The adaptive pathways process: benefits and potential hurdles from a Dutch perspective | RIVM

Patiënten vragen steeds vaker om versneld toegang te krijgen tot nieuwe, innovatieve geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd of waarvan de vergoeding via de zorgverzekering nog niet is geregeld. Om aan deze wens tegemoet te komen, heeft de Europese geneesmiddelenautoriteit (EMA) een nieuwe 'zienswijze' voor de markttoelatingsprocedure voorgesteld, adaptive pathways geheten. Dit houdt in dat bestaande flexibele markttoelatingsprocedures, zoals een 'voorlopige markttoelating', effectiever worden ingezet. Daarnaast is het de bedoeling om de procedures van markttoelating en vergoeding, die nu na elkaar komen, zo veel mogelijk parallel te laten lopen. Verder worden patiënten en zorgverleners vroegtijdig en structureel betrokken bij het proces van markttoelating en vergoeding. Het belangrijkste instrument om adaptive pathways mogelijk te maken is om in een vroegtijdig stadium een brainstormsessie te organiseren met fabrikanten, markttoelatings- en vergoedingsautoriteiten, patiënten en zorgverleners. Samen kijken deze partijen naar de klinische studieopzet, het ontwikkelingstraject en de beoogde registratie- en vergoedingsroute. Het RIVM onderzocht de voordelen en de knelpunten van het voorgestelde marktoelatingsconcept. Uit onderzoek van het RIVM blijkt dat de Nederlandse partijen die betrokken zijn of beïnvloed worden door adaptive pathways er de meerwaarde van inzien. Zij verwachten dat medicijnen beter op de wensen van de patiënt kunnen worden afgestemd en wellicht goedkoper kunnen worden gerealiseerd. Tegelijkertijd vinden deze partijen ook dat er meer moet worden geïnvesteerd om de veiligheid en kwaliteit van geneesmiddelen te bewaken na de toelating tot de markt. Dat kan bijvoorbeeld door geschikte patiëntenregistraties en monitoringssystemen. Daarnaast signaleren zij dat het erg ingewikkeld is om de kloof tussen de (internationaal ingestoken) markttoelating en (nationaal opgezette) vergoedingssystematiek te overbruggen. Hiervoor is volgens hen veel afstemming en samenwerking op internationaal niveau nodig. Bovendien vergt een flexibele toelating van geneesmiddelen tot het verzekerde pakket er volgens de betrokken partijen ook toe dat er duidelijke afspraken moeten worden gemaakt over of geneesmiddelen van de markt kunnen worden gehaald als zij de verwachte meerwaarde niet kunnen waarmaken.