei97a). Een methode voor het meten van deze laatste kostenpost geeft hij niet. In
    gangbare richtlijnen voor het uitvoeren van KUA’s wordt eraan voorbijgegaan (CCO97,
    CVZ99, Luc96).
         De discussie in de literatuur spitst zich toe op productiviteitsverlies in relatie tot
    morbiditeit. Het principe dat dubbeltelling vermeden dient te worden, geldt ook hier;
    minder duidelijk is wat het in dit geval impliceert. Verschillende standpunten zijn in de
    literatuur vertegenwoordigd. Het Washington Panel kiest voor een benadering die in
    overeenstemming is met de zojuist ten aanzien van mortaliteit geschetste en beveelt aan
    om de volledige invloed die ziekte uitoefent op de kwaliteit van leven van de patiënt in
    kwestie, met inbegrip van de mate van productiviteit, te verdisconteren in de noemer
    van de kosten/QALY-verhouding (Luc96, Wei96). Daarnaast onderscheidt het panel, net
    als Weinstein bij het overlijden, de frictiekosten en de consumption externalities, die
    respectievelijk door werkgever en collega’s en door de rest van de maatschappij
46  Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 46 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 47 ======================================================================

<pre>gedragen worden. Deze beide kostenposten zouden in de teller van de K/U-verhouding
moeten worden meegeteld (Wei96, Wei97a).
     Anderen stellen dat het weinig voor de hand ligt, en ook in strijd is met de huidige
onderzoekspraktijk, om ervan uit te gaan dat mensen bij de waardering van
gezondheidtoestanden mogelijke inkomensverliezen mee zouden wegen (Bro97a,
Mel99a). Zouden ze dat wel doen, dan zouden de waarderingen van
gezondheidstoestanden afhankelijk zijn van het nationale niveau van sociale zekerheid
(Bro97a). Rotterdamse onderzoekers betogen dat vanuit een maatschappelijk perspectief
de frictiekosten – breed opgevat, als de som van de productieverliezen die optreden
zolang de zieke medewerker niet vervangen is en de kosten die gemoeid zijn met het
realiseren van adequate vervanging (Koo94, Koo95) – het werkelijke verlies aan
productiviteit vertegenwoordigen (Bro97a, Bro97b). In deze benadering worden de
productiviteitskosten ten gevolge van ziekte tijd- en plaatsafhankelijk. De zogenaamde
frictieperiode, de periode die nodig is om een zieke medewerker te vervangen, is immers
afhankelijk van de krapte op de arbeidsmarkt. Zo nam in Nederland de gemiddelde
frictieperiode tussen 1995 en 1998 toe van 96 tot 123 dagen (Oos00). Andere critici van
het Washington Panel hebben weinig op met de Rotterdamse frictiekostenmethode en
menen dat het de voorkeur verdient het gehele verlies aan productiviteit van de zieke
medewerker in de teller van de K/U-verhouding te verdisconteren (Mel99a).
     In reactie op de kritiek op hun voorstel de productieverliezen ten gevolge van ziekte
te verdisconteren in de QALY’s, geven enkele leden van het Washington Panel toe dat
hun consensus op dit punt broos, theoretisch zwak onderbouwd en voorlopig was. Maar
zij houden vast aan het panelstandpunt, “to avoid monetizing items that could be viewed
as consequences of health-related quality of life” (Wei97a, Wei99), zij het met de
kanttekening dat meer onderzoek noodzakelijk is om tot betere, werkbare en
geloofwaardige, oplossingen te komen (Gar99). Eén prominent panellid vindt echter dat
het bij nader inzien beter was geweest de productiviteitsverliezen buiten de QALY’s te
houden, uitgaand van de stelregel dat “QALYs should and do reflect health apart from
its uses” (Rus99).
     Zowel panelleden als critici tonen zich overtuigd van het belang van de kwestie.
Rotterdamse onderzoekers laten zien dat de invloed op de kostenschatting van het al of
niet verdisconteren van productieverliezen kan variëren van nihil tot enkele tientallen
procenten, afhankelijk van het type voorziening, de ziekte en de patiëntengroepen die in
het geding zijn (Koo94).
Kosten                                                                                     47
</pre>

====================================================================== Einde pagina 47 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 48 ======================================================================

<pre>4.2 Kosten in gewonnen levensjaren
    Even hardnekkig als de controverse over het verrekenen van productiviteitskosten is die
    omtrent de kosten die zich voordoen in de door medische behandeling gewonnen
    levensjaren (Wei97b). Het Washington Panel maakt onderscheid tussen de medische
    kosten die gemaakt worden in verband met ziekten die respectievelijk wel en niet
    gerelateerd zijn aan de interventie in kwestie, en de niet-medische kosten. Het panel
    beveelt aan de wel gerelateerde kosten in de analyse te betrekken. Over het al of niet
    verrekenen van de ongerelateerde medische kosten bereikt het Washington Panel geen
    overeenstemming (Wei96, Wei97b). Het beveelt aan om zo nodig in een
    sensitiviteitsanalyse na te gaan in welke mate de ongerelateerde kosten de K/U-
    verhouding beïnvloeden (Luc96). Niet-medische kosten zouden buiten de analyse
    gehouden moeten worden (Wei96).
        Anderen betogen dat vanuit een maatschappelijk perspectief hoe dan ook alle in
    toegevoegde levensjaren gemaakte kosten in de analyse betrokken moeten worden, de
    gerelateerde en ongerelateerde medische en de niet-medische (Mel99a, Mel99b). Met
    hun pleidooi voor het verrekenen van de niet-medische kosten (consumptie minus
    productiviteit) keren zij zich tegen de opvatting dat productiviteitswinst door uitstel van
    overlijden verdisconteerd is in de gezondheidswinst gemeten in QALY’s. Ze wijzen op
    de consequenties van het niet of niet volledig verdisconteren van de zogenaamde
    mortality costs: bij groepen die per saldo middelen verbruiken, zoals ouderen, kan het
    leiden tot een aanzienlijke begunstiging van voorzieningen die primair levensverlenging
    bewerkstelligen, ten koste van voorzieningen die vooral de kwaliteit van leven
    bevorderen (Mel97, Joh97). Het omgekeerde geldt voor groepen die per saldo meer
    middelen produceren dan ze verbruiken, zoals de jongere leeftijdsgroepen (Mel00). De
    leden van het Washington Panel houden echter vast aan hun standpunt (Gar99, Wei99).
    De controverse blijft onopgelost.
        Afgezien van de complexiteit van het schatten van de gezondheidszorgkosten en de
    geschilpunten omtrent productiviteitskosten en kosten in gewonnen levensjaren kleven
    er aan de schatting van de kosten in KUA’s nog andere, in de literatuur minder
    uitgebreid bediscussieerde, problemen, zoals die rond de kosten van informele zorg, de
    waardering van het verlies van onbetaald werk en de kosten van verloren vrije tijd van
    patiënten en mensen die hen ondersteunen (Bro00a, Koo98). Tezamen met de
    complexiteit van het schatten van de directe gezondheidszorgkosten, maken ze de
    schatting van de teller van de kostenutiliteitsverhouding tot een delicate aangelegenheid,
    die zich weinig leent voor rechttoe rechtaan sturing door ondubbelzinnige richtlijnen.
    Veel moet worden overgelaten aan de deskundigheid en objectiviteit van de
48  Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 48 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 49 ======================================================================

<pre>    onderzoekers, onder meer bij de beoordeling van verkennende sensitiviteitsanalyses
    (Luc96).
         De praktijk van het KU-onderzoek tot op heden stemt op dit punt niet tot optimisme.
    Een overzicht over ruim tweehonderd tussen 1975 en 1997 gepubliceerde KUA’s laat
    zien dat in slechts 17% van de analyses enige vorm van directe niet-
    gezondheidszorgkosten of tijdkosten is verrekend. De kosten van de tijd van patiënten
    worden in minder dan 10% in de beschouwing betrokken, productiviteitsverliezen in 8%
    (Sto00b). De schrijvers constateren dat er een aanzienlijke variatie is in het
    kostenonderzoek in KUA’s, zowel in de keuze van kostenposten die erin betrokken
    worden als in de wijze waarop ze worden geschat, en dat dit een belangrijke invloed kan
    hebben op de geschatte K/U-verhoudingen. Bovendien stellen ze vast dat de bron
    waaraan kostenschattingen ontleend worden vaak onduidelijk of in het geheel niet wordt
    gerapporteerd. Ze concluderen dat “if CUAs are to play a major role in informing policy
    makers, more uniformity and transparancy in cost estimation are needed as well as
    continued vigilance on the part of analysts, reviewers, and journal editors” (Sto00b).
4.3 Marginale versus gemiddelde kosten
    Behalve de genoemde methodologische keuzen en problemen is er nog een andere
    moeilijkheid die in het algemeen de zeggingskracht van kostenschattingen in KUA’s
    beperkt. In het voorafgaande – en in de meeste KUA’s – wordt eraan voorbijgegaan dat
    de gezondheidszorgkosten die met de toepassing van een bepaalde voorziening zijn
    gemoeid, veelal afhangen van de schaal waarop deze wordt toegepast, van de ervaring
    die ermee is opgedaan, van de mate waarin de voorziening is ingebed in alledaagse
    routines en logistiek, kortom: van allerlei tijd- en plaatsgebonden factoren (Ash00,
    Ger93). Dit inzicht vindt zijn weerspiegeling in het gezondheidseconomische concept
    van de marginale kosten: de extra kosten die gemaakt moeten worden om één extra
    eenheid van de gezondheidsopbrengst in kwestie te genereren (Gol96b, p 401).
         Het marginale-kostenbegrip ontleent zijn belang aan het economisch inzicht dat in
    veel situaties niet een dichotome keuze aan de orde is – moet een bepaalde voorziening
    worden toegepast of niet –, maar de vraag of de investeringen in een voorziening,
    gegeven een zeker niveau van toepassing, verhoogd dan wel verlaagd moeten worden.
    Over de betekenis die dit begrip moet hebben voor de inrichting van KUA’s wordt
    verschillend gedacht. Het Washington Panel formuleert enerzijds als aanbeveling dat
    “costs in CEA should reflect the marginal or incremental resources consumed, rather
    than average costs, from a long-run perspective” (Luc96, p 209), maar constateert
    anderzijds, verwijzend naar “economies of scale, scope, indivisibilities, or learning-by-
    doing”, dat “in general, unless these effects are likely to be large, analysts can assume
    that the marginal costs of interest are constant”, om te besluiten met het weinig
    Kosten                                                                                    49
</pre>

====================================================================== Einde pagina 49 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 50 ======================================================================

<pre>   zeggende advies dat onderzoekers, indien de schaal- en leereffecten te groot lijken om te
   kunnen negeren, “should consult the literature for appropriate adjustments” (Luc96, p
   199). Rotterdamse onderzoekers kennen aan het begrip een veel beperktere betekenis
   toe, waar zij poneren dat marginale kosten “voor specifieke onderzoeksvragen bij
   uitstek relevant zijn”, maar dat “integrale kosten zijn te prefereren [...] als een
   generalisatie naar landelijke kosten noodzakelijk is” (Koo98, Rut00b). Zij voeren aan
   dat op de lange termijn die in het geding is bij beslissingen op nationaal niveau, het
   onderscheid tussen marginale en integrale kosten zijn betekenis verliest (Oos00,
   Rut00b).
        Haaks op het Rotterdamse standpunt staat de opinie van Mooney, voor wie marginal
   analysis de kern vormt van de bijdrage die economische evaluatie aan het stellen van
   prioriteiten in de gezondheidszorg te leveren heeft. Hij stelt dat in het algemeen de
   verleiding groot zal zijn om de gemiddelde kosten-gegevens te gebruiken, aangezien
   gegevens over average costs vaak wel beschikbaar zijn, terwijl die over marginal costs,
   op verschillende niveaus van toepassing van de voorziening, in de regel zullen
   ontbreken. Maar, zo stelt Mooney, “the chances are very strong that the use of these
   average cost figures will lead to the costings being wrong”. De aanname dat de relevante
   marginale kosten van de gemiddelde kosten verschillen is zijns inziens een veel beter
   vertrekpunt dan de aanname dat ze gelijk zouden zijn (Moo94b, p 31). In dezelfde geest
   betogen Ashton en zijn collega’s dat, waar het stellen van prioriteiten moet leiden tot
   budgettaire verschuivingen aan de marges van gezondheidszorgprogramma’s, het
   relevante kostenbegrip dat van de marginale kosten is. En die marginale kosten zijn
   helaas moeilijk te meten, omdat ze zowel context- als volumeafhankelijk zijn (Ash00).
        Uit de standpunten ten aanzien van de verhouding tussen marginale en gemiddelde
   kosten blijkt dat er geen consensus is over wat precies onder de in K/U-verhoudingen te
   verdisconteren gezondheidszorgkosten verstaan zou moeten worden. Gaat het om de
   gemiddelde integrale kosten van een voorziening op de lange termijn? Maar hoe lang
   moet die termijn zijn om te kunnen veronderstellen dat ook de kosten die op korte
   termijn vast zijn, variabel en dus relevant worden (Rut00b)? En hoe verhoudt die lange
   termijn zich tot de mogelijkheid dat de kosten veranderen door leer- en schaaleffecten en
   door organisatorische en technologische ontwikkelingen?* Of zou het moeten gaan om
   de gemiddelde kosten van een gezondheidszorgprogramma van een specifieke omvang,
   bij een specifieke vorm van organisatie, in een specifiek stadium van de technologische
   ontwikkeling, op een specifiek punt van de leercurve van de betrokken
   beroepsbeoefenaren? Of om de marginale kosten van een bepaalde uitbreiding
*  Vergelijk de opmerkingen van Van Hout: “Naar mijn idee moet er nog heel veel werk worden verricht om het
   kostenbegrip uit economische evaluatiestudies te laten aansluiten bij het kostenbegrip op de werkvloer. […] Economische
   analyses zullen in de toekomst rekening moeten houden met de schaalgrootte en de tijdshorizon van de programma’s.”
   (Hou01)
50 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 50 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 51 ======================================================================

<pre>  daarvan?* En hoe zijn dergelijke tijd- en plaatsafhankelijke kostenschattingen te
  extrapoleren naar andere tijden en plaatsen (Oos00)? Hoe dan ook is duidelijk dat
  gebruikers van kostenutiliteitsschattingen er niet zonder meer van kunnen uitgaan dat de
  in een KUA geschatte gezondheidszorgkosten in hun situatie ook werkelijk relevant
  zijn.
* Het is duidelijk dat het bij beslissingen op lokaal niveau vaak zal gaan om de marginale kosten. Maar ook op landelijk
  niveau zullen niet zelden de marginale kosten van groter belang zijn dan de gemiddelde. Voor de meeste
  gezondheidszorgvoorzieningen geldt immers dat de doelmatigheid, behalve in het geval van totale ineffectiviteit, sterk
  afhankelijk is van de indicaties waarbij ze worden toegepast (CVZ01, Mul97, Nee00). Een effectieve voorziening is
  slechts zelden doelmatig of ondoelmatig per se, maar meestal doelmatig in een bepaald, soms zeer beperkt,
  indicatiegebied en minder doelmatig daarbuiten. Een beleidsvraag die zich in de praktijk dan ook vaak zal voordoen, is of
  het vanuit het gezichtspunt van de doelmatigheid verantwoord is om een voorziening die al vergoed wordt voor een
  beperkte indicatie, te gaan vergoeden voor een ruimer indicatiegebied – en dus op grotere schaal ingang te doen vinden.
  Dit is een beleidsvraag waarbij het relevante kostenbegrip dat van de marginale kosten is.
  Kosten                                                                                                                51
</pre>

====================================================================== Einde pagina 51 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 52 ======================================================================

<pre>52 Kostenutiliteitsanalyse</pre>

====================================================================== Einde pagina 52 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 53 ======================================================================

<pre>Hoofdstuk 5
          Disconteren
          Mensen hebben in het algemeen, wat economen noemen, een positieve tijdsvoorkeur.
          Over positief gewaardeerde middelen beschikken we liever nu dan later; in de tussentijd
          kunnen we er plezier van hebben. Onwelkome lasten daarentegen ontlopen we liefst zo
          lang mogelijk. In de financiële sfeer weerspiegelt dit zich in het rentepercentage.
               Kostenutiliteitsonderzoekers zijn het erover eens dat dit consequenties moet hebben
          voor de waardering van toekomstige kosten in een KUA. Om huidige en toekomstige
          kosten bij elkaar op te kunnen tellen, moeten ze in één eenheid worden uitgedrukt.
          Daarvoor kiest men huidige euro’s. Dit betekent dat toekomstige euro’s naar het heden
          moeten worden toegerekend door er een lagere waarde aan toe te kennen dan aan
          huidige euro’s. Dit heet disconteren.
               Maar hoe zit het met in de toekomst gewonnen QALY’s? Zijn ook die minder waard
          dan nu genoten QALY’s? Het rapport van het Washington Panel meldt in het hoofdstuk
          over de theoretische fundamenten van KUA’s dat disconteren waar het gaat over
          gezondheidseffecten ‘controversieel’ is (Gar96). De auteurs kennen een belangrijke rol
          toe aan empirisch onderzoek naar de tijdsvoorkeur die mensen in het algemeen aan de
          dag blijken te leggen, in hun antwoorden op vragenlijsten en in hun feitelijk gedrag. Ze
          stellen dat op basis van dit onderzoek een zekere mate van disconteren, ook van
          gezondheidseffecten, voor de hand ligt, maar dat er substantial disagreement is over de
          vraag of het discontopercentage voor marktgoederen en voor niet-marktgoederen
          hetzelfde zou moeten zijn. Als er geen direct beschikbare marktgoederen zijn die als
          substituut zouden kunnen dienen voor een niet-marktgoed als gezondheid, dan hoeven
          Disconteren                                                                              53
</pre>

====================================================================== Einde pagina 53 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 54 ======================================================================

<pre>   de discontopercentages niet voor alle goederen en diensten gelijk te zijn. Voor die
   stelling, zo schrijven ze, zijn krachtige argumenten aan te voeren (Gar96).
        In een ander hoofdstuk geeft het panel vervolgens een uitgebreider overzicht van de
   relevante literatuur en formuleert het zijn aanbevelingen ten aanzien van het disconteren
   (Lip96). Hier komt onder meer de veelgehoorde suggestie aan de orde dat disconteren
   van effecten en kosten tegen eenzelfde percentage zou leiden tot een systematische en
   onterechte onderwaardering van de doelmatigheid van preventieve interventies. De
   auteurs wijzen deze suggestie resoluut van tafel, met een verwijzing naar een uitspraak
   van de economen Fuchs en Zeckhauser: “self-respecting economists should not [...] use
   different rates because it is health that is being valued.” Als er al een reden zou zijn om
   de waarde van preventieve programma’s te benadrukken, dan zou de waardering van de
   toekomstige gezondheidsbaten naar boven moeten worden bijgesteld, en niet de
   disconteervoet naar beneden. Aldus Fuchs en Zeckhauser in 1987 en, in hun voetspoor,
   het Washington Panel in 1996.
        Uit de rest van het hoofdstuk blijkt echter dat er onder economen nog volop
   discussie is, juist over de vraag of er niet toch redenen kunnen zijn om kosten en
   gezondheidseffecten verschillend te disconteren. Bovendien geeft het hoofdstuk een
   overzicht van het empirisch onderzoek naar individual time preferences, waaruit
   interessante bevindingen naar voren komen die onder meer relevant zijn in verband met
   de waardering van preventieve interventies:
   • mensen hanteren vaak discontopercentages die buiten het conventionele bereik van
        0 tot 10% liggen; 0% komt heel vaak voor, maar ook percentages lager dan 0 en
        (veel) hoger dan 10% doen zich voor met enige regelmaat
   • de gehanteerde discontopercentages neigen ertoe lager te zijn wanneer toekomstige,
        maar zeer zwaarwegende uitkomsten in het geding zijn
   • ze neigen ertoe lager te zijn naarmate het tijdsinterval waarover gedisconteerd wordt
        langer is
   • discontopercentages voor verliezen zijn in het algemeen lager dan die voor baten.
   Er is, zo concluderen de schrijvers van het hoofdstuk, volop behavioral evidence die
   erop wijst dat de voorkeuren van individuele personen niet in overeenstemming zijn met
   discontering van alle mogelijke goederen tegen één vast percentage.
        Het panel besluit niettemin zijn uiteenzetting met de aanbeveling om in de reference
   case analysis, de methodologische standaard-KUA die het panel propageert om de
   vergelijkbaarheid van KUA’s te bevorderen, kosten en gezondheidseffecten tegen
   hetzelfde percentage te disconteren. Maar zij voegen daar aan toe dat, aangezien theorie
   en empirisch onderzoek geen duidelijkheid verschaffen omtrent de relatie tussen
   individuele tijdsvoorkeuren en gangbare discontopercentages, “sensitivity analyses
   based on models that allow health and costs consequences to be discounted at different
54 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 54 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 55 ======================================================================

<pre>rates may be conducted.” De Canadese en Nederlandse richtlijnen voor
farmacoeconomisch onderzoek bevatten gelijksoortige aanbevelingen (CCO97,
CVZ99).
Zoals te verwachten maken deze aanbevelingen geen eind aan de discussie in de
literatuur. Van Hout beargumenteert dat voor een ongelijke discontering van kosten en
gezondheidseffecten wel degelijk veel te zeggen is (Hou98). Hij verwerpt de
belangrijkste theoretische argumenten die het Washington Panel aanvoert ten gunste van
een gelijke discontering – het consistency argument van Weinstein en Stason (Wei77) en
de zogenaamde Keeler-Cretin paradox (Kee83). Bij een KUA vanuit maatschappelijk
perspectief zou het discontopercentage voor de kosten gebaseerd moeten zijn op de
verwachte toename van het nationale inkomen, zo betoogt Van Hout. Het
discontopercentage voor de gezondheidswinst zou daarentegen een weerspiegeling
moeten zijn van de toegenomen efficiëntie waarmee die gezondheidswinst gegenereerd
wordt en van de waarde die de maatschappij eraan hecht. Hij concludeert dat het goed te
verantwoorden is om de gezondheidsbaten van bijvoorbeeld een vaccinatieprogramma
voor kinderen niet of tegen een lager percentage te disconteren dan de kosten, zolang
men ervan uitgaat dat het welzijn van huidige en toekomstige generaties even zwaar
gewogen moet worden en het niet zonder meer aannemelijk is dat allerlei ziekten in de
toekomst efficiënter dan nu genezen kunnen worden.
     Ook andere Nederlandse onderzoekers bekritiseren de gangbare aanbevelingen ten
aanzien van het disconteren van gezondheidswinst (Bar99, Ble00, Bon01b, Bro00b).
“De beslissing om effecten tegen hetzelfde percentage te disconteren als kosten is
arbitrair”, schrijven Bleichrodt en Brouwer. “De in de literatuur gegeven argumenten om
één disconteringspercentage te hanteren voor effecten en kosten zijn niet relevant voor
de meeste beleidsbeslissingen” (Ble00). En de Nederlanders staan niet alleen (Ana97,
Goo96, Kra93). In hun kritiek op het discontopercentage van 3% dat deel uitmaakt van
de DALY-formule stellen Anand en Hanson, met een verwijzing naar enkele klassieke
economische argumenten tegen de gedachte dat toekomstige utiliteit of welzijn
gedisconteerd zou moeten worden, dat het enige verdedigbare argument vóór het
disconteren van gezondheidswinst is “the possibility that the world may end”. Let wel,
zo vervolgen ze: “a 3% discount rate implies a 50% chance that the world will end in
23.4 years” (Ana97).
De discussie over de juiste wijze van disconteren van gezondheidswinst is in de
wetenschappelijke literatuur dus nog volop gaande. Bij de interpretatie van K/U-
verhoudingen, wanneer het erom gaat de doelmatigheid van voorzieningen met
verschillende tijdsrelaties tussen investeringen en gezondheidswinst te vergelijken –
bijvoorbeeld preventieve en curatieve voorzieningen –, is dit een belangrijk gegeven: de
Disconteren                                                                              55
</pre>

====================================================================== Einde pagina 55 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 56 ======================================================================

<pre>   keuze van de discontovoet kan de doelmatigheid van vooral preventieve voorzieningen
   maken en breken (Bar99, Bon01b).
56 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 56 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 57 ======================================================================

<pre>Hoofdstuk 6
          Verdelingseffecten
          De onzekerheden over de juiste methode voor het kwantificeren van de
          kostenutiliteitsverhouding kunnen consequenties hebben voor de verdeling over de
          bevolking van de gezondheidswinst die met een gegeven collectief
          gezondheidszorgbudget gegenereerd kan worden. Een gezondheidstoestandmeting die
          ongevoelig is voor de ziektespecifieke effecten van een bepaalde behandeling, een
          steekproef uit de algemene bevolking die het subtiele verschil tussen de
          gezondheidstoestanden voor en na een behandeling onvoldoende op waarde weet te
          schatten, een waarderingsmethode die door de reluctance to give up life van de
          respondenten het verschil in utiliteit van twee toestanden onvoldoende tot uitdrukking
          brengt: al die en vele andere factoren kunnen ertoe leiden dat een KUA de
          gezondheidswinst die een bepaalde gezondheidszorgvoorziening teweegbrengt onder-
          of juist overschat. Voor zover de resultaten van die KUA er indirect, door de betekenis
          die de verantwoordelijke besluitvormers eraan toekennen, toe leiden dat een voorziening
          waar een groep patiënten baat bij zou kunnen hebben, niet collectief gefinancierd wordt,
          wordt hierdoor een specifieke categorie patiënten benadeeld.
               Van veel onzeker- en onvolkomenheden in de KUA-methodologie is niet in
          algemene zin aan te geven hoe ze voor de verdeling van de gezondheidswinst zullen
          uitpakken: de verdelingseffecten zijn afhankelijk van de specifieke combinaties van de
          kenmerken van populatie, ziekte, behandelingsindicaties en vergeleken voorzieningen
          enerzijds en de in de KUA’s gemaakte methodologische keuzen anderzijds. Maar er zijn
          ook kenmerken van KUA’s die in de literatuur de aandacht hebben getrokken juist
          omdat relatief makkelijk na te gaan is (of lijkt) welke verdelingseffecten ervan uitgaan.
          Verdelingseffecten                                                                        57
</pre>

====================================================================== Einde pagina 57 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 58 ======================================================================

<pre>        Zo is uitvoerig gediscussieerd over het feit dat, ceteris paribus, ouderen, door hun
   kortere levensverwachting, minder QALY’s te winnen hebben dan jongeren.
   Verdelingsbeslissingen op basis van KUA’s bevoordelen daardoor jongeren boven
   ouderen. Over de vraag of dat gerechtvaardigd is wordt heel verschillend gedacht
   (Cal87, Cal90, Dan88, Eme89, GR86, Har87, Keu91, McK98, Men90, Mus87, Raw89,
   Rig86, Sas01, Smi87, Tsu00, Wag00, Wil92). Een gelijksoortig effect doet zich voor op
   de kwaliteitsdimensie, bij mensen met chronische ziekten en permanente
   functiebeperkingen: zij hebben bij een bepaald aantal jaren levensverlenging minder
   QALY’s te winnen dan mensen zonder zulke ziekten en beperkingen (Ana97, Men99,
   Nor99, Nor01). Er is gewezen op het feit dat de KUA-systematiek geen rekening houdt
   met wat wel de rule of rescue (Jon86) is genoemd: de overtuiging dat kosten nog
   moeiten gespaard mogen worden wanneer iemand hier en nu van een dreigende dood te
   redden is (Had91, Men99). Voorts is betoogd dat KUA’s, doordat zij de
   behandelingswinst meten in QALY’s, er ten onrechte aan voorbijgaan dat
   vertegenwoordigers van de algemene bevolking, wederom: ceteris paribus, een
   bepaalde verandering in de gezondheidstoestand van een ernstig zieke in het algemeen
   hoger waarderen dan dezelfde verandering in de toestand van een vrijwel gezond
   persoon (Dan93, Men99, Nor99, Sas01).
        Minder vaak bediscussieerd, maar niet minder juist, is de vaststelling dat, behalve
   leeftijd, ook andere demografische kenmerken, zoals geslacht, ras en sociaal-
   economische status, krachtige voorspellers zijn van het resultaat van een medische
   behandeling, zodat een verdeling van middelen op basis van KUA’s op gespannen voet
   staat met het streven naar een voor iedereen, ongeacht deze kenmerken, gelijke
   toegankelijkheid van gezondheidszorg (Bon91, Bon93). Verdelingseffecten vloeien ook
   voort uit de wijze waarop in KUA’s het aggregatieprobleem wordt opgelost. KUA’s
   belichamen, door de in QALY’s gemeten gezondheidsbaten van verschillende personen
   bij elkaar op te tellen, een specifiek – en discutabel – antwoord op vragen als hoe de
   geredde levens van enkelingen afgewogen dienen te worden tegen de genezen
   keelonstekingen van velen (Dan93, Sas01).
        Naast deze implicaties van de wijze waarop in KUA’s de gezondheidsopbrengst
   gemeten wordt, zijn er nog de verdelingseffecten die ontspringen aan de kostenkant van
   de kostenutiliteitsverhouding. Het verdisconteren van de verloren vrije tijd van patiënten
   en informele zorgverleners, het waarderen van onbetaald werk, de wijze van omgaan
   met leeftijds- en geslachtsafhankelijke verschillen in beloning: het zijn onderdelen van
   het kostenonderzoek in KUA’s waar verschillend mee omgesprongen wordt, met
   onmiskenbare verdelingseffecten als mogelijk gevolg (Rus96).
        Duidelijk is dat de KUA, toegepast als hulpmiddel om te komen tot maximalisatie
   van gewonnen QALY’s bij een gegeven gezondheidszorgbudget, allerlei meer en minder
   zichtbare implicaties voor de verdeling van de behaalde gezondheidswinst in zich
58 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 58 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 59 ======================================================================

<pre>draagt. Een verdeling van het collectieve gezondheidszorgbudget op grond van
kostenutiliteitsverhoudingen, waarbij alle QALY’s even zwaar gewogen worden,
ongeacht de kenmerken van degenen aan wie ze ten goede komen, leidt tot een
specifieke verdeling van de behaalde gezondheidswinst, die niet noodzakelijkerwijs een
rechtvaardige verdeling hoeft te zijn.
     In de gezondheidseconomische literatuur is het inzicht dat ‘QALY-maximalisatie’
op gespannen voet kan staan met ‘rechtvaardigheid’ inmiddels gemeengoed. Erkend
wordt dat bij de allocatie van middelen in de gezondheidszorg regelmatig equity-
efficiency trade-offs aan de orde zijn: doelmatigheid moet tot op zekere hoogte worden
opgeofferd aan rechtvaardigheid en vice versa. De vraag hoe deze afwegingen het best
benaderd kunnen worden, krijgt de laatste jaren in de theoretische en methodologische
gezondheidseconomische literatuur steeds meer aandacht, maar een bevredigend
antwoord is voorlopig niet in zicht (Ble97a, Pol02, Sas01, Wag91, Wil00). Enerzijds
wordt gepoogd om te komen tot gewichten waarmee QALY’s die terechtkomen bij
verschillende categorieën personen – jongeren en ouderen, ernstig zieke en vrijwel
gezonde mensen, rokers en niet-rokers etc. – gewogen kunnen worden. Maar erkend
wordt dat het onderzoek dat nodig is om deze gewichten te kunnen baseren op
voorkeuren van de algemene bevolking, nog in een embryonaal stadium verkeert
(Wil00). Anderzijds wordt voorgesteld om in elk geval op korte termijn in economisch
evaluatieonderzoek steeds in beeld te brengen aan welke subpopulaties – gedefinieerd in
termen van bijvoorbeeld leeftijd, geslacht, etniciteit, sociaal-economische status – de
gezondheidsbaten van een gezondheidszorgvoorziening ten deel vallen, zodat
besluitvormers de verdelingseffecten van alternatieve bestedingsopties zullen kunnen
beoordelen (Sas01).
     Een heel andere benadering is geïmpliceerd in het eerder genoemde saved young life
equivalent, ofwel de SAVE (Nor92a). De SAVE kwantificeert de sociale waarde die
wordt toegekend aan een bepaalde gezondheidsverbetering bij een persoon met een
bepaalde gezondheidstoestand, een bepaalde leeftijd en eventuele andere kenmerken:
hoeveel van dergelijke verbeteringen bij die categorie personen wegen op tegen het
volledig herstellen van de gezondheid van één jeugdig persoon die anders een zekere en
snelle dood gestorven zou zijn (cf. 3.3.1)? Aldus incorporeert de SAVE zowel efficiency
als equity-overwegingen, wat hem op de kritiek komt te staan van
gezondheidseconomen die juist in het helder onderscheiden van deze twee typen
overwegingen één van de grote deugden van de gezondheidseconomische analyse zien
(Wil00). Degenen echter die met Menzel van mening zijn dat elke poging om
gezondheidswinst in QALY’s te kwantificeren “will remain persistently suspicious”
indien niet de verdelingsbeslissingen waarbij op QALY’s een beroep wordt gedaan, in
beschouwing genomen worden (Men90), zullen van deze kritiek niet onder de indruk
zijn. Vanuit hun gezichtspunt is het immers alleszins aannemelijk dat het in de
Verdelingseffecten                                                                      59
</pre>

====================================================================== Einde pagina 59 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 60 ======================================================================

<pre>   gezondheidszorg eenvoudigweg onmogelijk zal blijken om efficiency op een
   geloofwaardige manier te kwantificeren lós van equity-overwegingen.
60 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 60 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 61 ======================================================================

<pre>Hoofdstuk 7
          Tot besluit
          “Het QALY-concept wordt al ruim 25 jaar toegepast en is beschreven in talloze wetenschappelijke
          publicaties. Aanvankelijk leverden wetenschappers nog wel kritiek op de kwaliteiten van QALY’s, maar
          intussen is dit concept dusdanig stevig onderbouwd dat QALY’s wereldwijd worden gebruikt in
          beleidsmodellen.” (Pol02)
          “QALYs seem to be the most widely used method for capturing both quality and quantity of life. However,
          the QALY concept is controversial […].” (Gre02)
          Is doelmatigheid een bruikbaar criterium voor het bepalen van de samenstelling van het
          basispakket? Dat was een van de vragen die de toenmalige minister van VWS in haar
          adviesaanvraag voorlegde aan de Gezondheidsraad. De minister verwees naar het
          rapport Volksgezondheidszorg van de Wetenschappelijke Raad voor het Regeringsbeleid
          (WRR). De WRR gaf in dat rapport een specifieke invulling aan het
          doelmatigheidscriterium en schetste een rooskleurig beeld van de bruikbaarheid ervan.
          De kostenutiliteit van voorzieningen, uitgedrukt in kosten per te winnen Disability
          Adjusted Life Year (DALY), zou volgens de WRR zowel in de preventieve als in de
          curatieve gezondheidszorg hét criterium voor de toedeling van collectieve middelen
          moeten zijn. De WRR tekende aan ‘dat in de voorgestelde methodiek lastige keuzen
          overblijven’, maar merkte op dat het daarbij gaat om ‘in zeker opzicht […] technische
          vragen van uitwerking’, die geen reden zouden moeten zijn om het
          kostenutiliteitscriterium niet toe te passen.
          Tot besluit                                                                                             61
</pre>

====================================================================== Einde pagina 61 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 62 ======================================================================

<pre>        In dit rapport hebben deze ‘technische vragen van uitwerking’ het volle pond
   gekregen. Het resultaat geeft te denken: niet zozeer voor de gezondheidseconomen, die
   in het algemeen goed bekend zijn met de in hun wetenschappelijke literatuur
   gesignaleerde problemen, als wel voor de besluitvormers, die wellicht, misschien tegen
   beter weten in, hoopten met de kostenutiliteitsanalyse (KUA) een relatief simpel
   toepasbaar instrument in handen te hebben dat hen van veel moeilijke afwegingen zou
   kunnen verlossen. De KUA en het Quality Adjusted Life Year (de QALY), de maat voor
   gezondheidswinst waardoor deze vorm van kosteneffectiviteitsanalyse zich van andere
   onderscheidt, blijken ruim 25 jaar na hun introductie nog steeds, in allerlei opzichten, ter
   discussie te staan.
        Standaardisatie is geen oplossing voor dit probleem. De veelgehoorde roep om
   standaardisatie is ingegeven door precies die vaststelling die in het licht van de
   voorafgaande hoofdstukken onontkoombaar lijkt: dat er tussen KUA’s methodologische
   verschillen bestaan die betekenisvolle effecten hebben op de uitkomsten en die de
   vergelijkbaarheid van K/U-verhoudingen discutabel maken (CCO97, CVZ99, Gol96b).
   Maar standaardisatie leidt niet noodzakelijkerwijs tot een juiste methodologie. Er is
   geen reden om aan te nemen dat één bepaalde verzameling van methodologische keuzen
   zou leiden tot dezelfde rangordening van voorzieningen naar kostenutiliteit als een
   andere, evenzeer verdedigbare, verzameling. Bovendien, al zou die overeenstemming
   bestaan, dan zou dat nog geen bewijs zijn voor de juistheid van de rangorde. Aanzetten
   tot standaardisatie zijn tot nu toe dan ook steeds gevolgd door nieuwe ronden van
   discussie.
        Wat betekent dit voor de bruikbaarheid van de K/U-verhouding en, om terug te
   keren naar de eigenlijke vraag van de minister, voor de toepasbaarheid van het
   doelmatigheidscriterium bij de afbakening van een collectief te financieren basispakket?
   Op dit punt gekomen is het nuttig opnieuw te onderscheiden tussen de verschillende
   aspecten van het begrip doelmatigheid die in dit rapport, aan de hand van de bespreking
   van de KUA, aan de orde zijn geweest. De problemen die we in de voorafgaande
   hoofdstukken tegenkwamen zijn verschillend van aard en vragen om verschillende
   benaderingen. Ze passeren hier opnieuw de revue, maar nu in omgekeerde volgorde,
   zodat we eindigen met de kwestie van de QALY.
   Disconteren
   Is de waarde van gezondheidswinst onafhankelijk van het moment, in het heden of in de
   toekomst, waarop ze geboekt wordt en, zo nee, hoe moet dan toekomstige winst in
   vergelijking met huidige gewogen worden? In de gezondheidseconomische literatuur
   zijn deze vragen uitgebreid bediscussieerd. Een eensluidend antwoord is daaruit niet
   voortgekomen.
62 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 62 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 63 ======================================================================

<pre>     Of de doelmatigheid van een gezondheidszorgvoorziening afhankelijk is van de
wijze van disconteren van toekomstige gezondheidswinst is in een sensitiviteitsanalyse
relatief gemakkelijk na te gaan. In de praktijk is die afhankelijkheid vooral groot bij
preventieve voorzieningen en public health programma’s (Kra93). Zolang
voorzieningen vergeleken worden met vergelijkbare tijdsrelaties tussen kosten en
gezondheidswinst, levert de onzekerheid over het disconteren weinig problemen op.
Doelmatigheidsvergelijkingen die deze beperking te buiten gaan – bijvoorbeeld een
directe kwantitatieve vergelijking van de doelmatigheid van preventieve en curatieve
voorzieningen – vergen echter duidelijkheid over de juiste wijze van disconteren. Bij
gebrek aan wetenschappelijke consensus zal die duidelijkheid slechts door de overheid
geschapen kunnen worden (Kra93, Bro00b).
     Indien de onzekerheid rond het disconteren van gezondheidswinst blijft
voortbestaan, zal dat vooral een belemmering zijn voor een vergelijking van K/U-
verhoudingen over de volle breedte van de gezondheidszorg. De vergelijking van K/U-
verhoudingen en kosteneffectiviteitsverhoudingen binnen deelgebieden van de
gezondheidszorg, waar een zekere homogeniteit bestaat ten aanzien van de tijdsrelatie
tussen kosten en gezondheidswinst, zal in het algemeen van het disconteringsprobleem
minder hinder ondervinden.
Kosten
De problemen die spelen bij het kwantificeren van de kosten zijn in dit rapport verre van
uitputtend behandeld. Maar duidelijk is dat verschillende benaderingswijzen van de
diverse kostenposten – bijvoorbeeld van de directe gezondheidszorgkosten, de
productiviteitskosten, de kosten in gewonnen levensjaren, de informele zorg – tot
belangrijke verschillen in de schatting van de kosten kunnen leiden. Door middel van
sensitiviteitsanalyse is tot op zekere hoogte na te gaan in hoeverre een
doelmatigheidsschatting van variaties in kosten afhankelijk is. Maar de
sensitiviteitsanalyse is in dit geval veel minder eenvoudig dan wanneer het erom gaat
alleen het effect na te gaan van de wijze van disconteren van toekomstige
gezondheidswinst. Er kunnen immers veel verschillende kostenvariabelen in het geding
zijn, die ook weer onderling van elkaar afhankelijk kunnen zijn (bijvoorbeeld kosten van
informele zorg en directe gezondheidszorgkosten) en die voor een belangrijk deel
variëren over een bereik dat niet a priori duidelijk is. De methodologie van het schatten
van de cumulatieve invloed van de onzekerheden in verschillende, deels elkaar
onderling beïnvloedende variabelen is bovendien nog volop in ontwikkeling (Bri95,
Bri97, Bri98a, Bri98b, Bri00, Gar00, Hun98b, Man96).
     Problemen in de schatting van de kosten spelen elke vorm van
doelmatigheidsanalyse parten, maar ze zijn lastiger naarmate de ambitie van de analyse
Tot besluit                                                                               63
</pre>

====================================================================== Einde pagina 63 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 64 ======================================================================

<pre>   hoger is gesteld en dus het scala aan relevante kostensoorten groter is. Vanuit het
   algemeen maatschappelijk perspectief geldt het principe dat alle kosten relevant zijn.
   Aangezien onder gezondheidseconomen niet op alle punten overeenstemming bestaat
   over welke keuzen en definities van kosten uit dat principe voortvloeien, lijkt het
   onvermijdelijk dat de overheid, wanneer zij het doelmatigheidscriterium in haar
   besluitvorming over de afbakening van het basispakket wil betrekken, zelf sommige
   knopen doorhakt (Boe02). Acht zij de productiviteitsverliezen ten gevolge van ziekte
   relevant? Zo ja, wat verstaat zij daaronder: gaat het om de integrale
   productiviteitsverliezen of om de – arbeidsmarktafhankelijke – frictiekosten? Acht zij
   het juist dat voor de schatting van productiviteitsverliezen leeftijds- en
   geslachtsspecifieke gemiddelde lonen worden gebruikt? En wat betreft de kosten in
   gewonnen levensjaren: is de overheid geïnteresseerd in deze kosten en, zo ja, alleen in
   de gerelateerde of ook in de ongerelateerde medische kosten, of zelfs in de niet-
   medische kosten? Voor en tegen al deze opties valt veel te zeggen en in de
   gezondheidseconomische literatuur is dat volop gebeurd. Het maken van keuzen lijkt
   eerder op de weg te liggen van de overheid dan van de wetenschap.
   Gezondheidswinst
   Wanneer we de opbrengst van gezondheidszorg meten in termen van
   ‘gezondheidswinst’, dan vangen we daarmee niet alles wat gezondheidszorg waardevol
   maakt. In de besluitvorming over de afbakening van het basispakket zal er ruimte
   moeten zijn om andere aspecten van de opbrengst mee te wegen. Dat doet echter niets af
   aan de centrale rol van de gezondheidswinst: als component van doelmatigheid en ook,
   maar dat terzijde, als zelfstandig criterium.*
         Hoe gezondheidswinst te definiëren? Veranderingen in levensduur én veranderingen
   in gezondheidstoestand zijn beide relevant, daarover is iedereen het eens. Minder
   vanzelfsprekend is dat die veranderingen op één algemeen toepasbare dimensie
   gewaardeerd zouden kunnen of moeten worden. De meest courante wijze om
   gezondheidswinst te meten met één universele maat, de QALY, stuit op talrijke
   moeilijkheden: problemen bij het integreren van ‘kwaliteit’ en ‘kwantiteit’ van leven, bij
   het aggregeren van QALY’s van verschillende personen, bij het op een
   gestandaardiseerde wijze beschrijven van gezondheidstoestanden, bij het formuleren
   van een theorie over voorkeuren voor gezondheidstoestanden, bij het ontwerpen van
   procedures voor het meten van die voorkeuren en bij de keuze van de beoordelaars.
*  Stel dat voor een acute, dodelijke ziekte twee behandelingen beschikbaar zijn. Behandeling A verlengt het leven met één
   jaar en kost honderd euro; behandeling B geeft tien jaar levensverlenging, maar kost honderdduizend euro. De
   doelmatigheid van behandeling A, uitgedrukt in directe medische kosten per gewonnen levensjaar, is dan honderd keer zo
   hoog. Vanuit een oogpunt van effectiviteit verdient echter behandeling B de voorkeur.
64 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 64 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 65 ======================================================================

<pre>     Deze problemen roepen enerzijds vragen op over de interpretatie van de QALY: is
de QALY wel een zinvolle meeteenheid, een entiteit waaraan een duidelijke betekenis
valt toe te kennen? Anderzijds zijn ook deze problemen deels vanuit een kwantitatieve
invalshoek te benaderen. In een sensitiviteitsanalyse is het in principe mogelijk om na te
gaan in hoeverre de schatting van de gezondheidswinst in QALY’s afhankelijk is van
onzekerheden in de schatting van de kwaliteitscorrectiefactoren. Maar dit is geen
sinecure, aangezien er veel verschillende gezondheidstoestanden in het spel kunnen zijn.
Daar komt bij dat een goede beoordeling van het effect op de resulterende
kostenutiliteitsverhouding een, methodologisch gecompliceerde, multivariate
sensitiviteitsanalyse vergt waarin ook de onzekerheden betrokken worden in de
schatting van de duur van de perioden die in de verschillende gezondheidstoestanden
worden doorgebracht en, uiteindelijk, ook die in de schatting van de kosten. Bovendien
is moeilijk in te zien hoe de meer basale theoretische problemen, zoals die bij de
integratie van levenskwaliteit en levensduur en de aggregatie van gezondheidsbaten van
verschillende mensen, in een kwantitatieve sensitiviteitsanalyse te hanteren zouden zijn.
     Dat neemt niet weg dat het goed voorstelbaar is dat in bepaalde situaties de
problemen bij de kwaliteitscorrectie van levensduur nauwelijks terzake doen, omdat de
doelmatigheid in hoge mate bepaald wordt door het uitstel van sterfte en niet of
nauwelijks door de kwaliteit van leven. Maar men kan zich hier makkelijk vergissen. In
het geval van behandeling met een cholesterolsyntheseremmer (‘statine’) ter
voorkoming van coronaire hartziekte, bijvoorbeeld, lijkt het aannemelijk dat de
doelmatigheid sterk bepaald wordt door het uitstel van sterfte en slechts in geringe mate
door vermindering van morbiditeit (Bon99). De economische analyse ten behoeve van
de CBO-consensusvorming over de indicaties voor de behandeling met statines richtte
zich dan ook primair op de kosten per gewonnen levensjaar (CBO98). In een latere
KUA bleken niettemin de kosten van statinebehandeling per gewonnen levensjaar 20%
af te wijken van die per gewonnen QALY (Pro00). Bovendien kan een gering verschil
tussen de kosten per gewonnen levensjaar en per gewonnen QALY ook betekenen dat
betekenisvolle effecten op de kwaliteit van leven in de KUA zijn gemist. Het
Washington Panel (Gol96) wijst bijvoorbeeld op de discrepantie tussen het grote
verschil dat werd aangetoond in de in 3.2 besproken Australische KUA van
borstkankerscreening (Hal92) en het verschil van 5,6% dat gevonden werd in een
Nederlandse KUA (Kon91).
     Onderzoek dat demonstreert hoe verschillen in de methodologie van de
kwaliteitscorrectie van gewonnen levensduur uitwerken in kostenutiliteitsschattingen is
in de literatuur niet ruim voorradig. Afgezien van eerder genoemde voorbeelden (Hal92
in 3.2, Gab99 in 3.3.2) is er het onderzoek van Hornberger en collega’s (Hor92) dat laat
zien dat kostenutiliteitsverhoudingen van nierdialyse kunnen variëren van $35.000 tot
$45.000, afhankelijk van de methode van gezondheidstoestand-waardering. Er zijn
Tot besluit                                                                                65
</pre>

====================================================================== Einde pagina 65 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 66 ======================================================================

<pre>   echter heel wat voorbeelden van onderzoek dat aantoont dat gezondheidstoestand-
   waarderingen, afhankelijk van de gebruikte methodologie, behoorlijk kunnen
   verschillen (Bel01, Fry93, Nea95, Neu00b, Nor92b, Rea84). Dat maakt aannemelijk dat
   we bij de problemen rond de kwaliteitscorrectie van levensduur niet van doen hebben
   met een kwantitatief onbeduidend fenomeen. Heel wat voorzieningen, bij bijvoorbeeld
   chronische ziekten als maagdarmstoornissen, aandoeningen van het bewegingsapparaat,
   longaandoeningen en psychische stoornissen, zijn tenslotte primair gericht op
   verbetering van de gezondheidstoestand en niet op levensverlenging. En veel
   levensverlengende voorzieningen hebben ook een belangrijk effect op de kwaliteit van
   leven. Zo bleken bijvoorbeeld in een Nederlands onderzoek de kosten van
   longtransplantatie per gewonnen QALY ruim 20% lager dan per gewonnen levensjaar
   (Enc97).
         De conclusie dat de QALY geen algemeen toepasbare maat voor gezondheidswinst
   is waarop men zich kan verlaten bij de vergelijking van de doelmatigheid van
   uiteenlopende zorgvoorzieningen, lijkt al met al gewettigd.*
   Alternatieven voor de QALY
   Ligt er een andere universele ééndimensionale maat voor gezondheidswinst in het
   verschiet die de plaats van de QALY in de KUA zou kunnen innemen? Tot nu toe zijn in
   de literatuur drie kandidaten naar voren geschoven, de DALY, het Healthy Year
   Equivalent (HYE) en het saved young life equivalent (SAVE).
         De DALY is primair ontwikkeld als maat om internationaal de burden of disease te
   kunnen vergelijken, maar ook wel omarmd als maat voor gezondheidswinst in KUA’s
   (Mur96, Mur97). Het is niet veel anders dan een ‘omgekeerde QALY’. De DALY
   combineert verloren jaren ten gevolge van voortijdig overlijden met een weging van
   geleefde jaren voor de mate van disability. Het resultaat is een maat voor
   gezondheidsverlies in plaats van gezondheidswinst, zoals de QALY. De problemen zijn
   dezelfde.
*  Dit rapport staat met deze terughoudende conclusie niet alleen, integendeel. In de methodologisch georiënteerde literatuur
   over KUA’s is het tamelijk gebruikelijk om over de geloofwaardigheid van de QALY niet hoog op te geven. Het
   Washington Panel schrijft bijvoorbeeld over de verschillende manieren om gezondheidstoestanden te wegen: “This
   diversity in how preference weights are gathered markedly constrains the ability to credibly compare analyses where the
   effectiveness measure is presented in QALYs” (Gol96, p 119). En de gezondheidseconomen Drummond en Torrance
   stellen, in artikel waarin zij waarschuwen tegen de misplaatste suggestie van vergelijkbaarheid die kan uitgaan van
   zogenaamde league tables waarin kostenutiliteitsverhoudingen afkomstig uit verschillende onderzoeken eenvoudig onder
   elkaar worden gezet: “[…] the results of economic evaluation studies should be presented in a disaggregated form as well
   as in the form of cost-effectiveness ratios. […] the consequences of interventions in terms of their physical effects should
   be reported separately from utility weights used to value them.” (Dru93)
66 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 66 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 67 ======================================================================

<pre>       Het minder bekende HYE, gebaseerd op de waardering van lifetime health profiles
  in plaats van geïsoleerde gezondheidstoestanden, is bedoeld om een oplossing te bieden
  voor bepaalde problemen van de QALY (zie 3.1). De theoretische meerwaarde van het
  HYE in vergelijking met de QALY lijkt evident, al is hij niet onomstreden (Rie98). De
  meting van HYE’s is echter praktisch gezien geen sinecure en in empirisch onderzoek
  tot nu toe weinig toegepast. Niettemin lijkt de HYE-benadering nog steeds een nadere
  exploratie waard te zijn (Lle02).
       Een radicaler alternatief voor de QALY biedt de SAVE (zie 3.3.1). Deze maat
  kwantificeert de sociale waarde van veranderingen in gezondheidstoestanden, met een
  expliciete verwijzing naar het type verdelingsbeslissingen ter ondersteuning waarvan de
  gezondheidswinst gemeten wordt. De SAVE ontsnapt aan veel van de problemen die in
  hoofdstuk 3 geïdentificeerd werden en lijkt tevens een manier te bieden om op een
  directe, inzichtelijke wijze om te gaan met de verdelingsaspecten die verbonden zijn aan
  de waardering van de opbrengst van gezondheidszorgvoorzieningen. Meer nog dan het
  HYE lijkt de SAVE een maat die in de Nederlandse context een nadere exploratie waard is.
       Er is nog een andere veelbelovende benadering van het probleem van de waardering
  van gezondheidswinst, die echter in het voorafgaande niet aan de orde kwam omdat ze
  de KUA te buiten gaat: de willingness to pay (WTP) benadering. De WTP, ook wel
  contingent valuation genoemd, waardeert gezondheidswinst in termen van geld en kan
  dus kan worden ingezet in de door gezondheidseconomen hogelijk gewaardeerde, want
  stevig in de welvaartseconomische theorie gegrondveste, cost-benefit analysis (Dru97).
  Met name de WTP-vraagstelling die respondenten uitnodigt aan te geven hoeveel
  verzekeringspremie zij bereid zijn extra te betalen om een bepaalde voorziening aan het
  verstrekkingenpakket toe te voegen (de ex ante insurance based WTP) verwoordt met
  een plezierige, onverbloemde directheid de onaangename vraag waar het bij de
  toedeling van (collectieve) middelen aan gezondheidszorgvoorzieningen nu eenmaal om
  gaat: hoeveel hebben we er voor over? De WTP-benadering heeft bovendien het
  voordeel dat andere dimensies van de opbrengst van gezondheidszorg dan alleen de
  gezondheidswinst relatief eenvoudig in de waardering te betrekken zijn (Bir99, Lee97,
  Neu94). Ongetwijfeld kent ook de WTP aanzienlijke problemen (Ble01, Klo99, Ols01).
  Wie de ontwikkeling van het gezondheidseconomisch evaluatie-onderzoek overziet
  vraagt zich niettemin af of de afkeer van het waarderen van gezondheid in termen van
  geld, die zo’n belangrijke rol heeft gespeeld in de (over)waardering van de KUA ten
  koste van de cost-benefit analysis (Gar96, p 28; Wei80, p 240), niet een slechte
  raadgever is geweest.* Sinds enkele jaren mag de WTP zich in een toenemende
* Hetzelfde geldt voor het argument dat de WTP op een onwenselijke wijze beïnvloed zou worden door het inkomen van de
  respondenten (Ble01, Gar96, Ols01): voor zover in een onderzoek een relatie zou blijken te bestaan met de hoogte van het
  inkomen, is de WTP immers met behulp van regressie-analyse eenvoudig naar elk gewenst inkomensniveau te
  standaardiseren.
  Tot besluit                                                                                                          67
</pre>

====================================================================== Einde pagina 67 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 68 ======================================================================

<pre>   belangstelling verheugen in de internationale gezondheidseconomische literatuur
   (Bir99, Dru97, Klo99, OBr96). Ook in Nederland lijkt een herwaardering aanstaande.*
        Hoe interessant met name de SAVE en de WTP ook zijn, geen van de genoemde vier
   benaderingen van het waarderen van gezondheidswinst is op dit moment, en
   waarschijnlijk ook niet op een termijn van enkele jaren, te beschouwen als een werkelijk
   alternatief voor de QALY. Dat betekent dat een geloofwaardige manier om
   ‘gezondheidswinst’ met één algemeen toepasbare maat te meten op de korte termijn niet
   beschikbaar is. De overheid zou zich niettemin kunnen bekennen tot één welomschreven
   methodologie voor het meten van gezondheidswinst in QALY’s. Maar gezien de aard
   van de problemen die in de literatuur over de QALY aan de orde zijn en de enorme
   maatschappelijke druk waaronder de besluitvorming over de verdeling van collectieve
   middelen in de gezondheidszorg moet plaatsvinden, lijkt dit een weinig kansrijke
   strategie. Het zou de overheid niet meevallen om zich te verweren tegen het verwijt dat
   de QALY in essentie “a technical solution to a political problem” is (Car91).
   Hoe verder met doelmatigheid?
   Er lijkt weinig anders op te zitten dan te accepteren dat voor de vergelijking van de
   doelmatigheid van gezondheidszorgvoorzieningen voorlopig geen algemeen toepasbare
   technische middelen voorhanden zijn. De vaak veelsoortige effecten van voorzieningen
   op de gezondheidstoestand, de effecten op de levensduur en de kosten zullen door de
   besluitvormende instantie zelf in de besluitvorming gewogen moeten worden.
   Bovendien zullen naast de doelmatigheid nog andere overwegingen in de
   besluitvorming tot hun recht moeten komen:** effectiviteit, invloed op anderen dan de
   patiënt en op de maatschappij als geheel, andere aspecten van de opbrengst van
   voorzieningen, de mate waarin (de doelmatigheid van) een voorziening zich verder zou
   kunnen ontwikkelen, het beschikbare budget, praktische overwegingen, verdelende
*  Anders dan in bijvoorbeeld het bekende boek van Drummond en collega’s (Dru97), komt in twee recente Nederlandse
   boeken over gezondheidseconomie en gezondheidseconomisch evaluatie-onderzoek de WTP-benadering nauwelijks
   (Uyl00) of summier (Blei01) aan de orde. Maar ook in deze boeken wordt een meer prominente rol van de WTP in de
   toekomst niet uitgesloten.
** In de gezondheidseconomische literatuur wordt dit in het algemeen niet bestreden (Ble01, Bro00a, Bus00, Rus96,
   Wei97b). Hurley wijst erop dat gezondheidseconomen dit vaak aanvoeren ter verdediging, wanneer zij geconfronteerd
   worden met kritiek op hun ambitie alle belangrijke effecten van gezondheidszorg te vangen in de QALY. Zij antwoorden
   dan “that the results of economic evaluations are only one piece of information intended to aid decision making and that
   other relevant considerations will enter via other avenues at the time a decision is taken.” Daarmee, betoogt Hurley,
   verdampt echter veel van de aantrekkingskracht van het perspectief alle mogelijke gezondheidszorgvoorzieningen op één
   dimensie van kostenutiliteit te kunnen ordenen. In het besluitvormingsproces zullen immers hoe dan ook de resultaten van
   de doelmatigheidsanalyse gecombineerd moeten worden met andersoortige gegevens. En als dat zo is, vervolgt hij, “why
   should the entire structure of the economic evaluation be distorted so as to obtain a single number at the end of the
   analysis?” (Hur98)
68 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 68 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 69 ======================================================================

<pre>    rechtvaardigheid in relatie tot dimensies als ernst van de ziekte, prognose,
    afhankelijkheid en leeftijd, en andere ethische en juridische aspecten. En dan zal vaak
    ook nog niet het eenvoudigweg al of niet vergoeden van voorzieningen aan de orde zijn,
    maar het specificeren van de indicaties waarbij die voorzieningen vergoed moet
    worden* – indicaties die bovendien continu aan verandering onderhevig zijn, door
    nieuwe wetenschappelijke en technologische ontwikkelingen en de opkomst van
    concurrerende of additionele interventies.** Het sluitstuk van de besluitvorming over de
    toedeling van schaarse middelen in de gezondheidszorg, ten slotte, rust in de handen van
    zorgverleners, die zullen moeten beslissen of de vastgestelde indicaties voor vergoeding
    bij individuele patiënten aanwezig zijn.
         Hoe om te gaan met deze overweldigende complexiteit? Het is duidelijk dat we hier
    voor een groot probleem staan, in termen van uitvoerbaarheid, maar bovenal van
    legitimiteit. Uit de internationaal gevoerde discussies en de ervaringen van de afgelopen
    vijftien jaar wordt duidelijk dat alleen discussie over verdelingsprincipes onvoldoende
    is. Naast principes zijn actieve participatie van alle betrokken partijen en
    deskundigheden, heldere verdeling van verantwoordelijkheden en transparante
    besluitvormings- en beroepsprocedures essentieel om meningsverschillen over
    prioriteitstelling in de zorg op te lossen en een collectief maatschappelijk leerproces op
    gang te brengen (Bur98, Dan93, Dan97, Dan00, Day98, Ham97, Hol98, Kle98, Leg02,
    Nee00).
         Afbakenen van deelgebieden in de gezondheidszorg waarbinnen de prioriteitstelling
    zijn beslag moet krijgen, lijkt een van de noodzakelijke mechanismen om de
    complexiteit hanteerbaar te maken. Hoe die sectoren precies omschreven moeten
    worden is vers twee. Maar het is duidelijk dat door het afbakenen van deelgebieden als
    de zorg voor geestelijk gehandicapten, ambulante geestelijke gezondheidszorg,
    preventie van hart- en vaatziekten en solide-tumoroncologie, een zekere mate van
    homogeniteit van typen problemen en afwegingen, en van overzichtelijkheid van
    relevante kennis en ervaring, te creëren is die node wordt gemist wanneer in één
    besluitvormingsprocedure de middelenverdeling over de gehele gezondheidszorg zijn
    beslag zou moeten krijgen.***
*   Cf. de laatste voetnoot bij hoofdstuk 4.
**  Diezelfde dynamiek leidt ook tot snelle veranderingen in wat het aangewezen alternatief is waarmee, bijvoorbeeld in een
    KUA, een op haar doelmatigheid te beoordelen voorziening vergeleken dient te worden (Ger93, Rut00a). Alleen al die
    snelle veranderlijkheid van het te onderzoeken contrast, lijkt een belangrijk obstakel op de weg naar een prominente rol
    van de bewerkelijke, methodologisch veeleisende en data-intensieve KUA bij de afbakening van een collectief te
    financieren voorzieningenpakket.
*** Keerzijde van deze reductie van complexiteit is natuurlijk dat op die manier de verdeling van middelen over de
    verschillende deelgebieden niet geregeld is. Hier lijkt een onvervreemdbare verantwoordelijkheid te liggen van de
    landelijke overheid, die daaraan waarschijnlijk in wisselwerking met de sectoren inhoud zal moeten geven.
    Tot besluit                                                                                                           69
</pre>

====================================================================== Einde pagina 69 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 70 ======================================================================

<pre>       Niettemin zal ook binnen deze deelgebieden het bereiken van overeenstemming
   over de indicaties waarbij voorzieningen vergoed moeten worden een enorme opgaaf
   zijn. Een hulpmiddel als de QALY zal daarbij waarschijnlijk goede diensten kunnen
   bewijzen. Het ligt immers voor de hand te veronderstellen dat de interpretatieproblemen
   die QALY’s omgeven minder zwaar zullen wegen naarmate de diversiteit van de
   vergeleken voorzieningen, gezondheidsproblemen, patiëntenpopulaties en
   gezondheidsuitkomsten geringer is (Rus96). Zeker is dat het geval wanneer het erom
   gaat de doelmatigheid te vergelijken van de toepassing van eenzelfde voorziening in
   verschillende stadia van eenzelfde aandoening. Te denken valt aan de vergelijking van
   de doelmatigheid van een operatie vroeger of later in de ontwikkeling van
   prostaatklachten of van het gebruik van cholesterolsyntheseremmers afhankelijk van de
   kans op coronaire hartziekte. Overigens zullen bij doelmatigheidsvergelijkingen in
   zulke homogene domeinen QALY’s juist vaak niet nodig zijn en zal volstaan kunnen
   worden met specifieke uitkomstmaten, zoals gewonnen levensjaren of ziektevrije
   levensjaren. Ook de SAVE en de WTP zullen wellicht bij de besluitvorming in de
   deelgebieden van nut kunnen zijn.
       De legitimiteit van de besluitvorming in een bepaald zorggebied zal echter primair
   moeten berusten op een zorgvuldig vormgegeven besluitvormingsprocedure, waarin de
   partijen die dat deel van de gezondheidszorg van binnenuit kennen, zorgverleners en
   patiënten voorop, actief participeren. KUA en op termijn misschien ook cost-benefit
   analysis kunnen in dat besluitvormingsproces hulpmiddelen zijn om overzicht en
   overeenstemming te bereiken.
70 Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 70 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 71 ======================================================================

<pre>      Literatuur
Aar96 Aaronson NK, Cull AM, Kaasa S, e.a. The EORTC modular approach to quality of life assessment in
      oncology. In: Spilker B, red. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials. 2e editie.
      Philadelphia: Lippincott-Raven, 1996: 179-89.
Ana97 Anand S, Hanson K. Disability-adjusted life years: a critical review. J Health Econ 1997; 16: 685-702.
Arn99 Arnesen T, Nord E. The value of DALY life: problems with ethics and validity of disability adjusted life
      years. Br Med J 1999; 319: 1423-5.
Ash89 Ashmore M, Mulkay M, Pinch T. Health and efficiency. A sociology of health economics. Buckingham:
      Open University Press, 1989.
Ash00 Ashton T, Cumming J, Devlin N. Priority-setting in New Zealand: translating principles into practice. J
      Health Serv Res Policy 2000; 5: 170-5.
Bad01 Badia X, Roset M, Herdman M, e.a. A comparison of United Kingdom and Spanish general population time
      trade-off values for EQ-5D health states. Med Decis Making 2001; 21: 7-16.
Bar98 Barendregt JJ, Bonneux L. Degenerative disease in an aging population. Models and conjectures
      (Proefschrift). Rotterdam: Erasmus Universiteit, 1998.
Bar99 Barendregt JJ, Bonneux L. The trouble with health economics. Eur J Public Hlth 1999; 9: 309-12.
Bel01 Bell CM, Chapman RH, Stone PW, e.a. An off-the-shelf help list: a comprehensive catalog of preferences
      scores form published cost-utility analyses. Med Decis Making 2001; 21: 288-94.
Ber73 Berg RL, red. Health status indexes. Chicago: Hospital Research and Educational Trust, 1973.
Ber76 Bergner M, Bobbitt RA, Kressel S, e.a. The Sickness Impact Profile: conceptual formulation and
      methodology for the development of a health status measure. Int J Health Serv 1976; 6: 393-415.
Ber89 Bergner M. Quality of life, health status, and clinical research. Med Care 1989; 27 (suppl): S148-56.
      Literatuur                                                                                               71
</pre>

====================================================================== Einde pagina 71 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 72 ======================================================================

<pre>Ber98  Berg M, Bezemer NM, van den Burg M. Normatieve aspecten van richtlijnen en
       kosteneffectiviteitsanalyses. Deelrapport 2 KNMG-project Passende medische zorg. Utrecht: KNMG, 1998.
Bir99  Birch S, Gafni A, O’Brien B. Willingness to pay and the valuation of programmes for the prevention and
       control of influenza. Pharmacoeconomics 1999; 16 (suppl 1): 55-61.
Ble95  Bleichrodt H. QALYs and HYEs: Under what conditions are they equivalent? J Health Econ 1995; 14: 17-
       37.
Ble96  Bleichrodt H. Applications of utility theory in the economic evaluation of health care (Proefschrift, Erasmus
       Universiteit Rotterdam). Ridderkerk: Ridderprint, 1996.
Ble97a Bleichrodt H. Health utility indices and equity considerations. J Health Econ 1997; 16: 65-91.
Ble97b Bleichrodt H, Quiggin J. Characterizing QALYs under a general rank dependent utility model. J Risk
       Uncertainty 1997; 15: 151-65.
Ble97c Bleichrodt H, Wakker P, Johannesson M. Characterizing QALYs by risk neutrality. J Risk Uncertainty 1997;
       15: 107-14.
Ble97d Bleichrodt H, Johannesson M. Standard gamble, time trade-off and rating scale: experimental results on the
       ranking properties of qalys. J Health Econ 16, 1997: 155-175.
Ble00  Bleichrodt H, Brouwer W. Disconteren. In: Rutten-van Mölken MPMH, Van Bussbach JJ, Rutten FFH, red.
       Van kosten tot effecten. Een handleiding voor evaluatiestudies in de gezondheidszorg. Maarssen: Elsevier
       gezondheidszorg, 2000: 123-9.
Blei01 Bleichrodt H, Koopmanschap M. Economische evaluatie. In: Lapré R, Rutten F, Schut E, red. Algemene
       economie van de gezondheidszorg. Maarssen: Elsevier gezondheidszorg, 2001: 273-94.
Ble02  Bleichrodt H. A new explanation for the difference between time trade-off utilities and standard gamble
       utilities. Health Econ 2002; 11: 447-56.
Boe98  Boers M. Kunst van doelmatig onderzoek (Inaugurele rede). Amsterdam: Vrije Universiteit, 1998.
Boe02  Boer A. Onderzoek op maat. Een verkenning van factoren voor het gebruik van Technology Assessment.
       (Proefschrift). Rotterdam: Erasmus Universiteit, 2002.
Bon91  Bonsel GJ. Methods of medical technology assessment with an application to liver transplantation
       (Proefschrift). Rotterdam: Erasmus Universiteit, 1991.
Bon92  Bonsel GJ. QALY’s: normatieve toepassing van gezondheidsmeting. In: Gunning-Scheepers LJ, Mootz M,
       red. Gezondheidsmeting. Houten: Bohn, 1992: 122-33.
Bon93  Bonsel GJ. Kosteneffectiviteitsanalyse: over wikken en beschikken. In: Dillmann RJM, van Leeuwen E,
       Kingsma GK. Ethiek in de medische praktijk. Utrecht: Bunge, 1993: 167-78.
Bon99  Bonneux L, Barendregt JJ. Ook met de consensus over verlaging van de serumcholesterolconcentratie blijft
       primaire preventie duur. Ned Tijdschr Geneeskd 1999; 143: 772-5.
Bon01a Bonsel G. Wat heet beter? (Inaugurele rede). Amsterdam: Vossiuspers UvA, 2001.
Bon01b Bonneux L, Birnie E. The discount rate in the economic evaluation of prevention: a thought experiment. J
       Epidemiol Community Health 2001; 55: 123-25.
Bor95  Borst-Eilers E. Beleidsbrief Medische Technology Assessment (MTA) en doelmatigheid van zorg. Tweede
       Kamer, 1995-96, 24126, nr 9.
72     Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 72 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 73 ======================================================================

<pre>Bos00  Bosch JL, Hunink MGM. Comparison of the Health Utilities Index mark 3 (HUI3) and the EuroQol EQ-5D
       in patiënts treated for intermittent claudication. Qual Life Res 2000; 9: 591-601.
Boy90  Boyd NF, Sutherland HJ, Heasman KZ, e.a. Whose utilities for decision analysis? Med Decis Making 1990;
       10: 58-67.
Bra99  Brazier J, Deverill M, Green C, e.a. A review of the use of health status measures in economic evaluation.
       Health Technol Assessment 1999; 3(9): 1-164.
Bri95  Briggs A, Sculpher M. Sensitivity analysis in economic evaluation: a review of published studies. Health
       Econ 1995; 4: 355-71.
Bri97  Briggs A, Wonderling DE, Mooney CZ. Pulling cost-effectiveness analysis up by its bootstraps: a non-
       parametric approach to confidence interval estimation. Health Econ 1997; 6: 327-40.
Bri98a Briggs A, Gray A. The distribution of health care costs and their statistical analysis for economic evaluation.
       J Health Serv Res Policy 1998; 3: 233-45.
Bri98b Briggs A, Fenn P. Confidence intervals or surfaces? Uncertainty on the cost-effectiveness plane. Health
       Econ 1998; 7: 723-40.
Bri00  Briggs A. Handling uncertainty in cost-effectiveness models. Pharmacoeconomics 2000; 17: 479-500.
Bro93  Broome J. Qalys. J Public Economics 1993; 50: 149-67.
Bro95  Brock DW. Justice and the ADA: does prioritizing and rationing health care discriminate against the
       disabled? Social Phil & Policy 1995; 12: 159-85.
Bro97a Brouwer WBF, Koopmanschap MA, Rutten FFH. Productivity costs measurement through quality of life?
       A response to the recommendation of the Washington Panel. Health Econ 1997; 6: 253-9.
Bro97b Brouwer WBF, Koopmanschap MA, Rutten FFH. Productivity costs in cost-effectiveness analysis:
       numerator or denominator: a further discussion. Health Econ 1997; 6: 511-14.
Bro00a Brouwer WBF, Koopmanschap MA. On the economic foundations of CEA. Ladies and gentlemen, take
       your positions! J Health Econ 2000; 19: 439-59.
Bro00b Brouwer W, van Hout B, Rutten F. A fair approach to discounting future effects: taking a societal
       perspective. J Health Serv Res Policy 2000; 5: 114-8.
Bro01  Brouwer WBF, Rutten FH. Health Economics. A bridge over troubled water. Eur J Public Health 2001; 11:
       234-6.
Bur98  van den Burg M, ter Meulen RHJ. Prioriteiten binnen de gezondheidszorg. Een vergelijkende studie naar
       normatieve overwegingen van prioriteitenstelling in Zweden, Engeland en Nederland. Deelrapport 1
       KNMG-project Passende medische zorg. Utrecht: KNMG, 1998.
Bus00  van Bussbach JJ. Waarderend kwaliteit van leven-onderzoek. In: Rutten-van Mölken MPMH, van Bussbach
       JJ, Rutten FFH, red. Van kosten tot effecten. Een handleiding voor evaluatiestudies in de gezondheidszorg.
       Maarssen: Elsevier gezondheidszorg, 2000: 77-94.
Cal87  Callahan D. Setting limits. Medical goals in an aging society. New York: Simon & Schuster, 1987.
Cal90  Callahan D. What kind of life. The limits of medical progress. New York: Simon & Schuster, 1990.
Car89  Carr-Hill RA. Assumptions of the QALY procedure. Soc Sci Med 1989; 29: 469-77.
Car91  Carr-Hill RA. Allocation of resources to health care: is the QALY (Quality Adjusted Life Year) a technical
       solution to a political problem? Int J Health Serv 1991; 21: 351-63.
       Literatuur                                                                                                      73
</pre>

====================================================================== Einde pagina 73 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 74 ======================================================================

<pre>CBO98 Centraal Begeleidingsorgaan voor de Intercollegiale Toetsing (CBO). Behandeling en preventie van
      coronaire hartziekten door verlaging van de plasmacholesterolconcentratie. Consensus Cholesterol, tweede
      herziening. Utrecht: CBO, 1998.
CCO97 Canadian Coordination Office for Health Technology Assessment. Guidelines for economic evaluation of
      pharmaceuticals: Canada. 2e editie. Ottawa: CCOHTA, 1997.
Cul98 Culyer AJ. How ought health economists to treat value judgments in their analyses? In: Barer ML, Getzen
      TE, Stoddart GL, red. Health, health care and health economics: perspectives on distribution. Chicester:
      John Wiley & Sons, Ltd, 1998: 363-71.
CVZ99 College voor zorgverzekeringen. Richtlijnen voor farmaco-economisch onderzoek. Amstelveen: CVZ,
      1999.
CVZ01 College voor zorgverzekeringen. Het basispakket: inhoud en grenzen. Amstelveen: CVZ, 2001.
Dan88 Daniels N. Am I my parents' keeper? An essay on justice between the young an the old. New York: Oxford
      University Press, 1988.
Dan93 Daniels N. Rationing fairly: programmatic considerations. Bioethics 1993; 7(2/3): 224-33.
Dan97 Daniels N, Sabin J. Limits to health care: fair procedures, democratic deliberation, and the legitimacy
      problem for insurers. Philos Public Aff 1997; 4: 303-50.
Dan00 Daniels N. Accountability for reasonableness. Establishing a fair process for priority setting is easier than
      agreeing on principles. Br Med J 2000; 321: 1300-1.
Day98 Day P, Klein R. The dilemmas of choice. Odyssey 1998; 4(2): 8-13.
Dol96 Dolan P. The effect of experience of illness on health state valuations. J Clin Epidemiol 1996; 49: 551-64.
Dol99 Dolan P. Whose preferences count? Med Decis Making 1999; 19: 482-6.
Dol00 Dolan P. The measurement of health-related quality of life for use in resource allocation decisions in health
      care. In: Culyer AJ, Newhouse JP, red. Handbook of health economics. Volume 1. Amsterdam: Elsevier,
      2000: 1724-60.
Don88 Donaldson C, Atkinson A, Bond J, e.a. Should QALYs be programme-specific? J Health Econ 1988; 7: 239-
      57.
Don97 Donaldson C, Shackley P. Does “proces utility” exist? A case study of willingness to pay for laparoscopic
      cholecystectomy. Soc Sci Med 1997; 44: 699-707.
Dru93 Drummond M, Torrance G, Mason J. Cost-effectiveness league tables: more harm than good? Soc Sci Med
      1993; 37: 33-40.
Dru97 Drummond MF, O’Brien B, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care
      programmes. 2e editie. Oxford: Oxford University Press, 1997.
Edg98 Edgar A, Salek S, Shickle D, e.a. The Ethical Qaly: Ethical issues in healthcare resource allocations.
      Haslemere: Euromed Communications, 1998.
Enc97 van Enckevort P, Ten Vergert E, Geertsma B. Kosteneffectiviteitsanalyse van longtransplantatie. Medisch
      Contact 1997; 52: 439-41.
Eme89 Emery DD, Schneiderman LJ. Cost-effectiveness analysis in health care. Hastings Center Report 1989; 19:
      8-13.
74    Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 74 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 75 ======================================================================

<pre>Ess95  Essink-Bot M L. Health status as a measure of outcome of disease and treatment (Proefschrift). Rotterdam:
       Erasmus Universiteit, 1995.
Ess00  Essink-Bot ML. Beschrijvend kwaliteit van leven onderzoek. In: Rutten-van Mölken MPMH, van Bussbach
       JJ, Rutten FFH, red. Van kosten tot effecten. Een handleiding voor evaluatiestudies in de gezondheidszorg.
       Maarssen: Elsevier gezondheidszorg, 2000: 63-76.
Eur90  EuroQuol Group. EuroQuol – a new facility for the measurement of health-related quality of life. Health
       Policy 1990; 16: 199-208.
Fee96  Feeny DH, Torrance GW, Furlong WJ. Health Utilities Index. In: Spilker B, red. Quality of life and
       pharmacoeconomics in clinical trials. 2e editie. Philadelphia: Lippincott-Raven, 1996: 239-52.
Fei87  Feinstein AR. Clinimetrics. New Haven: Yale University Press, 1987.
Fis91  Fischoff B. Value elicitation. Is there anything there? American Psychologist 1991; 46: 835-47.
Fow95  Fowler FJ, Cleary PD, Massagli MP, e.a. Describing and measuring the values of health states. The role of
       reluctance to give up life in the measurement of the values of health states. Med Decis Making 1995; 15:
       195-200.
Fri80  Fries JF, Spitz P, Kraines RG, e.a. Measurement of patient outcome in arthritis. Arthritis Rheum 1980; 27:
       1344-52.
Fro89a Froberg DG, Kane RL. Methodology for measuring health-state preferences. I. Measurement strategies. J
       Clin Epidemiol 1989; 42: 675-85.
Fro89b Froberg DG, Kane RL. Methodology for measuring health-state preferences. II. Scaling methods. J Clin
       Epidemiol 1989; 42: 675-85.
Fro89c Froberg DG, Kane RL. Methodology for measuring health-state preferences. III. Population and context
       effects. J Clin Epidemiol 1989; 42: 675-85.
Fro89d Froberg DG, Kane RL. Methodology for measuring health-state preferences. IV. Progress and research
       agenda. J Clin Epidemiol 1989; 42: 675-85.
Fry93  Fryback DG, Dasbach EJ, Klein R, e.a. The Beaver Dam Health Outcomes Study: initial catalog of health-
       state quality factors. Med Decis Making 1993; 13: 89-102.
Gab99  Gabriel SE, Kneeland TS, Melton LJ, e.a. Health related quality of life in economic evaluations for
       osteoporosis: Whose values should we use ? Med Decis Making 1999; 19: 141-8.
Gaf95  Gafni A, Birch S. Preferences for outcomes in economic evaluation: an economic approach to addressing
       economic problems. Soc Sci Med 1995; 40: 767-76.
Gar96  Garber AM, Weinstein MC, Torrance GW, Kamlet MS. Theoretical foundations of cost-effectiveness
       analysis. In: Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, red. Cost-effectiveness in health and
       medicine. New York: Oxford University Press, 1996: 25-53.
Gar97  Garber AM, Phelps CE. Economic foundations of cost-effectiveness analysis. J Health Econ 16, 1997: 1-31.
Gar99  Garber AM. Realistic rigor in cost-effectiveness methods. Med Decis Making 1999; 19: 378-9.
Gar00  Garber AM. Advances in cost-effectiveness analysis of health interventions. In: Culyer AJ, Newhouse JP,
       red. Handbook of health economics. Volume 1. Amsterdam: Elsevier, 2000: 181-221.
Ger93  Gerard K, Mooney G. QALY league tables: handle with care. Health Econ 1993; 2: 59-64.
       Literatuur                                                                                                 75
</pre>

====================================================================== Einde pagina 75 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 76 ======================================================================

<pre>Gli99  Glick HA, Polsky D, Willke RJ, e.a. A comparison of preference assessment instruments used in a clinical
       trial: Responses to the visual analog scale from the EuroQol EQ-5D and the Health Utilities Index. Med
       Decis Making 1999; 19: 265-75.
Gol96a Gold MR, Patrick DL, Torrance GW, e.a. Identifying and valuing outcomes. In: Gold MR, Siegel JE,
       Russell LB, Weinstein MC, red. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University
       Press, 1996: 82-134.
Gol96b Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, red. Cost-effectiveness in health and medicine. New York:
       Oxford University Press, 1996.
Goo96  Goold SD. Allocating health care: cost-utility analysis, informed democratic decision making, or the veil of
       ignorance? J Health Politics Policy Law 1996; 21: 69-98.
GR86   Gezondheidsraad. Grenzen van de gezondheidszorg. Den Haag: Gezondheidsraad, 1986; publicatie nr 1986/
       29.
GR91   Gezondheidsraad. Beraadsgroep Geneeskunde. Medisch handelen op een tweesprong. Den Haag:
       Gezondheidsraad, 1991; publicatie nr 1991/23.
Gre01  Green C. On the societal value of health care: what do we know about the person trade-off technique?
       Health Econ 2001; 10: 233-43.
Gre02  Greenberg D, Pliskin JS. Preference-based outcome measures in cost-utility analyses. A 20-year overview.
       Int J Technol Assess 2002; 18: 461-6.
Gui99  Guillemin F. The value of utility: Assumptions underlying preferences and quality adjusted life years. J
       Rheumatol 1999; 26: 1861-3.
Guy96  Guyatt GH, Jeaschke R, Feeny DH, e.a. Measurements in clinical trials: choosing the right approach. In:
       Spilker B, red. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials. 2e editie. Philadelphia: Lippincott-
       Raven, 1996: 41-8.
Had91  Hadorn DC. Setting health care priorities in Oregon. Cost-effectiveness meets the rule of rescue. JAMA
       1991; 265: 2218-25.
Hal92  Hall J, Gerard K, Salkeld G, e.a. A cost utility analysis of mammography screening in Australia. Soc Sci
       Med 1992; 34: 993-1004.
Ham97  Ham C. Priority setting in health care: learning from international experience. Health Policy 1997; 42: 49-
       66.
Har87  Harris J. QALYfying the value of life. J Med Ethics 1987; 13: 117-23.
Har01  Hart W, Walvoort HC. ‘Troosten: altijd’; codoleancebetuigingen van artsen aan de nabestaanden van hun
       patiënten. Ned Tijdschr Geneeskd 2001; 145: 2185-7.
Hey90  Heyink J. Adding years to your life or adding life to your years. QALY (Quality Adjusted Life Year):
       theoretical and practical issues. Int J Health Sciences 1990; 1: 45-9.
Hol95  Hollingworth W, Mackenzie R, Todd CJ, e.a. Measuring changes in quality of life following magnetic
       resonance imaging of the knee: SF-36, EuroQol or Rosser index? Qual Life Res 1995; 4: 325-34.
Hol98  Holm S. Goodbye to the simple solutions: the second phase of priority setting in health care. Br Med J 1998;
       317: 1000-2.
76     Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 76 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 77 ======================================================================

<pre>Hor92  Hornberger JC, Redelmeier DA, Petersen J. Variability among methods to assess patients’ well-being and
       consequent effect on a cost-effectiveness analysis. J Clin Epidemiol 1992: 45: 505-12.
Hou98  van Hout BA. Discounting costs and effects: a reconsideration. Health Econ 1998; 7: 581-594.
Hou01  van Hout BA. Geen Sinterklaas zonder Zwarte Piet. Over keuzen in de gezondheidszorg (Inaugurele rede).
       Utrecht: Universiteit Utrecht, 2001.
Hun80  Hunt SM, McEwen J. The development of a subjective health indicator. Sociol Health Illness 1980; 2: 231-
       46.
Hun98a Hunt SM. Cross-cultural issues in the use of quality of life measures in randomized controlled trials. In:
       Staquet MJ, Hays RD, Fayers PM, red. Quality of life assessment in clinical trials. Oxford: Oxford
       University Press, 1998: 51-67.
Hun98b Hunink MGM, Bult JR, de Vries J, e.a. Uncertainty in decision models analyzing cost-effectiveness. Med
       Decis Making 1998; 18: 337-46.
Hur98  Hurley J. Welfarism, extra-welfarism and evaluative economic analysis in the health sector. In: Barer ML,
       Getzen TE, Stoddart GL, red. Health, health care and health economics: perspectives on distribution.
       Chicester: Wiley, 1998: 373-95.
Hur00  Hurley J. An overview of the normative economics of the health sector. In: Culyer AJ, Newhouse JP, red.
       Handbook of health economics. Vol 1. Amsterdam: Elsevier, 2000: 56-118.
Hut96  Hutchinson JF. Quality of life in ethnic groups. In: Spilker B, red. Quality of life and pharmacoeconomics in
       clinical trials. 2e editie. Philadelphia: Lippincott-Raven, 1996: 587-93.
Joh96  Johannesson J, Jönsson B, Karlsson G. Outcome measurement in economic evaluation. Health Econ, 1996;
       5: 279-96.
Joh97  Johannesson M, Meltzer D, O’Conor RM. Incorporating future costs in medical cost-effectiveness analysis:
       implications for the cost-effectiveness of the treatment of hypertension. Med Decis Making 1997; 17: 382-9.
Jon86  Jonsen AR. Bentham in a box: technology assessment and health care allocation. Law Med Health Care
       1986; 14(3-4): 172-4.
Kah79  Kahneman D, Tversky A. Prospect theory: an analysis of decision under risk. Econometrica 1979; 47: 263-
       91.
Kar48  Karnofsky DA, Abelman WH, Craver LF, e.a. The use of nitrogen mustards in the palliative treatment of
       carcinoma. Cancer 1948; I: 634-56.
Kar49  Karnofsky DA, Burchenal JH. The clinical evaluation of chemotherapeutic agents in cancer. In: MacLeod
       CM, red. Evaluation of chemotherapeutic agents. New York: Columbia University Press, 1949: 191-205.
Kat63  Katz S, Ford AB, Moskowitz RW, e.a. Studies of illness in the aged. The index of ADL. JAMA 1963; 185:
       914-9.
Kee83  Keeler EB, Cretin S. Discounting of life-saving and other nonmonetary effects. Management Science 1983;
       29: 300-6.
Keu91  Commissie Keuzen in de zorg. Kiezen en delen. 1. Den Haag: DOP, 1991.
Kin96  Kind P. The EuroQol instrument: an index of health-related quality of life. In: Spilker B, red. Quality of life
       and pharmacoeconomics in clinical trials. 2e editie. Philadelphia: Lippincott-Raven, 1996: 191-201.
       Literatuur                                                                                                      77
</pre>

====================================================================== Einde pagina 77 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 78 ======================================================================

<pre>Kir00  Kirsch J, McGuire A. Establishing health state valuations for disease specific states: an example from heart
       disease. Health Econ 2000; 9: 149-58.
Kle93  Klein R. Health care reform: the global search for Utopia. Br Med J 1993; 307: 752.
Kle98  Klein R. Puzzling out priorities. Why we must acknowledge that rationing is a political process. Br Med J
       1998; 317: 959-60.
Klo99  Klose T. The contingent valuation method in health care. Health Policy 1999; 47: 97-123.
Kon91  de Koning HJ, van Ineveld BM, van Oortmarssen GJ, e.a. Breast cancer screening and cost-effectiveness:
       Policy alternatives, quality of life considerations and the possible impact of uncertain factors. Int J Cancer
       1991; 49: 531-7.
Koo94  Koopmanschap MA, Rutten FFH. The impact of indirect costs on outcomes of health care programs. Health
       Econ 1994; 3: 385-93.
Koo95  Koopmanschap MA, Rutten FFH, Ineveld BM, e.a. The friction cost method for measuring indirect costs of
       disease. J Health Econ 1995; 14: 171-89.
Koo98  Koopmanschap MA, Rutten FFH. Berekening van kosten van zorg. Vaak onderschat in economische
       evaluatiestudies. Tijdschr Gezondheidswetens 1998; 76: 83-8.
Kor99  Korczyn AD, Davidson M. Quality of life in Alzheimer’s disease. Eur J Neurol 1999; 6: 487-9.
Kra93  Krahn M, Gafni A. Discounting in the economic evaluation of health care interventions. Med Care 1993;
       31: 403-18.
Kra98a Krabbe PFM, Bonsel GJ. Sequence effects, health profiles, and the QALY model: in search of realistic
       modelling. Med Decis Making 1998; 18: 178-86.
Kra98b Krabbe PFM. The valuation of health outcomes. A contribution to the QALY approach (Proefschrift).
       Rotterdam: Erasmus Universiteit, 1998.
Lee97  Lee SJ, Neumann PJ, Churchill WH, e.a. Patients’ willingness to pay for autologous blood donation. Health
       Policy 1997; 40: 1-12.
Leg02  Legemaate J. De (dubbel)rol van de arts. In: Zorg, schaarste en recht. Preadvies uitgebracht ten behoeve van
       het Jubilieumsymposium van de Vereniging voor Gezondheidsrecht. Vereniging voor Gezondheidsrecht, 23
       mei 2002: 34-63.
Len99  Lenert LA, Treadwell JR, Schwartz CE. Associations between health status and utilities. Implications for
       policy. Med Care 1999; 37: 479-89.
Len00  Lenert L, Kaplan RM. Validity and Interpretation of preference-based measures of health-related quality of
       life. Med Care 2000; 38 (suppl II): II-138-145.
Lep97  Leplège A, Hunt S. The problem of quality of life in medicine. JAMA 1997; 278: 47-50.
Leu93  Leussink AB. Kiezen in de zorg: het meten van het onmeetbare. QALY of SAVE. Graadmeter 1993; 9: 5-7.
Lip96  Lipscomb J, Weinstein MC, Torrance GW. Time preference. In: Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein
       MC, red. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press, 1996: 214-46.
Lle02  Llewellyn-Thomas HA, Arshinoff R, Bell M, e.a. Healthy year equivalents in major joint replacement. Can
       patients provide meaningful responses? Int J Technol Assess Health Care 2002; 18: 467-84.
Loo89  Loomes G, McKenzie L. The use of QALYs in health care decision making. Soc Sci Med 1989; 28: 299-
       308.
78     Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 78 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 79 ======================================================================

<pre>Luc96  Luce BR, Manning WG, Siegel JE, e.a. Estimating costs in cost-effectiveness analysis. In: Gold MR, Siegel
       JE, Russell LB, Weinstein MC, red. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford
       University Press, 1996: 176-213.
Maa95  van der Maas PJ. Volksgezondheidsonderzoek. In: van der Maas PJ, Mackenbach JP, red. Volksgezondheid
       en gezondheidszorg. Utrecht: Bunge, 1995: 17-75.
Mac01  Macran S, Kind P. “Death” and the valuation of health-related quality of life. Med Care 2001; 39: 217-27.
Man96a Mandelblatt JS, Fryback DG, Weinstein MC, e.a. Assessing the effectiveness of health interventions. In:
       Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, red. Cost-effectiveness in health and medicine. New York:
       Oxford University Press, 1996: 135-75.
Man96b Manning WG, Fryback DG, Weinstein MC. Reflecting uncertainty in cost-effectiveness analysis. In: Gold
       MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, red. Cost-effectiveness in health and medicine. New York:
       Oxford University Press, 1996: 247-75.
McK98  McKie J, Richardson J, Singer P, e.a. The allocation of health care resources. An ethical evaluation of the
       ‘Qaly’ approach. Aldershot: Ashgate/Dartmouth, 1998.
Meh89  Mehrez A, Gafni A. Quality-adjusted life years, utility theory, and healthy-year equivalents. Med Decis
       Making 1989; 9: 142-9.
Mel75  Melzack R. The McGill Pain Questionnaire: major properties and scoring methods. Pain 1975; 1: 277-99.
Mel97  Meltzer D. Accounting for future costs in medical cost-effectiveness analysis. J Health Econ 1997; 16: 33-
       64.
Mel99a Meltzer D, Johannesson M. Inconsistencies in the “societal perspective” on costs of the Panel on cost-
       effectiveness in health and medicine. Med Decis Making 1999; 19: 371-7.
Mel99b Meltzer D, Johannesson M. On the role of theory in cost-effectiveness analysis – a response to Garber,
       Russell, and Weinstein. Med Decis Making 1999; 19: 383-4.
Mel00  Meltzer D, Egleston B, Stopffel D, e.a. Effect of future costs on cost-effectiveness of medical interventions
       among young adults. The example of intensive therapy for type 1 diabetes mellitus. Medical Care 2000; 38:
       679-85.
Men90  Menzel PT. Strong medicine. The ethical rationing of health care. New York, Oxford: Oxford University
       Press, 1990.
Men99  Menzel P, Gold MR, Nord E, e.a. Toward a broader view of values in cost-effectiveness analysis of health.
       Hastings Center Report 1999; May-June: 7-15.
Men02  Menzel P, Dolan P, Richardson J, e.a. The role of adaptation to disability and disease in health state
       valuation: a preliminary normative analysis. Soc Sci Med 2002; 55: 2149-58.
Miy85  Miyamoto JM, Eraker SA. Parameter estimates for a QALY utility model. Med Decis Making 1985; 5: 191-
       213.
Moo94a Mooney G. What else doe we want from our health services? Soc Sci Med 1994; 39: 151-4.
Moo94b Mooney G. Key issues in health economics. New York: Harvester Wheatsheaf, 1994.
Moo00  Mooney G, Wiseman V. Burden of disease and priority setting. Health Econ 2000; 9: 369-72.
Mul97  Mulder JH. Terug naar de zorg. Dunning gekanteld. Med Contact 1997; 52: 1219-20.
       Literatuur                                                                                                    79
</pre>

====================================================================== Einde pagina 79 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 80 ======================================================================

<pre>Mur96  Murray CJL, Lopez AD. The global burden of disease. A comprehensive assessment of mortality and
       disability from diseases, injuries, and risk factors in 1990 and projected to 2020. Cambridge, MA: Harvard
       University Press, 1996.
Mur97  Murray CJL, Acharya AK. Understanding DALYs. J Health Econ 1997; 16: 703-30.
Mus87  Musschenga AW, Borst-Eilers E. Ethische criteria voor prioriteitenstelling in de gezondheidszorg. In:
       Musschenga AW, de Neeling JND, red. Verdeling van schaarse middelen in de gezondheidszorg.
       Amsterdam: VU Uitgeverij, 1987: 101-22.
Nea95  Nease RF, Kneeland T, O’Connor GT, e.a. Variation in patient utilities for outcomes of the management of
       chronic stable angina: implications for clinical practice guidelines. JAMA 1995; 272: 1185-90.
Nee91  de Neeling JND. Quality of life. Het onderzoek naar welzijnseffecten van medische behandelingen. Utrecht:
       Bunge, 1991.
Nee92  de Neeling JND. Kwaliteit van leven: een meetbaar begrip? Medisch Contact 1992; 47: 143-5.
Nee00  de Neeling JND, namens de projectgroep Passende Medische Zorg. Passende medische zorg. Over keuzen
       en richtlijnen. Eindrapport KNMG-project Passende medische zorg. Utrecht: KNMG, 2000.
Neu44  von Neumann J, Morgenstern O. Theory of games and economic behavior. Princeton: Princeton University
       Press, 1953 (1944).
Neu94  Neumann PJ, Johannesson M. The willingness to pay for in vitro fertilization: a pilot study using contingent
       valuation. Med Care 1994; 32: 686-99.
Neu97  Neumann PJ, Zinner DE, Wright JC. Are methods for estimating QALYs in cost-effectiveness analyses
       improving? Med Decis Making 1997; 17: 402-8.
Neu00a Neumann PJ, Goldie SJ, Weinstein MC. Preference-based measures in economic evaluation in health care.
       Annu Rev Public Health 2000; 21: 587-611.
Neu00b Neumann PJ, Sandberg EA, Araki SS, e.a. A comparison of HUI2 and HUI3 utility scores in Alzheimer’s
       disease. Med Decis Making 2000; 20: 413-22.
Nor92a Nord E. An alternative to QALYs: the saved young life equivalent (SAVE). Br Med J 1992; 305: 875-7.
Nor92b Nord E. Methods for quality adjustment of life years. Soc Sci Med 1992; 34: 559-69.
Nor93  Nord E. The trade-off between severity of illness and treatment effect in cost-value analysis of health care.
       Health Policy 1993; 24: 227-38.
Nor94  Nord E. The QALY – a measure of social value rather than individual utility? Health Econ 1994; 3: 89-93.
Nor95  Nord E. The person-trade-off approach to valuing health care programs. Med Decis Making 1995; 15: 201-
       8.
Nor99  Nord E, Pinto JL, Richardson J, e.a. Incorporating societal concerns for fairness in numerical valuations of
       health programmes. Health Econ 1999; 8: 25-39.
Nor01  Nord E. The desirability of a condition versus the well being and worth of a person. Health Econ 2001; 10:
       579-81.
OBr96  O’Brien B, Gafni A. When do the “dollars” make sense? Toward a conceptual framework for contingent
       valuation studies in health care. Med Decis Making 1996; 16: 288-99.
Ols01  Olsen JA, Smith RD. Theory versus practice: a review of ‘willingness-to-pay’ in health and health care.
       Health Econ 2001; 10: 39-52.
80     Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 80 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 81 ======================================================================

<pre>Oos00  Oostenbrink JB, Koopmanschap MA, Rutten FFH. Handleiding voor kostenonderzoek. Methoden en
       richtlijnprijzen voor economische evaluaties in de gezondheidszorg. Amstelveen: College voor
       Zorgverzekeringen, 2000.
Pat89  Patrick DL, Deyo RA. Generic and disease-specific measures in assessing health status and quality of life.
       Med Care 1989; 27 (suppl): S217-32.
Pin97  Pinto Prades JL. Is the person trade-off a valid method for allocating health care resources? Health Econ
       1997; 6: 71-81.
Pli80  Pliskin JS, Shepard DS, Weinstein MC. Utility functions for life years and health status. Opns Res 1980; 28:
       206-24.
Pol02  Poley MJ, Stolk EA, Brouwer WBF, van Busschbach JJ. Ziektelast als uitwerking van het criterium
       ‘noodzakelijkheid’ bij het maken van keuzen in de zorg. Ned Tijdschr Geneeskd 2002; 146: 2312-5.
Pro00  Prosser LA, Stinnett AA, Goldman PA, e.a. Cost-effectiveness of cholesterol-lowering therapies according
       to selected patient characteristics. Ann Int Med 2000; 132: 769-79.
Raw89  Rawles J. Castigating QALYs. J Med Ethics 1989; 15: 143-7.
Rea84  Read JL, Quinn RJ, Berwick DM, e.a. Preferences for health outcomes: comparisons of assessment
       methods. Med Decis Making 1984; 4: 315-29.
RGO01  Raad voor Gezondheidsonderzoek. Rapport van het Platform HTA. Bijlage 1. Rapport van de commissie
       Methodologie. Den Haag: Raad voor Gezondheidsonderzoek, 2001.
Ric94  Richardson J. Cost utility analysis: what should be measured? Soc Sci Med 1994; 39: 7-21.
Ric96  Richardson J, Hall J, Salkeld G. The measurement of utility in multiphase health states. Int J Technol Assess
       Health Care 1996; 12: 151-62.
Rie98  Ried W. QALYs versus HYEs – what’s right and what’s wrong. A review of the controversy. J Health Econ
       1998; 17: 607-25.
Rig86  Rigter H. Wie volgt? Over selectie en wachtlijsten in de gezondheidszorg. Den Haag: Gezondheidsraad
       1986; publicatie nr 1986/28.
Rus96  Russell LB, Siegel JE, Daniels N, e.a. Cost-effectiveness analysis as a guide to resource allocation in health:
       roles and limitations. In: Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, red. Cost-effectiveness in health
       and medicine. New York: Oxford University Press, 1996: 3-24.
Rus99  Russell LB. Improving the panel’s recommendations. Med Decis Making 1999; 19: 379-80.
Rut98  Rutten FFH, van Busschbach JJ, van Hout BA, e.a. Economische evaluatie van
       gezondheidszorgprogramma’s. Principes en instrumentarium. Tijdschr Gezondheidswetens 1998; 76: 74-82.
Rut00a Rutten FFH. Voor de praktijk. Dwalingen in de methodologie. XIX. Kosteneffectiviteitsratio’s. Ned
       Tijdschr Geneekd 2000; 144: 1311-4.
Rut00b Rutten FFH, Oostenbrink JB, Koopmanschap MA. Directe kosten van gezondheidszorg. In: Rutten-van
       Mölken MPMH, Van Bussbach JJ, Rutten FFH, red. Van kosten tot effecten. Een handleiding voor
       evaluatiestudies in de gezondheidszorg. Maarssen: Elsevier gezondheidszorg, 2000: 31-41.
Sac78  Sackett DL, Torrance GW. The utility of different health states as perceived by the general public. J Chron
       Dis 1978; 31: 697-704.
       Literatuur                                                                                                      81
</pre>

====================================================================== Einde pagina 81 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 82 ======================================================================

<pre>Sas01  Sassi F, Archard L, Le-Grand J. Equity and the economic evaluation of healthcare. Health Technol
       Assessment 2001; 5(3): 1-138.
Sen91  Sen A. Utility. Ideas and terminology. Economics and Philosophy 1991; 7: 277-83.
Shi97  Shiell A. Health outcomes are about choices and values: an economic perspective on the health outcomes
       movement. Health Policy 1997; 39: 5-15.
Slo95  Slovic P. The construction of preference. American Psychologist 1995; 50: 364-71.
Smi87  Smith A. Qualms about QALY's. Lancet 1987; May 16: 1134-6.
Smi93  Smith R, Dobson M. Measuring utility values for QALYs: two methodological issues. Health Econ, 1993; 2:
       349-55.
Spi90  Spilker B, Molinek FR, Johnston KA, e.a. Quality of life bibliography and indexes. Med Care 1990; 28
       (suppl): DS1-77.
Spi96  Spilker B, red. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials. 2e editie. Philadelphia: Lippincott-
       Raven, 1996.
Ste00  Stewart AL, Napoles-Springer A. Health-related quality-of-life assessments in diverse population groups in
       the United States. Med Care 2000; 38 (suppl II): 102-24.
Sto00a Stouthard MEA, Essink-Bot ML, Bonsel GJ, e.a. Disability weights for diseases. A modified protocol and
       results for a Western European region. Eur J Public Health 2000; 10: 24-30.
Sto00b Stone PW, Chapman RH, Sandberg EA, e.a. Measuring costs in cost-utility analyses. Variations in the
       literature. Int J Technol Assessment Health Care 2000; 16: 111-24.
Sug78  Sugden R, Williams A. The principles of practical cost-benefit analysis. Oxford: Oxford University Press,
       1978.
Tor86  Torrance GW. Measurement of health state utilities for economic appraisal. J Health Econ 1986; 5: 1-30.
Tor89  Torrance GW, Feeny D. Utilities and quality-adjusted life years. Int J Technology Assessment Health Care,
       1989; 5: 559-75.
Tor99  Torgersen D, Raftery J. Measuring outcomes in economic evaluations. Br Med J 1999; 318: 1413.
Tsu00  Tsuchiya A. QALYs and ageism: philosophical theories and age weighting. Health Econ 2000; 9: 57-68.
Ube99  Ubel PA, Richardson J, Prades J LP. Life-saving treatments and disabilities. Are all QALYs created equal?
       Int J Technol Assessment Health Care 1999; 15: 738-48.
Ube00a Ubel PA. Pricing life. Why it’s time for health care rationing. Cambridge, MA: MIT Press, 2000.
Ube00b Ubel PA, Richardson J, Menzel P. Societal value, the person trade-off, and the dilemma of whose values to
       measure for cost-effectivenes analysis. Health Econ 2000; 9: 127-36.
Ube00c Ubel PA, Nord E, Gold M, e.a. Improving value measurement in cost-effectiveness analysis. Med Care
       2000; 38: 892-901.
Uyl00  Uyl-de Groot CA. Uitgangspunten en opzet van onderzoek. In: Rutten-van Mölken MPMH, van Bussbach
       JJ, Rutten FFH, red. Van kosten tot effecten. Een handleiding voor evaluatiestudies in de gezondheidszorg.
       Maarssen: Elsevier gezondheidszorg, 2000: 17-30.
Ver01  Verkerk MA, van Busschbach JJ, Karssing ED. Health-related quality of life research and the capability
       approach of Amartya Sen. Qual Life Res 2001; 10: 49-55.
Vle90  Vlek CAJ. Beslissen over risico-acceptatie. Den Haag: Gezondheidsraad, 1990; publicatie nr A90/10.
82     Kostenutiliteitsanalyse
</pre>

====================================================================== Einde pagina 82 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 83 ======================================================================

<pre>Wag00  Wagemakers A, van der Wijk P, Francissen P, red. Wanneer is het leven te kostbaar? Leeftijd en
       kosteneffectiviteit in de gezondheidszorg. Amsterdam: Boom, 2000.
Wag91  Wagstaff A. QALYs and the equity-efficiency trade-off. J Health Econ 1991; 10: 21-41.
War96  Ware JE Jr. The SF-36 health survey. In: Spilker B, red. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical
       trials. 2e editie. Philadelphia: Lippincott-Raven, 1996: 337-45.
Wei77  Weinstein MC, Stason WB. Foundations of cost-effectiveness analysis for health and medical practices. N
       Engl J Med 1977; 296: 716-21.
Wei80  Weinstein MC, Fineberg HV, red. Clinical decision analysis. Philadephia: WB Saunders, 1980.
Wei88  Weinstein MC. A QALY is a QALY is a QALY – or is it? J Health Econ 1988; 7: 289-90.
Wei96  Weinstein MC, Siegel JE, Gold MR, e.a. Recommendations of the panel on cost-effectiveness in health and
       medicine. JAMA 1996; 276: 1253-8.
Wei97a Weinstein MC, Siegel JE, Garber AM, e.a. Productivity costs, time costs and health-related quality of life: a
       response to the Erasmus group. Health Econ 1997; 6: 505-10.
Wei97b Weinstein MC, Manning WG. Theoretical issues in cost-effectiveness analysis. J Health Econ 1997; 16:
       121-8.
Wei99  Weinstein MC. Theoretically correct cost-effectiveness analysis. Med Decis Making 1999; 19: 381-2.
Wil81  Williams A. Welfare economics and health status measurement. In: van der Gaag J, Perlman M, red. Health,
       economics and health economics. Amsterdam: North Holland, 1981.
Wil92  Williams A. Cost-effectiveness analysis: is it ethical? J Med Ethics 1992; 18: 7-11.
Wil93  Williams A. Cost-benefit analysis: applied welfare economics or general decision aid. In: Williams A,
       Giardina E, red. Efficiency in the public sector. London: Edward Elgar, 1993.
Wil96  Williams A. QALYs and ethics: a health economist’s perspective. Soc Sci Med 1996; 43: 1795-1804.
Wil00  Williams A, Cookson R. Equity in health. In: Culyer AJ, Newhouse JP, red. Handbook of health economics.
       Volume 1. Amsterdam: Elsevier, 2000: 1863-1910.
Wit00  de Wit GA, van Busschbach JJ, de Charro FT. Sensitivity and perspective in the valuation of health status:
       whose values count? Health Econ 2000; 9: 109-26.
WRR97  Wetenschappelijke Raad voor het Regeringsbeleid. Volksgezondheidszorg. Den Haag: Sdu, 1997.
Zec76  Zeckhauser R, Shepard D. Where now for saving lives? Law and Contemporary Problems 1976; 40: 5-45.
       Literatuur                                                                                                    83
</pre>

====================================================================== Einde pagina 83 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 84 ======================================================================

<pre>84 Kostenutiliteitsanalyse</pre>

====================================================================== Einde pagina 84 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 85 ======================================================================

<pre>A Verantwoording
  Bijlage
                 85
</pre>

====================================================================== Einde pagina 85 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 86 ======================================================================

<pre>86 Kostenutiliteitsanalyse</pre>

====================================================================== Einde pagina 86 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 87 ======================================================================

<pre>Bijlage A
        Verantwoording
        Dit rapport is in concept besproken in de volgende Gezondheidsraadcommissies:
        • Commissie Contouren van het Basispakket
        • Kerncommissie MTA
        • Beraadsgroep Geneeskunde
        • Beraadsgroep Gezondheidsethiek en Gezondheidsrecht
        Voorts hebben de volgende externe deskundigen het concept becommentarieerd:
        • dr H Bleichrodt, econoom; Erasmus Universiteit Rotterdam
        • dr JJ van Busschbach, psycholoog; Erasmus Universiteit Rotterdam
        • prof. dr BA van Hout, econoom; Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • prof. dr FFH Rutten, econoom; Erasmus Universiteit Rotterdam
        De verantwoordelijkheid voor de tekst berust geheel bij de schrijver, die secretaris is van
        de Beraadsgroep Geneeskunde.
        Verantwoording                                                                              87
</pre>

====================================================================== Einde pagina 87 =================================================================

<br><br>====================================================================== Pagina 88 ======================================================================

<pre>88 Kostenutiliteitsanalyse</pre>

====================================================================== Einde pagina 88 =================================================================

<br><br>